干细胞之家 - 中国干细胞行业门户第一站

标题: 这可能是对“精准医疗”最精准的解析了 [打印本页]

作者: 林辉 时间: 2015-12-24 15:11 标题: 这可能是对“精准医疗”最精准的解析了

精准医疗的“前世今生”

目前世界技术更新换代速度非常快，各行各业都不断出现新的模式，新的亮点。例如在医学界，精准治疗模式吸引了众多人的眼球，这种模式改变了以往治疗方案普适化的特点，强调了针对不同患者提出不同治疗方案的特性。个性化治疗模式作为新型的治疗模式，已经为医学界做出了很大贡献。
" L. b$ X! H0 l* P4 _
例如，十年前，哈佛大学丹娜法伯癌症研究所联合日本专家发布了一篇论文，研究发现部分非小细胞性肺癌患者的肿瘤中会有一种变异了的表皮生长因子受体（EGFR），这种蛋白质对一种靶向药物反应非常强烈。根据相关专家，肺癌治疗在研究之前没有多大进展，但是如今，带有EGFR变异的患者通过靶向药物可以有一年缓解期，平均存活时间达到2到3年，有时能达到5年甚至更多。除此之外，丹娜法伯癌症研究院专家在其他领域也取得了精确治疗的进步：HER2阳性乳腺癌，三阴性乳腺癌和结肠直肠癌等。

同时，根据美国政府官网提供的信息，可以看到很多个性化准确治疗的案例：, }8 s) U( e) S: C! A9 J* ]

19年前，年仅8岁的威廉·埃尔德就被诊断患有囊肿性纤维化（CF），这种疾病即使在今天也没有有效的治疗手段。因此患有囊肿性纤维化（CF）患者的预期寿命都非常短，但是通过接受Kalydeco，一种专门为他的症状所设计的疗法，加上药物治疗，直到今天威廉还活着。* Y1 _$ X4 S! B: _
" R) d0 T0 B' Q7 y
艾米莉·怀特海德在六岁时得了白血病，但是通过接受癌症免疫疗法，在28天后摆脱了癌症。当时他的父母带艾米莉参加费城儿童医院的首创癌症免疫试验，试验通过收集艾米莉T淋巴细胞，并在处理后再注入艾米莉体内，从而杀死了体内的癌细胞。2 v, O0 k: y7 N& g
0 d# u6 Q) r$ N' [# g; A6 W$ s
精准医疗概念深度解析4 ~1 m& L) @8 w1 H
1 G' I1 V3 Q# Z; c+ e( B, i9 m
从以上信息，我们可以观察到一些关于个性化医疗的共性：针对癌症等疑难杂症，强调患者全程全面的互动，多聚焦于分子层面，医疗效果比较显著等。实际上，个性化医疗，准确来讲是“精准医疗”或“精确医疗”在不同国家定义也不同。比如，英国政府官网对精准医疗的定义是：精准医疗利用诊断测试和临床数据分析为患者选择最合适的治疗手段。而美国对精准医疗的定义为是一种新兴的综合考虑到居民基因，环境，生活方式等变量的疾病预防和治疗手段（参见美国精准医疗集群项目文件）。而在中国，在精准医疗方面没有正式的政策文件可以参考，但是可以参考“2015清华大学精准医学论坛”中的定义：精准医学是集合现代科技手段与传统医学方法，科学认知人体机能和疾病本质，以最有效、最安全、最经济的医疗服务获取个体和社会健康效益最大化的新型医学范畴。比较英美中三国对精准医疗的定义，可以发现精准医疗在不同国家包含的内容并不完全相同，比如美国版本的精准医疗更加强调对居民综合数据信息的搜集和分析，而英国版本则侧重对临床数据的收集。
1 t2 |) T$ b" `. P0 M+ O
: x8 d7 ~! F. b& ]1 V+ b4 W
虽然精准医疗在国际上有不同版本，但是共享一些特性：首先，从医疗方式来看，精准医疗是基于对居民患者数据信息的收集，从而做出治疗方案。其次，从医疗范围来看，精准医疗不仅仅利用数据信息进行疾病治疗，更是可以做到疾病预防甚至预测。从医疗目标来看，精准医疗现阶段目标均聚焦于癌症治疗。再从医疗机制来看，精准医疗强调对个体疾病分子层面的分析判断。最后从医疗模式来看，精准医疗改变了以往简单式的医患互动关系，强调针对病患全面全程的观察诊断，并提出差异性，个性化的医疗方案。

精准医疗的三大推手% B7 R' k* f9 @: z- d# [
3 {9 m0 c& n9 H
从精准医疗的定义可以看出，精准医疗是大范围，高科技，跨学科的工程。由于其涉及到大范围样本的搜集，精密化的信息处理和一对一的诊疗模式，因此近些年才具体实行精准医疗的条件。具体来讲，主要有三层面要素推动了精准医疗的发展：
9 i0 Y' Q6 i( V& j: Y! K3 f
首先，社会的变化也加深了对精准医疗的期待。目前人类对健康的追求，对最优化的医疗方案的诉求都达到了新的高度。然而，优势医疗资源却无法满足所有人的要求，因此推出新的医疗方式成为全社会的心声。! b/ Z8 k0 M# d: C4 t
4 F: @7 q" k0 X& H1 }6 m
其次，医学的发展对现有传统诊疗方法论提出更高要求，多个医学领域的发展都对医疗个性化。例如，遗传药理学之父卡劳博士的研究表明：在遗传药理学中，药物疗效是有多方面因素左右的，而基因对药物效果会有很大影响。因此通用性的药物针对不同种族中的不同个体，效果可能会不同。为了改善医疗效果，对药效制约因素进行研究成为必然，年龄，性别，民族等都会是变量。因此，个性化的为居民提供医疗服务能够实现医疗效果最大化，效率最优化。布莱恩·斯皮尔在《临床药物分子趋势》发布研究：普适性药物的无效率其实比较高，例如，抗抑郁药物的无效率是38%，哮喘药物是40%，糖尿病药物是43%，癌症药物甚至达到75%。4 m% A# l- z) `, N! @/ d2 G
8 R! ~& U! [" }( ]3 U+ L' m# @3 Y
疾病类别. d8 J, ~  ^. X8 h0 w9 z
抑郁
哮喘
糖尿病
关节炎
阿兹海默症+ v0 f, H! T+ n& c
癌症" [- [2 o' ]5 j( G
药物无效率
38%
40%8 i+ T. O. ]$ R$ ?
43%$ ]6 M/ ~7 t4 w, r( R. ?
50%
70%; ~2 g5 Q: X# _' ]
75%
数据来自《临床药物分子趋势》2001年第五期，曾被美国国立卫生研究院引用7 B& E/ @9 ]; B+ v. m

最后，因为精准医疗涉及长周期，大范围的数据统计和分析，所以科技的进步也推动了精准医疗的发展。目前云计算，大数据技术的发展，能够迅速提升医疗数据分析利用能力，使得大量多样的信息能够被快速精确的处理；同时手机手表等移动终端和可穿戴设备的发展也便利了个人健康信息搜集，增加了医疗诊断的方式。( `, Z2 O0 g( z( h8 t7 k* y- k7 d& M

中国精准医疗进度落后于英美) q  \5 G9 f6 ~7 D6 I7 A

因此，随着社会变化，医学进步，和相关信息技术的发展，精准医疗已经具备了初步的实施条件。然而，其在各国进度却不尽相同，以下选取美英中三国为例，描述精准医疗的进展情况。

美国作为医学领域的优势国家，在精准医疗方面也走在时代前沿：; G/ }$ T* ^/ r1 r( x
/ E. [2 F! G8 p7 U  B4 Y
2011年，美国科学院，美国工程院、美国国立卫生研究院及美国科学委员会共同提议“走向精准医学“。同时美国国家智库报告《走向精准医学》发布；
2015年1月，奥巴马在国情咨文演讲中提出“精准医疗（PrecisionMedicine）规划；
2015年1月，奥巴马于正式推出“精确医学计划”，提议在2016财年向该计划投入2.15亿美元，以推动个性化医疗的发展，具体资金分配如下：; k6 \9 i% o& e+ Y
·1.3亿美元分配给健康全国学院（NIH），用于精准医疗社群项目（PMI-CP），该项目计划成立一个100万人以上的社群，通过收集成员基因，环境，生活习惯等信息，推动精准医疗的发展；
·7000万美元分配给美国国家癌症研究所（NCI），隶属于国立卫生研究院，用于癌症治疗手段的进步；7 z" O2 A' E  s0 C. x! z* ~" p
·1000万美元分配给美国食品和药物管理局（FDA），用于搭建高质量的专业数据库；/ W' K4 I9 O/ @; C) ^6 H0 b
·500万美元分配给国家健康信息技术协调办公室（ONC），用于隐私保护和安全数据交流系统的开发；' a; Y! g9 b; d+ w" p0 h
2015年9月，美国国立卫生院发布了长达100多页的《精准医疗集群项目——建立21世纪医学研究基金会》白皮书；
2016年，计划开始建设精准医疗集群项目的基建设施4 N" d2 C" D9 s) X( W
' t" B5 T5 E+ f& z! C0 \* ?  w
英国在精准医疗方面也不甘落伍：  q! ]" x, Z1 n
" o' o) e2 Q" J: u& T7 x6 R
2015年2月，英国为精准医疗孵化器项目任命董事长，并在官媒中提到，精准医疗是利用诊断和临床数据分析的手段为患者选择最佳的治疗方式。目前新疗法，新诊断测试的市场估值达到140亿英镑，预计在2020年，将会达到500亿到600亿之间；
2015年4月，英国宣布在创新英国机构下，成立精准医疗孵化器机构，该机构致力于精准医疗领域的商业模式创新，，测试开发，临床试验网络搭建，数据服务和健康服务提供；
2015年7月，英国财政大臣乔治·奥斯本宣布投资500万英镑进行北部发电厂修建，北部发电厂将会负责精准医疗项目基础电力的供给；" Q  D3 X0 n+ P( h: I% ]: R; ~
2015年7月，英国精准医疗孵化器宣布在剑桥启动全国组织。8 `# @7 T. x% K0 a* Q8 I
; E9 t; d9 [" E) I
据媒体报道，精准医疗在中国进度则相对缓慢，目前还没有规划纲领性文件出台：
9 v/ i+ Z% u% X5 ~
2015年2月，习近平总书记批示科技部和国家卫生计生委，要求国家成立中国精准医疗战略专家组，共19位专家组成了国家精准医疗战略专家委员会；: [- ?* T9 v0 S: @# y* K5 p
2015年3月，中国科技部召开了首次精准医学战略专家会议；
2015年4月，“2015清华大学精准医学论坛”召开，会议中，相关人士指出卫计委和科技部准备向国务院提交完善的精准医疗计划，可能于2015年下半年或2016年初开始设计，并有望列入国家“十三五”科学发展规划；
2015年4月，国家卫计委公布首批肿瘤基因测序临床应用试点单位。

精准医疗多层次的影响  t0 j* m, Z6 W

从英美中三国的动态可以看出，大国对精准医疗非常关注，有些国家甚至还出台了具体的规划。那么问题来了，如果精准医疗真的全面铺开，除了前文提到的变化，还会带来什么影响？

从病人角度来讲，医疗成本可能会有变化。一方面，由于个性化药物，医疗效率得到优化，因此潜在的药物副作用会降低，住院率会下降，最终会体现在医疗成本在这些方面的下降。例如在西北大学医学博士维纳·夏卡兰研究表明：当帕尼单抗(Vectibix)和西妥昔单抗（Erbitux）药物的使用被限定在KRAS基因未变异的转移性结直肠癌患者身上时，能够节省6.04亿美元。另一方面，因为精准医疗药物在一定程度上改变了药物的普适性，未来精准药物的市场空间会更小，可能是某一细分人群，也可能是一个人。因此药企研发周期缩短，但是生产阶段的规模效应减少，可能药物成本上升。除此之外，治疗模式等方面也可能会出现较大变化。

从医生角度讲，由于基因测试可以提高医疗精准度，因此未来医生可以提供更优治疗方案，。目前普适性药物的无效率比较高（参见前文数据），因此基于基因以及其他形式的诊断，可以帮助医生为患者提供效果最好的治疗方案，还能降低药物不良反应。除此之外，医生职能也可能从“治疗为主”转向预防治疗“双管齐下“，因为精准医疗可以利用分子标记的方法在疾病症状凸显之前就预警。据美国国家癌症研究院，13%的女性可能患乳腺癌，而带有BRCA1或BRCA2基因的女性患有乳腺癌的可能性提高到了85%。通过基因检验可以进行相关预防措施，如更高频次的钼靶和核磁共振检验，绝育等。总之，未来医生也会面临很多方面的转变。: J( B: o( J; ?0 m) `" z

从产业角度讲，除了医疗行业可能产生的巨震，精准医疗相关产业，如大数据，移动终端，可穿戴设备和智能计算产业都会面临新的机遇期和挑战期；同时，由于精准医疗带来医疗服务项目和费用的变动，保险机构可能也会面临业务调整的挑战，因此如何在患者，医院，政府之间找到平衡也是一大改变。1 L* p3 _! L- l$ l  P

从政府角度讲，由于精准医疗对数据搜集分析的高要求，未来中国医疗信息化，智能化的进程需要加快才能跟上精准医疗的步伐。全国性的医疗信息平台会有可能实现，这样才能保证数据信息的集中搜集，处理和分享，从而推动医疗进步。另外，由于精准医疗会产生大量患者数据信息，因此信息共享多少，保密多少都会引起争议，在这种情况下，政府在全民教育，隐私保护和监管机制方面需要提前规划部署。6 e. H; F3 J( r- q7 Y- @  g
( P1 i; c/ v) u, h, W- ^! l0 L+ ^
5 q5 o, h- l, p2 i" R
综上，基于医疗需求，技术进步等原因，精准医疗是医疗发展的大趋势。它改变了传统的预防治疗模式，能够提高医疗效率，有很大的想象空间。目前，许多国家都对精准医疗保持很高的关注度，但是精准医疗对世界的影响也需要政策制定者，社会以及每一个人考量。

作者: tim1403 时间: 2015-12-28 09:20

[attach]74357[/attach]完整说明档见附件

欢迎光临干细胞之家 - 中国干细胞行业门户第一站 (http://www.stemcell8.cn/)