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标题: 蘇格蘭干細胞研究試驗革命性角膜盲治療方法（附原文） [打印本页]

作者: 细胞海洋 时间: 2012-6-6 17:29 标题: 蘇格蘭干細胞研究試驗革命性角膜盲治療方法（附原文）

本帖最后由细胞海洋于 2012-6-7 01:44 编辑 - ^/ J+ w" c5 }2 {+ x7 f
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來源：文汇网發佈者：shedit . a3 N& t; @' h1 E; K( d
時間：2012年6月06日 15:28

全球角膜盲患者达2000万人，中国也有不少人深受该疾病的困扰。如今，一种使用干细胞技术的革命性新型医学试验为角膜盲患者带来了康复希望。

这种开创性的眼病治疗方案由苏格兰科学家和临床医师提出，并已进入临床试验阶段。这项干细胞移植研究使用来自遗体捐献者的干细胞进行培养，然后将它们移植到患者的角膜（眼睛前面的透明部分）表面。在将干细胞移植之前，医生先要去除角膜的疤痕和损伤部分。3 t' `% @* L/ F: G

该研究的创新在于它使用了新的方法培养用于移植的干细胞，也就是说，该研究使用的是捐献角膜的干细胞，而非来自患者自身的角膜干细胞。捐献的角膜仍然可用于移植，其部分干细胞则被分离和培养，用于新的手术。

作为此项干细胞移植研究的一部分，苏格兰有两位患者接受了治疗。来自爱丁堡的Sylvia Paton是苏格兰首位参与该研究的患者。她于今年二月接受了长达三小时的手术，希望该手术能够改变她和她同样患有该病的孩子及后代的生活。

实施该手术的英国国家卫生服务部（National Health Service，简称NHS）洛锡安区眼科顾问医生Ashish Agrawal博士说：“Sylvia接受移植手术后已经过去了14个星期，我很高兴向大家报告，她的恢复状况良好。她的角膜现在是透明的，我希望它之后继续保持透明。不过，这只是复杂的视觉康复过程的第一步和重要的一步，她还需要接受进一步的手术治疗来恢复视力。该研究将显著加强我们对这些复杂角膜问题的理解，并向我们提供进一步帮助眼疾患者的大好机会。”. P5 b9 y( b! I9 d9 c. d8 ~* D) A- n

在接下来的几个月里，被移植的干细胞应该能够阻止或修复这两位患者的眼部病变并帮助他们恢复视力。 4 d% I) C$ c9 A, N7 ~% F8 n! E+ R( u- m
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虽然判断这项新研究何时能够通过临床验证和手术的最终费用还为时过早，但该项研究具有能改变全球范围内角膜病患者生活的巨大潜力。这项研究的首席研究员、英国国家卫生服务部洛锡安区眼科顾问医生Bal Dhillon教授表示：“干细胞治疗能够为世界上生活在黑暗中的许多人带来光明。”

苏格兰政府积极支持干细胞研究活动。因此，苏格兰有许多发展干细胞技术的公司和许多领先的学术团体。中国可通过与苏格兰公司和大学的合作，充分利用苏格兰在干细胞和生命科学领域的优势。爱丁堡大学已经与北京大学干细胞研究中心签订了关于干细胞研究的合作协议。

角膜盲：病因和疗法

角膜疾病是仅次于白内障的第二大失明主因，据信全球约有2000万人患有该病。角膜上皮干细胞缺乏是一种不可逆转的疾病，会导致眼球表面的退行性病变、疤痕及失明。这种疾病可由许多原因引起，包括遗传障碍（先天性无虹膜症），由化学品或灼烧引起的损伤，以及由隐形眼镜或各种系统性免疫异常造成的慢性损伤。. ?2 ^2 E# {0 a# a
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对大多数患者来说，这种疾病还没有有效的治疗方法。一些患者选择接受角膜移植，但角膜组织供应短缺，而且角膜移植伴随着高度的组织排斥风险。最近，许多医学中心都在研究使用角膜干细胞来治疗这种疾病。此类使用干细胞的疗法多使用来自患者另一眼的干细胞（即所谓“自体干细胞”），但这只适用于患者只有一只患眼的情况。尽管这些研究的结果令人鼓舞，但一直未开展相应的临床试验。* A  F% g7 H' x+ n$ \, H
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干细胞的潜力

角膜上皮干细胞移植是首批新一代再生疗法中的一种，这些疗法具有在未来几十年给医学带来改变的潜力。
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这项奠基性的角膜盲研究由英国干细胞基金会（UK Stem Cell Foundation）和苏格兰工商委员会（Scottish Enterprise）与英国的首席科学家办公室（Chief Scientist Office）联合资助。捐献者干细胞由苏格兰国立输血服务中心（Scottish National Blood Transfusion Service，简称SNBTS）培养，相关试验由该中心与英国国家卫生服务部的洛锡安区（Lothian）、大格拉斯哥区（Greater Glasgow）和克莱德河（Clyde）区卫生局一起进行。
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联合资助这项工作的英国干细胞基金会已建立了一个新的苏格兰干细胞基金会，专门支持苏格兰的研究人员使用干细胞技术为该病寻找对策和新疗法。6 t) Q+ O1 L: u0 s( c

作为生命科学领域的领先者，苏格兰在干细胞技术领域具有重大贡献。五月，苏格兰再生医学中心（SCRM）在爱丁堡生物科学基地（Edinburgh BioQuarter）开业。这个由公共和私人投资6亿英镑的地标性基地入驻了先进的教学医院和专门的生物医学研究与开发中心。苏格兰再生医学中心采用了遵循良好制造规范的干细胞生产设施。

病例研究 ( e- h* v( H8 y; R' M" s$ `- w

来自爱丁堡科斯托芬（Corstorphine）的Sylvia年届50，已经当上祖母。她患有一种名叫先天性无虹膜症（Aniridia）的罕见疾病，该疾病会造成虹膜发育不全和失明（通常为双眼）。她没有虹膜（眼睛前面的有色部分），这意味着她的瞳孔始终都是扩大的。
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Sylvia的职业是私人助理。她遭受极端畏光症的折磨，视力只有正常人的10%，并且还受日光、黑暗、空间、颜色、距离、速度等周围环境因素的影响，要通过戴墨镜来保护眼睛。& e& B9 ], h% q3 t

她同意参加此项试验，希望这能改善她的生活质量，同时也因为该试验有可能改变其他数百万人的生活和提供更多研究机会。她和试验团队还不知道手术在接下来的九个月内能够获得多大的成功，但Sylvia对手术结果充满了期待。 # }* J) }  t, G: ]0 v

她说：“我对这个新手术可能达到的效果感到十分激动。它有可能挽救、保护和恢复和我同样遭受折磨的患者的视力。即使我的视力只能恢复一点儿，也比没有任何希望强。另外，它还意味着试验团队会获得宝贵的经验。目前还没有任何其它方法真的能够帮助避免这种失明带来的后果。这一及时治疗不仅将给角膜盲症患者带来福音，还将对我的儿子有所帮助，他也同样罹患此病。”

“对我个人而言，我有机会恢复多年来丧失的大部分视力，这不仅使我有可能获得更好的生活质量，而且将使我能够再工作十年时间甚至更久。这是一个不容轻视的机会，也是一个不容错过的机会。”Sylvia补充道。
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手术主要步骤

在外科手术室或无菌室中将角膜缘从角膜上分离。

将角膜缘组织片放在羊膜上，在无菌室培养两个星期。; T. ]  a; u: Y2 i# \. i" i% @7 c: ]

对所有捐献者进行传染病检查。此外，对捐献组织进行细菌污染检验。
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在使用前对组织进行存活力和生长力监测。8 x7 @4 c1 D3 C6 D. O5 J' E, Z
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在手术室中对患眼的表面进行清创，然后将组织覆盖于眼表面。

成体干细胞将在长期内继续分离并补充患者的角膜。

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2楼原文感谢yuhaoze 提供

作者: yuhaoze 时间: 2012-6-6 19:54 标题: Comment

本帖最后由 yuhaoze 于 2012-6-6 19:56 编辑

Finally, allogeneic limbal stem cells commenced to treat bilateral limbal epithelial stem cell deficient ( LSCD ) patients (though in its prephase clinic trial), I believe that this "revolutionary" idealization will be utilized by Chinese Scientists in the recent future, and institutions dedicating to this promising field will spring out faster than any other country, maybe in Xi'an, Tianjin or Qingdao.# e$ s' S# L9 V8 O# a" t3 i
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Although, as mentioned above in the news, curable therapies for unilateral or sectorial LSCD such like autograft and cultured autologous limbal epithelial stem cell transplantations have been clinically engrafted to retrieve optical perception of the suffering patients, the successfulness was not that much, with only two papers published sparsely in American Journal of Ophthalmology and New England Journal of Medicine in 1997 and 2010, respectively, announcing that 71% patients regained transparent corneal after repeated transplantations, in spite of the conspicuous concern that separation procedures of grafts or cells may jeopardize the integrity and vision clarity of the contralateral healthy eye, let alone the stringent criterion that p63 positive cells in the amnion-based culture system must transcend 3% to generate a functional engraftation.
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The truth is, the difficulty of allogeneic limbal stem cell transplantation is far beyond that of the autografts with regard to source of cells, system of culture and incubation, control of immune rejection, you name it. So, in my words, allografts transplantation is only a concept that has not achieved any decent success in any animal models, how can it enter phase I clinic trial? % M/ G0 }4 C* P; `3 S1 l
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"Besides, current evidence on the safety and efficacy of tissue-cultured limbal stem cell allograft transplantation for regrowth of corneal epithelium does not appear adequate for this procedure to be used without special arrangements for consent and for audit or research" written on the bulletin of National Institute for Health and Clinical Excellence, one can imagine that allogeneic limbal stem cell transplantation still has a quite long way to go.

作者: yuhaoze 时间: 2012-6-7 08:42

这不是原文，是自己写的评论~

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