2015-11-07 小白鼠 生物谷 & M. Y" e' H2 \* ?: F ' J9 F D& m0 N. dCellectis公司在GMP条件下，完成了通用性CAR-T疗法的3个生产批。该新闻直接导致巴黎交易所的Cellectis股票上涨20%。这充分强调工业化生产在接下来的肿瘤免疫竞争中发挥着重要作用（相关阅读：CAR-T疗法前途大好，但是如何实现商业化？）。' c6 f2 {) G F) j3 Y5 x, [1 r2 q
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Cellectis公司总部位于法国巴黎。该公司于今开始加快了生产工厂的建设，3月聘请Arjan ; Q, a2 X) I) u+ R: ZRoozen进入公司并负责工厂运营管理，并于几个月后在美国临床肿瘤学会发表了相关声明。 1 f/ j2 P. A5 I/ F这位基因编辑专家引领公司进入了一个新时代，他们现在终于可以在符合法规的条件下生产与Servier公司合作的先导药物UCART19。虽然异体CAR-T疗法的安全性和有效性还不太确定，不过生产批的完成，打消了大家对该药可能因为不能批量生产而阻碍上市进程的顾虑。 1 \1 t8 E0 g+ v. N& K) S( d) w/ w, n! Y
Cellectis公司的这种新药与其他肿瘤免疫疗法的差异在于：前者不需要依据患者进行相应修饰。Cellectis公司的执行副总裁David " m1 m- g+ c5 D* Q, \Sourdive在声明中说："以往的细胞疗法都属于自体移植范畴，而基于Talen - w3 ]5 G4 O& `0 H; h& l& g3 _! h的基因编辑方法，使得细胞疗法的适用性得以扩展到一个人群，而不仅仅局限于单个个体，从而能够实现工业化大规模生产。"生产实现工业化使Cellectis公司有信心获得90%的毛利润；而依赖个体化免疫疗法的Dendreon公司对于这么丰厚的回报连想也不刚想。( i3 b8 w: u% [2 |( Y# v
0 k$ y, }2 G4 y/ w, ]6 m/ p拥有已经进入临床实验阶段的第一批CAR-T疗法的公司包括：诺华、Kite和Juno。由于这些技术都需要对患者的T细胞进行修饰， * L! R3 h& _ }, f3 Q% k" k& b0 x
因此Cellectis公司的首席执行官André 7 j& _3 ]) k& s |6 UChoulika认为这导致产品的适用范围较小，从而处于小众状态，阻碍了他们公司的工业化生产，因此从某种意义上证明了Choulika预测的准确性。 S9 M+ r) b' F4 k* F8 |
8 m5 W0 ]$ \5 W k% y虽然Cellectis公司的免疫疗法进展落后于诺华、Kite，但是其率先实现CAR-T疗法的工业化生产，而且不需要依据患者进行相应修饰，只要安全性和有效性得到证实，将具有无可比拟的优势，后来居上也未可知。. D/ P6 k" x( c) n- S
4 Z. r, @5 D6 B8 x F. E& h0 y; I原文链接：Cellectis shares jump after off-the-shelf CAR-T clears - y1 z- ?# t `, T$ T3 l
manufacturing hurdle作者: zhengxianchao 时间: 2015-11-10 09:25