从基础研究、临床转化、产业体系漫谈干细胞发展

林辉

干细胞以其分化、再生和修复的绝对优势，位居第三次医学革新的核心位置。回顾我国干细胞产业的发展，无论科研、企业、政策都在稳步前行，特别是干细胞基础研究和临床应用研究在历时十多年的累积后，已经在部分领域占据技术制度高点，领跑世界研究水平。& \( k6 ~- J$ F" ]' y) ]

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* B7 c1 T2 G  `, N近二十年，国内外细胞技术发展快速。基因修饰、干细胞治疗、免疫细胞治疗、组织工程学的发展成果显著。2015年年初，奥巴马提出“精准医疗”的口号，细胞产业更是受到高度关注：美国FDA将多家公司的CAR-T疗法列入快速审批通道；去年9月，日本批准并完成世界首例应用iPS治疗老年黄斑变性患者；欧盟今年二月份批准首例干细胞产品Holoclar……一系列里程碑式进展标志着全球对细胞产业的关注及投入。
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4 o, [/ Y) I, Q) }其中，干细胞以其分化、再生和修复的绝对优势，位居第三次医学革新的核心位置。生物探索小编聆听了“2015中国干细胞行业高峰论坛”，席间跟随行业知名学者专家、企业高层的精彩报告，回顾并展望了我国干细胞产业的发展。
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  t. s2 u! V* Y( v1 G9 q无论科研、企业、政策都在稳步前行，特别是干细胞基础研究和临床应用研究在历时十多年的累积后，已经在部分领域占据技术制度高点，领跑世界研究水平。实验室里的“振奋人心”“举世瞩目”的研究成果如何真正落实到临床？干细胞再生医学如何从基础研究成果实现临床转化，最终形成质量过关、有法可循的产业体系？这是现在再生医学领域各研究机构、企业、医院包括政府部门所关注的关键命题。
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$ L: z1 x$ J5 D: I- b* h干细胞产业现状：从基础研究到临床转化) b4 e) N9 D1 X1 s" _

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% j' v6 N- ^) D, {5 m( U; z6 V尚欠缺相应质量管理体系规范过渡1 \7 z- y6 ?- K* ]# ^
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目前，我国科研领域关于干细胞的研究硕果累累：所发论文数量位居世界第二，所申专利数量位居世界第三，且已有一批研究机构挤进国际先进水平。虽然遭遇2012年政策叫停，但是我国干细胞基础研究一直都在稳步前进。( ?; N' I& z/ b+ ^0 V8 i- o
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值得瞩目的是，近年来众多研究成果已逐步从实验室向临床应用过渡，致力成为新一代治疗疑难杂症的有力武器。目前，围绕干细胞治疗的临床试验中国有256个在进行。以干细胞研究中炙手可热的间充质干细胞临床试验为例，数据统计美国间充质干细胞临床试验共计有106例，欧洲有126例，亚洲176例，其中90%以上在中国。我国间充质干细胞来源于脐带和骨髓，而欧美的间充质干细胞主要来源于骨髓。
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' k. q5 O, ^5 v$ y* d  s中源协和细胞基因工程有限公司研发总监丛秀丽女士表示，我国对于干细胞研究无论是基础科研，还是临床应用并没有落后于国际水准。但是，由于科研院所、医院、企业之间的联接不畅通，以及相应政策法规的滞后，使得很多工作没有得到后续发展，获得国际认可。
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$ {# F5 ]1 }4 l中国干细胞存储库目前有三十余家，以新生儿为主要存储对象。此外，还有不少上市公司开始进军成人市场。但是目前，只有造血干细胞存储库获得国家认可并颁发有牌照，也只有造血干细胞公共库有相应政策，且各省份政策不同。现在国际上较公认AABB、FACT认证，而我国对存储库的资格认证、质量控制上没有相应统一标准。明文规定的欠缺使得市场管理易出现鱼龙混杂的局面，细胞技术易被过度渲染和滥用，且安全堪忧。  [8 J6 G+ N% M* C6 M& R) p; ?" |" g

1 i3 s; w0 N: m' M4 D4 o7 a干细胞产业发展：风险与前景并行，规章制度当理性护航5 R, t- `/ s; s8 L; N9 M  h% c

5 N$ G1 v  Z6 z% h9 P& }3 L干细胞再生医学作为研究、医疗热点，备受瞩目，因其应用价值、前景的不可估量，深受国际资本的追捧。但是细胞治疗作为一个新兴产业，尚有很多未知与不确定。纵然我们有很多研究进展，临床上也取得一定成绩，但是对其安全性顾虑、产业整体性规划等方面仍需要我们理性对待。
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3 y6 Z( J( M1 z5 |, t这种未知性探索需要有个明确的法规框架和发展走向保驾护航。回顾我国细胞产业政策的出台历程：. G, _) j+ L$ ]3 D# ]4 a
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2009年，卫生部将干细胞治疗技术纳入第三类医疗技术，但是审批却迟迟不得回应；
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2011年卫生部责令暂停所有干细胞临床研究和应用，细胞临床应用进入冰点时期；
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; j* O- Q' r4 k' |0 n9 K( H  ?# O2013年，CFDA发布《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》、《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》等征求意见稿；
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2015年5月国务院取消干细胞移植、基因芯片诊断等第三类医疗技术临床应用注入审批。8月，卫计委会同国家食药总局发布《干细胞临床研究管理办法》、《干细胞制剂质量及临床前研究指导原则》。截止中国的干细胞治疗发展才算真正开始有章可循。% K# D. ?. ^7 p# |2 ^& R+ Y

" M) ?8 G2 O8 v( k& \* \+ o细胞产业发展的瓶颈在于安全性和可控性。从基础科研矢志不渝的攻坚、临床转化的安全应用到产业的整体规划，干细胞产业需要有统一的治疗标准、严格的审批监管制度，在保证人类健康的大前提下，有条不紊的发展。
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备注：本文部分内容参考自《财经国家周刊》、财经国家新闻网

saman2

非常好的信息