产经丨干细胞市场2016年展望

kongming

干细胞作为人体各种组织细胞的祖细胞，其未来有望从细胞层面，在人类几乎所有重大疾病中发挥重要作用。! F3 L8 p2 R* k) P
干细胞治疗在 2016 年爆发的主要逻辑，除了基本面上广阔的应用前景外，更重要的是其在 2016 年将面临全球及国内多重催化剂“共振”：$ G( l1 g: a+ t' |
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1）从美国看，“FDA III 期+大选政治周期”将使得奥巴马政府进一步加码包括干细胞治疗、精准医疗在内的高端生物医药成为大概率事件； 3 z2 N6 e) o7 W7 D% s$ g' w' ]

# G- f% O- r6 [2）从欧洲看，首个干细胞药物大概率获批上市将带来示范效应，同时，参考工业 4.0 各国政策加码经验，欧洲版精准医疗方案也有望继中、美后推出；1 q3 d" w1 Y$ v9 ?% H( E

" r* x# j% n6 y. W3）从国内政策看，今年的干细胞放开只是第一步，后续的看点至少有三个，包括：商业化及临床化治疗的放开、质控与疗效评价标准的明确以及异体干细胞治疗的放开，此外，精准医疗成为十三五重大科技专项，上升国家战略也将带来强催化。
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从投资方向上，我们重点看好两类公司，第一类，全产业链布局“强者恒强”类，这是基于我国干细胞产业链上游存储、中游研发、下游临床均呈现典型的资源、资质效应；第二类，参照华大与 GE 合作经营，干细胞治疗+基因测序深度结合类“打造肿瘤大数据想象空间”。1 A& P% p5 e4 T7 n

& Q5 H% s9 x7 v) z' x' e3 c$ q干细胞治疗应用前景巨大，未来两年全球干细胞药物及政策有望获得突破性进展。
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干细胞全球市场规模 2020 年估算 4000 亿美元，但目前已获批上市药物较少，然而，我们认为 2016 年干细胞治疗在全球有望迎来新一轮爆发。
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; Z$ s! ~& V8 l3 l1 s: g美国：“双周期叠加”下，2016 年干细胞治疗有望获得持续加码。
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1）临床周期上看，干细胞产品倾向集中获批上市+FDA III 期周期。根据历史统计，各国干细胞药物获批上市时间上较为集中，考虑到目前大量干细胞药物处于 FDA 的临床 III 期，根据 FDA III 期临床试验一般持续一到四年，而上一个全球干细胞集中上市的时间段为 2011 年-2012 年；4 I4 c4 M# B; U; B

3 f$ N8 {. ~2 r. G8 c" w; T2）政治周期上，民主、共和两党态度迥异，美国政治周期看，凡民主党主政时期，美国政府倾向于支持干细胞治疗相关研究（如：克林顿政府 1994 年 NIH 复兴法案以及奥巴马政府 2009 年解禁政府对干细胞资助），凡共和党主政时期美国政府倾向于对干细胞治疗禁止和干预（如：2007 年布什对干细胞研究法案的否决）。
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奥巴马政府对于精准医疗的快速加码即是明证。随着 2016 年美国总统大选的临近，一方面，奥巴马政府利用最后任期进一步强化精准医疗、干细胞治疗在内的高端医药是大概率事件；另一方面相关企业为规避政策风险，抓紧运作相关干细胞药物获批上市，也应是大概率事件。
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欧洲：2016 年看首个干细胞药物上市+欧洲版精准医疗。
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# R- u* p6 N4 v4 @相对美国来说，欧洲作为基督教中心，很多国家面临干细胞研究的伦理压力，然而在英国等相对开放国家的积极推动以及全球干细胞治疗的技术大势之下，我们看到近年来，欧洲干细胞治疗的研究正由点到面，由试验向临床获得不断推动。特别是，2014 年 12 月，欧洲药监局人类医药产品委员会向欧洲药监局正式推荐干细胞药品 Holoclar，这意味着第一个干细胞药物距离在欧洲上市只有“一步之遥”。" K0 n( v# _! @% l
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我们认为，, A4 S  @9 I- ?" {) L
1）展望 2016 年，首个干细胞药物有望大概率在欧洲上市，同时，考虑到目前较为丰富的临床后期干细胞产品，我们预计，首个干细胞药物在欧洲的上市势必会带来较大的示范效应，加速其他产品的上市申请进度，因此，2016 年欧洲干细胞药物有望迎来集中上市的“大年”；
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/ z) B9 B: m; e8 d, k$ V" I( Z8 v' S! E2）参考工业 4.0 中美欧对高端制造的轮番加码，以及今年美、中对于精准医疗的推动，我们预计，这种中美对于高端生物医药的竞争性加码的态势，或将使得欧洲，特别是该领域优势国家如：英国也推出相应计划，占领科技制高点，如果该逻辑被验证，则干细胞治疗-精准医疗有望在 2016 年面临中、美、欧政策轮番推动。
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( Z; V, j* a- E! q我国干细胞市场增速迅速，稀缺资源为王，发展受制于政策瓶颈。  H% B: S, H- |+ ^- T# }3 G
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我国干细胞市场前景广阔，2012 年以前 5 年复合增长率 50%以上，且产业链各个环节均有较大市场空间。通过对我国干细胞产业链进行梳理可以发现，我国干细胞市场资源效应明显，即上、中、下游的所依托的核心资源——上游干细胞重要来源的脐带血库、中游科研院所、下游优质医院均为稀缺资源。上、中、下游都受制于政策、法规的滞后，尤其是 2012 年之后卫生部对干细胞治疗的叫停，使整个产业处于停滞状态，今年 7 月《管理办法》和《指导原则》的推出虽然改变了监管的空白，然而较为严格的限制与壁垒，一方面后续仍有较大的放开空间，另一方面，《办法》对于资质的严控使得产业链上、中、下游拥有稀缺资源，技术方面能够严控质量，且具备产业链上下游整合的企业将率先受益，获得较大发展。
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干细胞治疗在 2016 年的催化7 C- G) G) p6 n  M/ a, z

% D; g' }4 W$ P# H精准医疗助推干细胞，产业破冰之后看三大看点！我们认为，今年干细胞治疗《管理办法》等的放开仅仅是个开始，后续的看点有三个，包括：商业化及临床化干细胞治疗的放开、质控与疗效评价标准的明确以及异体干细胞治疗的放开。另外，精准医疗得到了习总书记强烈推动，2016 年有望写入十三五重大科技专项，而干细胞治疗和精准医疗的天然密切联系及国家对于高端生物制药的不断加码有望使得相关政策加速落地。" ~0 O( M5 }4 l& y% r

% O8 s5 G$ V. b' L8 B; W) n干细胞治疗在2016年将迎来“全球新药上市+国内强推进”的持续性催化
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干细胞作为人体各种组织细胞的祖细胞，其应用前景是无穷的，具备治疗一系列影响人类生存的重大疾病潜能，不管是全球还是中国，市场增速和前景都是可观的，未来全球规模可上看4000亿美元，国内5年市场规模复合增长率40%以上。7 ^/ Y7 Z8 x8 ~3 w

! T8 S9 [' k- u2 E然而，由于全球目前获批上市药物较少，国内市场存在一定程度的混乱，以及国内政策落后、缺失，特别是2012年之后，卫生部没有对与之相关的任何干细胞项目进行过批复或组织评审。使得投资者担心干细胞治疗仅仅是个炒作和短期无法落地的概念。我们认为2015-2016年干细胞产业将受益“全球新药集中上市+政策空间放开”双重因素催化。
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( z% c4 c/ U) _, f8 u, }; s# F重点投资方向
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全产业链布局的干细胞公司“资源为王，强者恒强”
; ?9 z' |3 \4 N一方面，我们认为，干细胞产业链资源为王的属性，使得上、中、下游全方位布局且有优势资源的企业，容易脱颖而出：从全球产业技术角度，未来拥有优质干细胞库和具备诱导干细胞转化成病人所需的功能细胞的核心技术是相关企业成功关键。这要求企业掌握上游存储、中游研发两个环节。9 i% U8 f/ a4 Y7 R& U* e' `

  L: d0 S5 C' R2 Q从我国干细胞产业链实际出发，我国干细胞产业链呈现一种资源效应——掌握相关稀缺资源是企业成功的关键，而非单纯的技术效应，集中表现在上游脐带血站牌照稀缺，且不允许跨省经营；中游研发，科研院所、医院主导；下游临床，少数优质三甲医院具备试点资格。后续政策对脐带血质量的进一步严控，对自体干细胞进行体外扩增作为技术严管以及政策的严格化导向，更加剧了这种稀缺性。
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) J0 A& u6 ^: v9 P! _# K  }8 I  n4 C因此，我们看好产业链上、中、下游全方位布局，并且掌握稀缺资源的龙头企业，而非专攻某一领域的纯技术企业。另外，我国干细胞临床研究较好，但基础研究与临床结合不够，以及研究系统性的缺乏和加快科研产业化的政策导向，也使得我们看好具备整合产业链，尤其是中游科研与下游临床的相关企业。% a9 Y! T# Y  W1 O& B3 t4 Y
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( X& E% r# a  O! l$ R7 Y与精准医疗+肿瘤细胞治疗深度结合的企业“想象空间更大”;
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, j& a7 j6 H$ A# i技术角度：干细胞治疗与基因测序的互补性。干细胞治疗的核心技术在于对干细胞进行诱导分化，使其分化为具备临床治疗所需功能的细胞。而细胞分化的过程由其细胞核内的DNA控制。诱导干细胞定向分化，一个重要的手段也是对其细胞核基因进行调控，从这个意义上说，基因测序与干细胞治疗存在天然的互补关系。
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更长远的角度：肿瘤免疫细胞治疗与大数据时代的布局
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: O2 `' S! r. b* F! W从技术上看，2014年《Science》杂志将肿瘤免疫疗法评为2013年十大科学突破第一位，另外，新型分子开关型CAR-T系统等重要技术性突破使得肿瘤细胞治疗临床应用中的安全瓶颈得以逐步解决；同时，政策面上看，今年以来奥巴马精准医疗中短期最核心的目标便是肿瘤细胞治疗。
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因此，从国际角度上来说，以细胞核基因为代表的未来疗法得到了认可。肿瘤免疫细胞的新时代已经来临，免疫细胞布局和免疫细胞技术的迅猛发展和产业化发展，与细胞核研究的快速发展是并行的。进行肿瘤免疫细胞的研究需要由基因检测提供数据和模型做支撑。相关企业对此进行前瞻性布局的意义便在于此。