IOM报告：启动精准医学的关键——生物标记物检测相关的10个目标

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生物360   2016-03-09          / S: D% \: }9 n+ m$ [( T
摘要
/ i; l! o0 [4 Y/ ?) R3 A美国医学研究所的一项新的题为《为分子靶向药物而进行的生物标志物检测：启动精准医学的关键》报告，对怎样保证患者能及时获得生物标志物检测问题进行了探讨。报告呼吁创造“快速学习”系统，将生物标记物检测研究和相关治疗与临床实践相结合。报告总结了促进生物标记物检测发展和恰当临床应用的10个目标。利用临床试验内外生成的证据，建立普遍的生物标记物检测的临床实用性标准；建立更协调、透明的联邦程序来监督管理生物标记物检测和报销相关费用；加强患者和医疗护理提供者关于特异性生物标志物检测应用的证据和操作特点的讨论；更新和加强对提供生物标记物检测实验室的监管和认证；确保对生物标记物检测的临床实用性进行持续性评估；确保电子病历记录、相关生物医学信息学工具和生物标记物检测有效性评估的发展和应用；通过生物医学信息技术来建立和维持可持续的国家生物标记物检测数据库；提高获得生物标记物检测的公平性，提高有效利用检测结果制定临床决策的技能；增强对样本的处理和存档，以保证患者的生物标记物检测结果的安全性和准确性；改善建立和更新生物标记物检测相关临床实践指南的过程。, D& p: m2 u" ~8 O& Q2 M" ~
正文
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* Z: `" J9 A2 W; \6 o7 Q精准医学的领域进展迅速，新的分子靶向药物和相关的生物标记物检测正在涌入药物研发生产线，等待批准使用。但是怎样保证患者能及时获得生物标志物检测，以便能准确进行靶向治疗，并同时保护患者免受未经证实的或不恰当检测的危害？
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3 F  g& T+ S0 a美国医学研究所（IOM）的一项新的题为《为分子靶向药物而进行的生物标志物检测：启动精准医学的关键》报告，对该问题进行了探讨。4 `+ e( h8 |( k6 R' X* x  Z5 |

1 b# W% F% j0 l- U该报告撰写委员会主席Harold L. Moses表示：“生物标志物检测和相关治疗的及时发展是实现精准医学全部潜力的关键。”
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报告呼吁创造“快速学习”系统，将生物标记物检测研究和相关治疗与临床实践相结合。报告总结了促进生物标记物检测发展和恰当临床应用的10个目标。! f1 P3 Z$ ]- l1 K) j

% A' b& U" u# i/ X$ a5 m* H1. 利用临床试验内外生成的证据，建立普遍的生物标记物检测的临床实用性标准。: M0 ^- }3 p( f6 t% ?" s
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2. 建立更协调、透明的联邦程序来监督管理生物标记物检测和报销相关费用。5 c( Z) c4 R) v6 X9 S
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3. 加强患者和医疗护理提供者关于特异性生物标志物检测应用的证据和操作特点的讨论。报告写道：“医疗护理提供者和患者都缺乏足够的生物标记物检测信息。患者和医疗服务提供者的友好标签信息，包括支持其用于特定临床程序的证据，可以增加透明度，使得患者及其医疗护理提供者作出更明智的决定。”
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4.更新和加强对提供生物标记物检测实验室的监管和认证。报告指出，目前所有临床实验室都由CMS根据临床实验室改善修正案(CLIA)来管理。然而，根据CLIA的管理被广泛认为对提供越来越复杂生物标记物检测的实验室是不够的。
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8 p$ r  `9 K- M7 ?" B" \! |4 N7 S5. 确保对生物标记物检测的临床实用性进行持续性评估。报告建议，任何生物标记物检测的临床实用性的证据的生成应该被视为一个持续的过程。CMS和其它的支付方应该发展支付模式以支持持续的数据收集，进一步评估具有前景的生物标记物检测的临床实用性。# M0 [/ c7 I0 b( f1 u; t

. }$ A0 Y- X( V9 l8 V6.确保电子病历记录（EHRs）、相关生物医学信息学工具和生物标记物检测有效性评估的发展和应用。EHR和实验室信息系统开发者需要促进真实患者数据的收集，包括检测、治疗、结果的信息。应该构建这些数据来支持健康护理提供者制定检测和治疗相关决策，并促进将这些数据转入国家数据库。) ^" ]! [6 c/ @9 t; w: Y3 t  B
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7.通过生物医学信息技术来建立和维持可持续的国家生物标记物检测数据库，促进快速学习，从而改善患者的护理。报告指出，目前由于生物标记物检测数据都分散在各个研究机构，因此丧失了很多学习机会。急需发展一个全国性的数据库，鼓励所有医疗系统和提供者向该数据库提交他们的数据。该数据库应当有适当的去识别化、安全性和患者满意度测定。
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7 B6 M7 o& |' p- @5 A8.提高获得生物标记物检测的公平性，提高有效利用检测结果制定临床决策的技能。特定经济、种族、文化背景和地理位置的患者可能会面临获得生物标记物检测和相关治疗的困难。应该意识到其中的障碍，并寻找解决方法。可以尝试的领域包括通过远距离医学来扩展获得相关临床技能的可能性。许可委员会和专业机构应该保证医疗服务提供者能胜任与患者沟通检测和相关治疗的能力。7 t1 z6 Z  @- d

0 a2 Y- G5 O7 c3 g" @9.增强对样本的处理和存档，以保证患者的生物标记物检测结果的安全性和准确性。报告提出，生物标记物检测结果的可靠性取决于患者样本的质量。专业组织和医疗机构应该建立并执行获得足够样本的标准。
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  I/ r; `9 s+ ?2 U/ v10.应该改善建立和更新生物标记物检测相关临床实践指南的过程。临床上对更广泛的由学科间专家制定的值得信任的生物标记物检测临床实践指南的需求在不断增加。这种指南应该考虑到生物标记物检测证据不断发展的性质。7 D/ G6 e5 B5 K$ Z5 }
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ASCO主席Julie M. Vose评价该报告是“向实现精准医学前进的重要一步”。她强调ASCO倡导的几项举措正有助于达到IOM报告中提到的目标，比如ASCO的CancerLinQ项目将实现报告中提到的快速学习系统，追踪患者与生物标记物检测和靶向治疗有关的长期结果。还有ASCO的临床试验TAPUR研究，将利用基因组生物标记物检测将患者与分子靶向药物相匹配。
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编译自：Megan Brooks, Keys to Unlocking Precision Medicine's Potential: IOM Report, Medscape, March 07, 2016