Tocagen 脑瘤药物获 FDA 突破性疗法认定

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Tocagen 脑瘤药物获 FDA 突破性疗法认定
  |  I( w9 X7 [5 U) P来源:新浪医药 / 作者: / 2017-02-24# i6 T( s8 Y& n( j: n/ Q2 P
美国圣地亚哥时间 2 月 23 日，专注于癌症免疫疗法研究的生物公司 Tocagen 公开称美国 FDA 已经授予公司候选药物“Toca 511 & Toca FC”，用于高分级神经胶质瘤（HGG）治疗的突破性疗法指定。$ ?1 a% I3 [3 m) y1 O2 m& J
Toca 511 & Toca FC 属于 Toca 511 和 Toca FC 的联合疗法，其中 Toca 511（vocimagene amiretrorepvec）是一种试验性逆转录病毒载体，通过手术将其注入肿瘤从而感染细胞，感染后的细胞在复制时会表达胞嘧啶脱氨酶，胞嘧啶脱氨酶将通过血脑屏障的 5 -FC（5- 氟胞嘧啶）转换成 5 -FU（5- 氟尿嘧啶）而达到治疗癌症的目的。
0 f% I: k+ m' b6 [" D0 k. Y6 y* AToca 511 & Toca FC 目前处在临床 II/III 期研究阶段，并计划利用该研究的数据提交未来的注册申请。该临床试验招募的患者为首次或二次复发的恶性胶质瘤患者，以及已接受手术治疗的间变型星形细胞瘤患者。临床 2 期的研究部分已经入组完毕，顶线数据预计将在 2018 年上半年得到。
5 h; m1 x$ x8 O4 G这次突破性疗法的指定，是基于由 126 名复发性脑癌患者参加的临床 1 期剂量递增试验的数据。该临床试验的研究数据以及研究结论已发表在 Science Translational Medicine，文章中同时包括了安全性数据、患者的生存数据、耐受情况以及通过独立的放射学检查证实的全部或部分疾病缓解情况。另外，所提供的临床前研究数据也足以支持该药物新的免疫学作用机制（涉及对肿瘤微环境中髓样免疫抑制细胞的清除）。FDA 曾在 2015 年 7 月授予该药物快速通道指定。
$ s5 `& F. `% i" FTocagen 公司 CEO Marty Duvall 表示：“这次 FDA 授予 Toca 511 & Toca FC 用于高分级神经胶质瘤（HGG）治疗的突破性疗法指定，是 FDA 针对该疾病治疗方法的首次指定，同时表明了这种致死脑瘤目前没有新的药物选择的治疗现状。基于已经获得的鼓舞人心的安全性及有效性数据，使 Toca 511 & Toca FC 成为我们研究团队最为优先进行的研究项目。我们非常希望同 FDA 紧密合作加快 Toca 511 & Toca FC 的临床开发及之后的审评工作。”
) l) h0 p! n% r2 DFDA 的突破性疗法指定旨在授予那些相比已有疗法在一项或多项临床终点方面表现出了实质性疗效改善的候选药物。突破性疗法认定是继快速通道（Fast Track）、加速批准（Accelerated Approval）、优先审评（Priority Review）之后的又一个新药评审通道。获得“突破性疗法”认证的药物，在研发时能得到包括 FDA 高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。* I! e& v: ?) U& U
高分级神经胶质瘤（HGG）是一种最常见的侵略性脑部恶性肿瘤。2017 年，全球预计将会有 160000 人将会新被诊断为该疾病，美国地区的数字估计为 14000。高分级神经胶质瘤（HGG）的两种主要形式分别是恶性胶质瘤和间变型星形细胞瘤。针对新被诊断病患的标准治疗方法是通过手术尽可能多的切除肿瘤组织，之后施予放射治疗或化疗。然而，绝大多数的患者在经过上述的最大化的治疗后，疾病仍会复发，一旦疾病复发，其中位生存期只有 7 至 9 个月的时间。3 B! p7 ~1 l5 z8 [. j6 y