2017 年 2 月 CRISPR 的研究亮点

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! E  c# `2 W0 D) |7 J9 G( G" [/ 作者: / 2017-03-01
) Z1 g+ z9 c7 a' {) y0 Z专题聚焦： 基因编辑的“中国元年”
/ B2 H' R9 a1 U3 ]! E; |6 {大牛聚首： 3月24日上海-基因编辑学术研讨会9 q4 e1 _( Q7 f& p, ]- I  }
2017 年 2 月刚刚结束， CRISPR-Cas 研究亮点都有哪些呢？本文将为您梳理一下本月相关报道 CRISPR-Cas 研究方面的资讯，供您阅读。' r1 S" w' j2 I3 h, s3 P8 Z  M0 J
1、利用 CRISPR/Cas9 培育出抵抗病毒感染的基因编辑猪
- Y' }. ]% }/ G; o在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学、皮尔布赖特研究所和 Genus 公司（Genus plc）的研究人员培育出基因编辑猪。这些猪可能免受一种每年导致养猪业损失数十亿欧元的病毒感染。相关研究结果于 2017 年 2 月 23 日发表在 PLoS Pathogens 期刊上，论文标题为 "Precision engineering for PRRSV resistance in pigs: Macrophages from genome edited pigs lacking CD163 SRCR5 domain are fully resistant to both PRRSV genotypes while maintaining biological function"。
' O6 J& h( j4 A2、利用 CRISPR-Cas9 技术让小鼠重见光明- C7 \# T3 n' G/ h8 C
据估计，65 岁以上有十分之一的老年人患有这种症状，并且随着老龄化的加剧这种疾病将会越来越多。AMD 在白种人中很常见，它会导致视觉扭曲和盲点。韩国基础科学研究所 (IBS) 基因组工程中心的科学家报告，他们使用 CRISPR-Cas9 技术在活体小鼠的某个支持视网膜的组织层进行 "基因手术"。该研究发表在《Genome Research》上，将基础研究和小鼠模型应用结合在一起。! o: }1 U9 g- N
3、利用 CRISPR/Cas9 构建出更加强效的 CAR- T 细胞3 |, O; C1 C3 F+ R$ _
在一项新的研究中，来自美国斯隆凯特林癌症纪念中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）的研究人员利用 CRISPR/Cas9 的力量构建出更加强效的嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor CAR）T 细胞（CAR- T 细胞），从而增强小鼠体内的肿瘤免疫排斥。这一出于意料的发现揭示出 CAR 免疫疗法的一些细节，并且突出强调了利用 CRISPR/Cas9 基因组编辑技术推动癌症免疫疗法的潜力。相关研究结果于 2017 年 2 月 22 日在线发表在 Nature 期刊上，论文标题为 "Targeting a CAR to the TRAC locus with CRISPR/Cas9 enhances tumour rejection"。& G+ {- B  b. T! j* z* y- j
4、张锋 Cell 文章：一图详解第一类 CRISPR-Cas 系统4 \8 b/ J( u- R; [5 {! p
继此前张锋等人发表综述，详解了第二类 CRISPR-Cas 系统（Class 2 CRISPR-Cas Systems）之后，在最新（2 月 23 日）Cell 杂志上，他们发表了 "Class 1 CRISPR-Cas Systems"，向大家介绍了第一类 CRISPR-Cas 系统，文章指出目前细菌和古细菌中鉴定的所有 CRISPR-Cas 基因座中，大约 90% 都属于第一类 CRISPR-Cas 系统，这一系统的特点是由多个亚基组成效应因子，可以靶向 DNA 和 RNA。
, q1 R) x6 ^3 z$ U6 k1 s. M  C! w5、CRISPR 女神最新《Nature Biotechnology》报道 CRISPR-Cas9 新进展2 {- }& e8 P% u
因在 CRISPR-Cas9 基因编辑技术方面获得重大突破而声名鹊起的 Jennifer Doudna 虽然在 CRISPR 专利案中暂时失利，但研究组成果不断，继去年年底开发了两套新型的 CRISPR-Cas 基因编辑系统，命名为 CRISPR-CasX 和 CRISPR-CasY 之后，最近又在小鼠大脑中完成了有效的基因组编辑，为 CRISPR-Cas9 在神经细胞疾病中的应用再添一把火。
0 O4 F# a3 X" T6、CRISPR 专利争夺战或尘埃落定：张锋团队取得决定性胜利. t! }1 D6 u  r0 n% q+ @$ ?
美国专利局审查与上诉委员会作出裁决，判定张锋（Feng Zhang）及哈佛大学与麻省理工学院 Broad 研究所申请的 CRISPR 基因编辑专利，与加州大学伯克利分校研究者 Dougna 和欧洲合作者 Charpentier 的 CRISPR 发现，并不存在冲突，"no interference in fact"。这也就表明，两家的研究发现并不重复，因此张锋（Feng Zhang）与 Broad 研究所得以继续保留其 2014 年获批的 CRISPR 专利权；这场天价的专利争夺战，至少在当前已经结束，张锋取得了巨大胜利。
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