不用病毒，纳米颗粒也能递送 CRISPR“剪刀”

yinfuhua

不用病毒，纳米颗粒也能递送 CRISPR“剪刀”
- @3 m# f3 L: S$ Z& S$ h8 L# P来源:科技日报 / 作者:张梦然 / 2017-10-102 y! I5 N; q4 c3 U- t4 V0 {( n* n
英国《自然·生物医学工程》杂志日前在线发表的一篇论文，介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送 CRISPR 基因组编辑分子的方法。实验中，美国科学家利用这种非病毒递送方法，有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。
0 E/ _" S  ]% Z+ f( k  T- K4 jCRISPR 被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”，现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明，通过介入，CRISPR 能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比既往基因编辑技术更高。目前，CRISPR 技术在医疗健康方面的应用潜力，取决于将三种 DNA 编辑组件——Cas9 DNA 剪切酶、向导 RNA 以及待插入基因组的 DNA 供体有效递送至特定的靶细胞。病毒可用来转运这些分子，但是存在安全隐患，运量也有限，更重要的是，其会降低 CRISPR 组件的编辑效率。
) X+ m7 U/ }) Y9 @此次，美国加州大学伯克利分校科学家尼仁·穆希、艾琳娜·康柏及其同事通过研究表明，CRISPR 组件可被包装在单个纳米金粒子周围，然后包裹在保护性聚合物内。该纳米粒子可以将 CRISPR 组件有效递送至各种不同细胞内，即是说，一种有效的非病毒 CRISPR 递送机制出现。
! h# R6 r' W- Q( P) n8 M他们的实验同时表明，基因编辑通过同源介导的双链 DNA 修复（修复由 Cas9 DNA 剪切酶造成的 DNA 双链断裂的最准确机制）进行，而且作为实验对象的杜氏肌营养不良症小鼠，其肌肉组织内的脱靶编辑已降到最低。杜氏肌营养不良症是一种 X 染色体隐性遗传疾病，病患会因骨骼肌不断退化而出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走，医学界尚无有效疗法。6 y' h/ G* G) k$ N2 j* z; A, L
总编辑圈点$ U3 F* T" S0 E& C" g; }0 q1 {# b1 W
如何将用于基因编辑的 Cas9 蛋白和向导 RNA 有效运送到特定靶细胞，一直是 CRISPR/Cas9 技术有效性的关键挑战之一。用病毒当成运输载体的问题在于，Cas9 完成切割任务后，细胞仍会继续生产此种蛋白。其实，科学家们一直在寻找替代运输工具，如今有所突破，希望就寄托在纯金纳米颗粒上。现在看来，它表现不错，用它来递送基因编辑分子，同样在小鼠身上纠正了引起病症的遗传突变。确实，在 CRISPR 这一充满活力的领域，你总可以期待各种新突破，而且，它常常会比你期待的更快到来。1 P1 W7 `' E8 M8 `" m- b# @0 }

HERMIONE

谢谢楼主

yinfuhua

回复 HERMIONE 的帖子
; u) M' \% q5 C) z2 |
8 T( d& U* G  N- j

细胞卡也

啊