460期的《Nature》发表一篇iPS治疗Fanconi贫血的文章（附原文）

细胞海洋

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近期的治疗性研究进展 3 z7 Z; T0 h. @  i
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2009年，460期的《Nature》发表一篇iPS治疗Fanconi贫血的文章。
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$ W5 r3 E& u* ?0 p西班牙、美国、意大利等国的研究人员发现，可以用iPS技术治疗Fanconi贫血。研究人员首先从Fanconi贫血患者身上提取体细胞，以慢病毒作为载体对体细胞进行基因治疗。应用基因治疗技术将问题基因治疗后，用iPS技术诱导这些改造后的细胞生成  iPS细胞，这些iPS细胞同人类胚胎干细胞和来源于健康人的iPS细胞无差别。生成的iPS细胞经定向诱导将其分化成健康的造血干细胞，它们能产生骨髓细胞系和红细胞系的正常造血祖细胞。研究人员认为，iPS技术应用于Fanconi贫血的治疗为后续开展相关疾病的研究提供了重要的数据基础。先通过基因治疗纠正细胞，然后应用iPS技术治疗疾病为遗传性疾病的治疗提供了新思路，具有重要的临床应用价值。! d% Q3 ]; C9 j! ~8 l
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原文地址
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