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罗氏与RNAi
8 ~/ T# j3 e0 C' ]5 t1. 1998年,Fire和Mello在秀丽线虫中发现的一种基因沉默现象,它通过双链RNA(dsRNA)的介导,高效特异地降解具有同源序列的mRNA(message RNA),被称为RNA干扰(RNA interference,RNAi)。. M3 }1 y6 P4 y2 }2 O9 q0 V
2. 2002年,荣膺《科学》杂志评选出的年度科学突破。9 A3 v9 S7 v+ K1 k9 d
3. 2006年,获得诺贝尔奖。
: A) C% W; ~8 G7 ]3 p( }4. 2007年,罗氏曾宣布与美国Alnylam Pharmaceuticals 公司结盟,还收购了Alnylam位于德国的研究基地。这也就是后来罗氏开发RNAi治疗药物的卓越中心。
' q4 J) Z- y" e, V9 @4 F/ T8 i6 g5. 2008年,罗氏以1.25亿美元收购RNAi和基因治疗公司Mirus。1 \/ }' G7 l/ }% [, ^
6. 2009年,第二届中国生物医药发展机遇高峰论坛上,罗氏研发(中国)有限公司首席科学官陈力博士以"RNAi技术研发以及在肿瘤治疗方面的应用前景"为题做了精彩报告。2008年,陈力博士在于生物谷(Bioon.com)编辑交谈时就已经把RNAi药物作为继化学药、生物药后的第三代药物。
; l+ u% J6 I8 U8 w7. 2010年,罗氏公司宣布退出RNAi药物领域,消减4800个就业岗位。
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( m- z2 S; d- N6 E短短两年时间,从收购到宣布退出,罗氏的这一举动对基因治疗将是沉重的一击。那么,试问,罗氏的这一决策的根源是来自于siRNA能成为药物的前景的确很渺茫,还是因为暂时的财务问题,使得它忍痛割爱而放弃这个还有很多工作要做、有很多未知因素的领域,而做出的不得已之举?且不说siRNA成药的可能性,RNAi作为一种研究工具,可以说它为人类功能基因组研究提供了一种全新的手段。而将siRNA引入治疗学领域尚在起步阶段,存在很多问题,其中最为棘手的莫过于它的给药途径、脱靶效应等。而这些棘手问题需要时间来解决。就连小分子药物的问世也需要漫漫长路解决其成药性与类药性之间的诸多问题一样。
3 i- W( t4 u/ J5 m9 g$ O6 W. h当然罗氏的这一决定对于RNAi领域来说莫过于一则爆炸新闻,而热闹过后,则需要科学家和企业家要认真考虑siRNA作为药物何去何从的问题,可能比起之前来说,更是艰难险阻压力重重。与此同时,也希望不要一棍子打死这样一个新生事物,从长计议,没准会在不远的将来给大家一个惊喜也说不定。$ C% f- t, Q; B- _7 m/ ~
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