探讨如何将临床干细胞转化研究做到规范、合法？

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目前大众、媒体和干细胞研究者均比较倾向于认为我国的干细胞研究（多被称之为干细胞治疗，干细胞移植）的现状比较混乱、缺乏监管、不规范。从干细胞之家的论坛中也能看到这一点。据我从干细胞之家的发言来判断：似乎临床医生多倾向于临床干细胞的谨慎应用，但干细胞基础研究者多主张对干细胞临床应用给予严格管理，甚至应给予严厉谴责（也许的判断不对，供参考）。临床医生和基础研究者的思路有些不同，比如以前论坛中有医生说干细胞治疗，治不好也没什么坏作用，但基础研究者恐不能接受该说法。而这位医生的说法在医院里恐怕比较有代表性。我们不能否认我国干细胞工作者对世界上干细胞临床转化的贡献，也可以说是巨大的。在目前这种研究水平下，我们停止不去做，看美国FDA的眼色，等别人的临床试验结果，是肯定不对的。那么在目前的状况下，我们除了谴责目前干细胞治疗存在的灰色地带、黑色市场等，能否也给予一些建议和意见？如何能将我国干细胞临床试验做得规范、合理？! R) k- j. W( ^( M0 R# e
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1.干细胞是属于新技术还是新药？是新药的话周期会较长，可能10年后才能正式上市，若属于新技术可能会快一些。具我的了解目前卫生部还没明确干细胞治疗归医政司，还是药政司管。请了解情况的研究者能介绍一些。国外按什么管理呢？
* g5 ?/ d' N+ l, W% w5 O* f2.卫生部于2009-03-16印发关于《医疗技术临床应用管理办法》的通知（卫生部 www.moh.gov.cn），第一次把干细胞治疗技术归为第三类医疗技术范围。第三类医疗技术指：涉及重大伦理问题，安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证的医疗技术：克隆治疗技术、自体干细胞和免疫细胞治疗技术、基因治疗技术、异基因干细胞移植技术、瘤苗治疗技术等。该规定的第三十二条：卫生部负责审定第三类医疗技术的临床应用。第五十七条：本办法发布前（2009年5月1日）已经临床应用的第三类医疗技术，医疗机构应当在本办法实施后6个月内按照本办法规定向技术审核机构提出医疗技术临床应用能力技术审核申请。在本办法实施后6个月内没有提出技术审核申请或者卫生行政部门决定不予诊疗科目项下医疗技术登记的，一律停止临床应用第三类医疗技术。第五十八条异种干细胞治疗技术、异种基因治疗技术、人类体细胞克隆技术等医疗技术暂不得应用于临床。; b) M& y- u  H) Y
   问题（1）： 按卫生部的规定，干细胞临床治疗性研究需上报卫生部，由卫生部负责审批。目前还有不少医院在2009-5-1以后开展干细胞治疗，估计获卫生部批准的可能性很小。不批准就自行临床应用，岂不是违法？如果是违法，国家为什么不出面制止呢？是因为法不责众？
3 l& }' F! A1 |! R: \, q（2）医疗机构在具备什么相应的人员、设备、设施、技术条件的情况下，才能开展干细胞临床治疗研究？必须是三甲医院？具备GLP实验室（国家制药标准实验室）？国家目前尚未制定明确的监管规范和细则，存在一些监管空白。据说有关部门正在制定相关的细则和标准。
: n+ m9 b/ c" J7 k3. 国际干细胞学会（ISSCR）于2008-12-3给予的《干细胞临床转化指南》讨论了将干细胞基础研究应用临床上需考虑的科学标准、临床准则、管理规则、伦理以及社会问题。也是目前世界上公认的准则，但还非常不具体和详细、全面。参考阅读：+ O* q2 ]5 T. l1 S. ^( v8 A
（http://www.stemcell8.cn/forum-vi ... EB%B9%E6%D4%F2.html）（http://www.stemcell8.cn/forum-vi ... AF%D6%B8%C4%CF.html）   
' n" `& |/ x) n/ J/ I6 x' E: {（http://www.stemcell8.cn/forum-vi ... AF%D6%B8%C4%CF.html）
4 T) O6 X' `, Z7 v. t该指南讨论了干细胞临床转化研究的三个主要方面：(1)细胞制备与生产；(2)临床前研究；(3)临床研究。: L5 [5 t8 t! F# N; g
问题：3 ]8 I  b1 r, P( _$ f6 M! |6 l
（1）对于细胞制备与生产，我个人认为公司的设备和技术会比较专业，比较标准。但公司介入后，成本太高，比如一个分离骨髓干细胞的试剂盒就8000多元，分离一个自体骨髓干细胞成本一次就1万多。我估计该试剂盒成本可能只有几百元而已。间充质干细胞一代公司要卖1万1仟左右（能理解其中在医院的公关费用），自己生产不会超过仟元。据说上海某出事医院（见http://www.stemcell8.cn/forum.ph ... mp;page=1#pid343715）开始也是使用某国内干细胞大腕所制备的MSC，后来发现其中利润太大，就自己生产，结果该牛人不满（肯定影响了收入），出事后就开始落井下石了。另一方面，干细胞经长途运输，可能细胞死亡和活性均受影响。如果细胞制备公司就在医院附近，细胞成本价也比较合理，我还是建议由专业公司来制备细胞，让使用单位来进行质量检测比较好。* V3 B* }0 u0 }' @0 L9 G
（2）临床试验的入组标准是什么？适应症等选择，使用什么样的干细胞，对大部分疾病来说目前还没有一个公认的标准，但还是可以参考一些已发表的文献。临床做到循证医学研究，并不是很容易，随机分组也比较难做到，除非一些病人较多的大型医院，而大型医院又往往比较谨慎地开展干细胞研究，因此对于小医院做到循证医学就很难了，恐怕也是治疗数百列，只能发几篇国内文章的主要原因。/ f2 u% g! Y8 ~" z
3．除外上述卫生部的管理办法和ISSCR的转化指南，还有哪些法规、标准可以参考和借鉴？哪位能多提供一些这样的规则和标准？/ [8 {1 \) E8 X: h. m" U
4.关于干细胞治疗的收费问题。国外临床试验不收费反而给患者钱，但由制药公司或政府支付大量的临床前研究费用。我国的国情不同，干细胞临床试验不收费恐怕行不通，但最好是少收费，不要高出成本价太多。是否能做到收费标准不同，比如无效不收费？% h. Y, U- \7 H6 A. r

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的确部队医院相对可能广告做的多一些。部队医院有一套监管体系，但是部队医院可以说进行干细胞治疗时，100%都是要在总后卫生部备案和报批的，这其中可能存在申报的是临床干细胞研究，实际是进行临床干细胞治疗的问题（从中央台经济半小时报道的相关新闻中推测，可参考（http://www.stemcell8.cn/forum.ph ... mp;page=1#pid343455；http://www.stemcell8.cn/forum.ph ... mp;page=1#pid343715等，非常有可能我的猜测不对，仅供个人参考）。这些打广告进行干细胞治疗的部队医院多是与某些干细胞公司合作完成(包括深圳某知名干细胞公司），且多是小医院（团职级别医院以下），恐怕利润主要是由公司获得了。现在部队有关部门已禁止部队医院与地方公司进行干细胞治疗等的合作，禁止接受地方公司的投资和入股了，已明显加强管理和审批了。部队医院也有许多做的好和贡献大的，如北京丰台的某两家部队知名医院，在治疗肝硬化、骨髓移植所致的急性免疫排斥等疾病的治疗是比较公认规范和正规的。据说丰台的这家部队医院使用MSC治疗肝硬化也是不收费的。而地方有一些医院进行干细胞治疗时连基本的报批手续也没有，就直接临床应用了。但我相信今年4月的中央台曝光后，各个医院都十分注意了，据说某些医院将干细胞治疗改为自体细胞回输等名字了。2 R. K5 _2 h1 K9 s" _/ Y* H
（以上个人意见，仅供参考）