ALS的干细胞疗法再现曙光

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转自丁香园：- @0 |2 r9 }. f0 ^
本周二，BrainStorm 公司宣布，在一项治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的临床试验中，其研发的细胞治疗（成人干细胞疗法）被证明是安全的，未发生明显副作用。
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以色列BrainStorm公司研发的新药NurOwn主要用于肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的治疗。它又被称为卢伽雷氏病（Lou Gehrig病），是一种的渐进和致命的神经退行性疾病，主要累及大脑和脊髓。去年，美国食品药品管理局批准了NurOwn用于罕见病的治疗。此外，FDA的罕见病治疗药物计划还为罕见病治疗的发展给予了财政扶持。
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以色列哈达萨医疗中心的多发性硬化症分部负责人，也是这项试验的主持者Dimitrios Karussis说到：“在试验中，患者接受了自体骨髓干细胞移植和NurOwn干细胞技术的治疗。BrainStorm的新药NurOwn未出现明显副作用。并且，早期的临床随访还发现干细胞治疗能使患者获益：其呼吸、咀嚼功能和肌力都得到了一定的改善。”) m+ E' b9 F) Z( ?

1 ]& K+ S( U  g. ^2 T+ n第一阶段试验的主要目的是评估NurOwn的安全性，接下来将致力于验证其是否真的有效。BrainStorm 公司总裁Chaim Lebovits 说到“由于第一阶段的试验已经证实了NurOwn的安全性，医院伦理和安全委员会已经同意其用于下一批病人的治疗。”1 v6 D. p1 j% \. K$ {2 k

+ f9 ~& ~% _! K/ ]) \根据肌萎缩性侧索硬化症联合会的资料，每年美国新发ALS患者5,600例，截止目前全美预计已有30,000例ALS患者。英国物理学家霍金就是由于ALS而导致的瘫痪。
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看看无妨，见过这样的病人，太痛苦了，真的有效的话，还是很有意义的

细胞海洋

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