吴祖泽：对规范细胞治疗临床研究和应用的建议

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* v: R, |6 |" R4 }- `提要： 基于干细胞修复与再生能力的再生医学， 有望成为一条重要的疾病治疗途径。细胞治疗已成为生物治疗领域中最活跃的部分。中国细胞治疗在基础研究和临床应用中取得了一定的成绩。文章对当前中国细胞治疗临床应用的特点、 类型和现状进行了深入地分析， 对规范细胞治疗临床研究和应用提出了切实可行的建议。希望能对中国细胞治疗的规范管理、 推动技术进步、 保障患者安全起到有益的作用。0 P- t4 d" D( o8 t  q7 k
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          总的来讲， 不管是按照技术， 还是按照药品， 到现在为止， 都还没有可以依据和遵循的办法。
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+ ], g5 J  I; n       细胞治疗管理的建议根据细胞治疗研究进展可以按细胞治疗技术或细胞治疗药品分别进行管理。对于前述干细胞移植和体细胞治疗， 可参照卫生部颁布的《 医疗技术临床应用管理办法》 中第三类医疗技术的细胞治疗技术进行管理。9 a4 X9 H9 X/ b. ~0 d- z: Q; X

, o( W) _6 D( {6 N$ o     对于前述具有体细胞性质的干细胞治疗， 即异基因间充质干细胞治疗，... ...更多的特征表明， 它的有效性是通过释放细胞因子对疾病起到调理作用的结果。为此， 建议异基因间充质干细胞治疗按《 医疗技术临床应用管理办法》 中第三类医疗技术的细胞治疗技术进行管理。由于间充质干细胞不具有明显的免疫源性， 且可按严格的质控标准实施体外扩增， 因此， 建议对条件成熟的适应证可按细胞治疗产品向Ｓ Ｆ Ｄ Ａ按新药申报批准生产。; c/ Z: M- V( @

  k% K6 `$ C4 r! C# `" K     ２ ０ １ ０－０ ９－０ ４号中国医药生物技术协会再生医学委员会曾经开会对规范细胞治疗临床研究和应用提了５点建议： 通过国内几年来的基础与临床工作， 证明干细胞移植与细胞治疗是科学的， 有利于对疾病的治疗。为此， 建议卫生和药监主管部门：
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    （ １ ） 加强对细胞治疗研究与应用的领导和监管。卫生和药监主管部门应下设专门机构加强对细胞治疗研究和应用的领导和监管： 一是提高细胞治疗准入标准， 加强监管力度， 确保细胞治疗的有序发展； 二是鼓励创新， 从患者治疗的实际需要出发在符合伦理和安全准则的前提下， 积极支持和科学疏导； 三是成立“ 细胞治疗监控中心” ， 联合各协会有关专家制定质量监测标准， 进行认证、审查与监管。
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    （ ２ ） 制定细胞治疗的管理规范和技术标准，引导细胞治疗健康、 有序地发展。坚持对细胞治疗项目在立项上要加强科学性、 规范性的评审。对于开展细胞治疗的新疗法或新适应证， 应有科学的临床前研究报告和合理的前瞻性临床研究方案， 须提交医院学术委员会和伦理委员会通， 并报省市卫生厅审批。
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    （ ３ ） 继续加大基础投入，加强转化医学研究。对于批准的临床研究项目给予配套的临床经费支持， 并限期完成计划。经专家对临床研究结果做出客观的安全性和有效性评审验收后， 或转为临床应用，或终止该项目的临床研究。根据中国国情， 目前卫生部实施的细胞治疗技术与细胞治疗药品分类管理的方针是合理的， 有利于医药科学技术的发展。
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% w1 E7 L* A  R, _; Q    （ ４ ） 择优建立区域性细胞生产供应基地。由于各省市在科学技术发展上的不均衡， 应从细胞治疗的学术与技术上多做普及、 宣传、 培训和提高的工作； 由于细胞治疗质量控制标准要求高， 有一定的技术难度， 设备投入多， 须配置专业科技人员。对于这些要求， 不是一般医院都能够达到的。为此， 对于已经成熟的项目可考虑择优建立区域性细胞生产供应基地。5 c2 f: r7 I1 U2 J
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    （ ５ ） 积极发挥行业协会的桥梁和纽带作用。根据２ ０ ０ ７年“ 国务院办公厅关于加快推进行业协会商会改革和发展的若干意见”（ 国办发［ ２ ０ ０ ７ ］ ３ ６号） 和 ２ ０ ０ ９年国务院办公厅“ 关于促进生物产业加快发展若干政策的通知” （ 国办发［ ２ ０ ０ ９ ］ ４ ５号） 的精神， 发挥行业协会作用， 协助政府开展学术、 技术交流， 参与对开展细胞治疗单位的资质评审， 同时宣传倡导医院和企业的自查、 自律。
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4 D, s0 k# O6 s     概括起来， 细胞治疗技术和细胞治疗药物是细胞治疗研发中的２个阶段， 原则上细胞治疗技术在完成细胞治疗研究并且取得医疗行政部门认证合格后， 方可进入临床治疗应用。4 k% `% X/ b  ]  Y3 s  ^

' e9 m6 {; e8 G; _     第一， 建议提高临床医院开展细胞治疗研究的准入门槛， 先让一些有研究能力的医院开展细胞治疗研究。$ z4 s( h) M9 l3 X  H& B1 b
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     第二， 规范细胞治疗研究项目的申报要求和评审的准则。- l/ }$ g9 N* m& F8 b) ^

8 Q+ a9 O4 ~" L4 m$ Y9 {     第三， 鼓励建设区域性的和全国性的细胞生产基地， 提供合格的临床级的细胞制品， 取得当地和国家卫生行政部门批准后， 方可在规定的地区内开展临床的治疗。
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     第四， 建设国家或地区细胞制品质量标准实验室， 建立质控体系， 对于临床治疗用的细胞制品实行质量检查， 确保临床用细胞的安全。* a* X# G5 G* o* j0 t4 N/ G. Q( V
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     第五， 建立行政和技术核查的制度， 加强监管的力度和审批的公众性。科学技术的进步推进了细胞治疗技术的发展； 为了患者的安全， 细胞治疗必须纳入国家卫生医疗法规的管理。
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原文：对规范细胞治疗临床研究和应用的建议
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