继续原创，干细胞临床应用小结，欢迎讨论

moonison

本人并不是干细胞领域的研究人员，也没有从事过干细胞的研究，" i; b! W6 ?% ~: L  f3 ?! ~( i/ `
不过对这一领域很感兴趣，研究了一下，下面是一些小结，都是通过网络搜索或者相关公司主页获取的信息，6 B5 j5 m+ Z% w2 @' ]- o
因此也很担心是不是会有问题，欢迎真正的从业人员参与讨论。
4 g5 @0 }+ g% g$ d9 D) E8 W主要研究了ACT，Geron，StemCells，Reneuron，NeuralStem，Osiris，MesoBlast，Athersys，Pluristem，Aastrom，Cytori十一家公司的干细胞治疗产品或服务，5 e" z2 e0 o0 a
发现大致可以将其分为两类：
& H# s, ~* l/ _6 j% i* h( h第一类是传统意义上大家印象中的干细胞治疗，通过干细胞分化成成熟细胞，替代人体内损伤或坏死的细胞，从而达到重生的目的，比如ACT公司利用人胚胎干细胞治疗失明，StemCells，Reneuron，NeuralStem利用神经干细胞治疗神经系统疾病，本质上都是这一治疗手段。这一类的终极目标是人体组织和器官的重生，最新的技术比如Organovo的3D生物打印机。
( R" j2 d! W% Z6 L2 Z' y9 ?& q' q第二类是把干细胞看作是一个天然的药物加工厂，利用其在人体体内可以根据具体环境分泌不同的蛋白质比如信号分子，生长因子等从而激活人体自身内部的修复系统，进行免疫调节，机体修复，血管再生等功能，将合适的干细胞群通过体外提取纯化富集再送回人体从而达到治疗的目的。比如Osiris的MSCs，MesoBlast的MPCs，Athersys的MultiStem，Pluristem的PLX都是这一疗法的体现。更有甚者，都不使用纯粹的干细胞，而直接使用细胞混合物比如Aastrom的Ixmyoloce-T和Cytori的ADRCs，都不是单纯的干细胞，只不过是富集人体内的某些细胞复合物，从而达到细胞治疗的目的。
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! L; S* A3 L# g' ~2 [- l8 D2 d从我个人的角度来说，我当然是支持第一种的，这才是人类所应该追求的“逆天”手段，记得十几年前听邓宏魁讲座他讲的就是断手重生的故事，当时真是激动不已，当然现在已经今非昔比，不再是愣头青了，但仍然觉得这个应该是我们所追求的。可惜伦理问题毫不疑问极大的阻碍了这个课题的研究，毕竟hES才是最牛逼的干细胞，Geron的黯然退出也印证了这一点。从目前第一类公司临床进展来看，真是不容易，基本都处于一期临床或者二期临床的早期，除了伦理的问题，我觉得胚胎干细胞材料紧缺，不是一般人能研究的起，异体细胞移植的免疫排斥风险，比如StemCell的要就要同时免疫抑制，畸胎瘤的风险（虽然现有研究证明不太会，但仍然需要更多的试验来证明），工业化生产比较困难等都是很大的问题。第一类我个人认为iPS技术的诞生绝对是本质的飞跃，至少解决了伦理问题，材料紧缺问题，免疫排斥风险三大问题，比如日本现在已经在进行ips的临床了，不知道效果会如何，非常期待。+ P6 }' Y+ s" b' L1 ]7 k

$ C' w) i! W5 m+ A第二类实际上是现在最有商业前景的一类，毕竟osiris的产品都上市了，mesoblast的产品也三期临床了，而且，很重要的是这种产品看起来适应症极其广泛，同一个产品，可以申请免疫和炎症反应，心血管系统，神经系统等几大治疗领域的适应症，简直就是“万能药”！从商业的角度毫无疑问这是很好的一类药，但我自己确实不是研究这个的，搞不清楚这种所谓细胞疗法究竟靠不靠谱，能不能作为主要治疗手段，单抗现在之所以这么牛逼主要还是因为真的管用，而且管大用，得了肿瘤用单抗可以多活几年谁不用？花再多的钱也要用，但我从现在的数据和资料分析不出来这类产品靠不靠谱，也希望有做这个的人能够解答一下。我问过国内的大夫，得到的答案是时灵时不灵，看人品。。我去。。。
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所以现在来看，第一类的药的效果肯定是很牛逼的，ACT的视网膜色素上皮细胞都可以让失明的人重见光明！，真是牛逼，但确实路很难走，压力很大，ips可能是其发展的契机和未来的主流方向，第二类这种偏辅助用药效果看不出来，但临床路走得很顺利。间充质干细胞显然是其主要发展方向了。
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% Z- h" ]6 }7 Y欢迎讨论~

uslzhang

楼主自称不是研究干细胞的，能够提出上述问题也很牛了。胚胎干细胞看来是最有疗效的，也是研究时间最长，内容最深入的干细胞了，可惜受伦理问题的障碍，走不下去了，因此只能作为研究工具，胚胎干细胞作为产品困难太大；IPS克服了胚胎干细胞的缺点和伦理障碍，但其出现的时间太短了，还有许多问题尚未暴露，现在看来没有问题，不等于真的没问题，日本批准IPS上临床，也只是作为治疗眼科疾病（眼组织最不易癌变），相对安全性较高；以Osiris为代表的异体间充质干细胞（MSC）的安全性较胚胎干细胞和IPS都高，研究也较充分，这也就是为什么目前临床走得较顺利的原因，不过，MSC的疗效比不上胚胎干细胞那么突出，这不能怪MSC本身，关于MSC的功效尚有许多不清楚之处，毕竟整个干细胞临床应用都不成熟，难怪大夫们评价不一，好在MSC目前看来是最安全的。0 x- \& n" B/ F1 @/ q9 V
楼主已经找到了干细胞临床应用的问题所在，但满意的回答尚需时日。

helong

不错，学习能力强，好苗子！$ Z. d' C; Y2 |; V" \8 y
确实没有实践经验，其实第一类是机械主义，会出现：复杂问题简单化同时简单问题复杂化；而第二类其实就是有点“panacea”的意思，则有点违反现在医药常识，但实际情况就是这样的好东东。理想情况是先二类产品调理，合适情况下结合一类产品处理。

Andyhigh

回复 uslzhang 的帖子  }1 }  v" Q, ~

8 |$ |0 A+ L" E) z自己最近在写相关方面的综述，已经投稿了，文章的框架跟您不谋而合，等发表了跟你们分享下！！！

Andyhigh

回复 moonison 的帖子
* L) _6 e9 T0 C6 x" i" ~. w
2 l  Y1 y- E1 ROsiris的MSCs， 能上传相关的文献嘛，我想了解下，谢谢啊！！！

Andyhigh

回复 uslzhang 的帖子
% r* C7 R. i! P. g* O+ f
* F& ~, H+ E/ C"以Osiris为代表的异体间充质干细胞（MSC）的安全性较胚胎干细胞和IPS都高，研究也较充分，这也就是为什么目前临床走得较顺利的原因"    能上传点相关的文献嘛，自己还想丰富下文章的内容···

bioon

* Y7 _, E: H) R! s: g& I

+ y* X9 H0 c- U! H1 M+ X7 \看起来间充质干细胞用于临床的多。就是确实有的说有效，有的说没效。估计随着信号转导和调控的机制等方面都有深入研究了，才搞得清楚原因，提高疗效。至少目前安全性是应用的前提。

uslzhang

回复 Andyhigh 的帖子) i6 {3 w$ o7 K- V3 h7 u% f
! I2 c/ Z. e3 E+ b
关于MSC安全性方面直接的文献尚未见公开发表的，不过按照美国FDA产品开发的规范，批准他上临床研究了，就意味着那一套安全性评价全做了，通过了，这些安全性评价的结果一般都是公司的技术资料，不是什么研究成果，因此极少公开发表。

uslzhang

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, ?" T  }4 q8 H4 A- E3 }
; F4 X4 w3 p& T* {6 p! B4 F期待拜读您的大作。

amywang

向楼主学习~