干细胞治疗基础研究进展荟萃

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0 a" f8 C' Q& \/ r! b% r2 f干细胞治疗基础研究进展荟萃+ `. {- ]: \/ M8 i8 e
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作者:Beyond  发布于2013-10-21 21:02:33 分享到： 52 u7 l- N. k. E( n9 ]
干细胞疗法是引入了新的成体干细胞到受损组织，以治疗疾病或损伤。干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，医学界称其为“万用细胞”。干细胞可以取代体内病变和损坏区域，以最小的排斥反应和副作用风险治疗疾病。
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干细胞疗法就像给机体注入新的活力，是从根本上治疗许多疾病的有效方法。但大多数干细胞疗法只是处于实验阶段，并且费用通常昂贵或治疗有争议性的。医学研究人员预计，成人和胚胎干细胞将很快就能治疗癌症、1型糖尿病、帕金森氏症、亨廷顿氏病、腹腔疾病、心脏衰竭、肌肉损伤和神经功能紊乱等。然而，在干细胞的疗法被应用在临床上前，更多的研究要理解干细胞移植后的行为，以及患病/受伤的微环境与干细胞的相互作用的机制。
. N  y$ T) Y) ^1 n* e1 C# r干细胞技术将成为防治心血管疾病新手段% a, l  O  K' _* x8 c' k- l
JAHA：开发出装载有干细胞的胶囊用于心脏疾病疗法, e- O+ D1 R5 B- Q& _
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研究者开始使用干细胞疗法来治疗心脏疾病，世界范围内，成千上万名心脏疾病患者都使用骨髓细胞或者干细胞来进行治疗，但是许多研究都表明，这种疗法对于心脏功能的实际改善情况并不稳定，其中一种原因就是很多干细胞不会在心脏中稳定，或者其在进入机体后不久就会死亡。# y6 b3 N6 W& ~) M% A
默里大学的研究者通过研究，将干细胞包裹于藻酸盐制成的胶囊中，一旦干细胞进入胶囊，其就可以持续稳定地释放愈合因子；文中研究者将装有间质干细胞胶囊应用于发生心脏病的大鼠心脏中，相比不进行治疗的细胞来讲，使用胶囊进行治疗的大鼠心脏功能增强了，而且而且其心脏疤痕尺寸减小了，一个月后生成了很多心血管。
* J4 E; C& c! ?' kNat Commun：人体干细胞让老鼠心脏再次跳起来. ~* H1 u% z5 }; M
美国科学家首次将老鼠的心脏移出并将心脏内的细胞移除，再用从人体皮肤获得的诱导多能干细胞（iPS细胞）对老鼠剩下的心脏支架进行处理，使其再次跳动起来。最新研究，有助于科学家们采用同样的方式制造出可供移植的人体器官。
2 D) d" F! i% i% T在此次实验中，该研究的领导者、匹兹堡大学杨磊（音译）博士团队首先耗时10小时，将老鼠心脏中的所有细胞移除。接着利用促进分化的特定生长因子，得到来源于人体皮肤活组织的诱导多能细胞，对其编程后，再将获得的多能心血管前体细胞（MCP）放入剩下的心脏架构内。
5 H) ^  p! o) n, W# c7 H* ]; x几周后，老鼠的心脏不仅开始重建，而且也开始以每分钟40-50次的频率进行收缩。不过，科学家们补充道，要想使心脏收缩得更强以及重建心脏的导电系统从而使心率能正常地加速和减慢，还需要进行更进一步的研究。: K8 J, H1 P# d
Cell：研究心肌干细胞或为开发心力衰竭的疗法提供希望
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8 \- o* B$ `+ F/ c% A来自伦敦国王学院的研究者通过研究首次揭示了位于人类心脏中的一系列干细胞的天然再生能力，这项研究表明，这些干细胞或许可以帮助那些因为心脏病发作而导致心衰患者的机体修复以及肌肉组织的再生。
' u5 \7 r3 z6 f: ^如果没有干细胞，心脏就不能进行损伤后修复；如果心肌干细胞被用于进行心脏修复，就会使得个体心脏重新恢复功能。如果可以把心肌干细胞注射入个体体中，那么其就会找到自己的“家”并且完成修复心脏的工作，这项研究可以帮助研究者开发一种较少侵入的心衰治疗疗法。. G$ ~0 z  P5 F0 k
研究者通过从心衰啮齿类动物的心脏中移出了心肌干细胞从而建立其了其重要的角色，这位产出其修复心脏的再生能力提供了一定的基础。研究者表示，在一个健康的心脏中，心肌干细胞的量对于修复心脏肌肉组织来说非常充足，然而，在损伤的心脏中，这些干细胞却不能进行增殖来产生新的肌肉组织，这种情况下，就需要移除讯上的心肌干细胞或者通过在实验室条件下增加新的心肌干细胞的数量来使其发挥再生的作用。* @- K+ L2 {) b0 x- P0 m3 s
CIRCRESAHA：“耐旱”干细胞为心肌梗死治疗带来曙光
, N. X/ x7 Y1 k. T/ [3 q  ^/ |+ Y第三军医大学大坪医院心血管内科主任曾春雨带领科研团队通过3年的攻关，研制出抗缺血、缺氧的“耐旱”型干细胞，使移植的细胞在“恶劣”条件下，成活率提高1倍，为干细胞治疗心肌梗死带来曙光。7 X) N0 \& c  H8 K
研究表明，干细胞中一个关键基因缺氧诱导因子高表达时，可促进干细胞在低氧环境中的存活，有“耐旱”的作用，但缺氧诱导因子并不稳定，复氧很容易导致其降解。而脯氨酸羟化酶2是一种重要的氧感受器，不但可调控缺氧诱导因子稳定表达，还有调控另外一个转录因子核因子的功能。
# K1 D; d9 e2 o1 o* O1 u该研究团队将这些“耐旱”型干细胞移植到心肌梗死的小鼠心脏中。结果发现，干细胞在梗死心脏中的存活率从8%左右提高到16.7%以上，而且增强了单个干细胞的治疗作用，使生长因子的分泌提高了3倍~4倍，保护缺血心肌的作用明显增强。, v, d* M) u; [- I5 x# t
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Circ Res：利用骨髓干细胞修复心脏组织: l& Q4 t0 b% y; l" Q6 C- |
近日，坦普尔大学医学院的心血管研究中心（ CVRC ）的科学家最近找到了心脏病发作治疗的心希望：皮质或骨来源的干细胞。
2 N& B' }5 T/ G4 Q6 M" h在一项新研究中，他们表明，当涉及到心脏组织再生时，骨来源的细胞比心脏自身干细胞做得更好。根据该研究的高级研究员Steven R. Houser博士表示：虽然皮质或骨源性干细胞（ CBSCs ）还只是处于研究初期。
% K  w- T% Z* [# g9 y心脏病发作治疗的一个主要挑战是早期干预，早期干预是降低长期并发症如心脏衰竭的关键。当涉及到干细胞时，Houser说，该策略是心脏病发作后立即注入细胞。不过，目前这种做法只在动物实验中进行。为了使其在人类身上工作，Houser解释：我们需要现成的，能用于临床的细胞。3 R7 F+ \! P  p1 X# s
J Physiol：基于干细胞的疗法来治疗心脏衰竭
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+ q" `# R! A0 N) ~9 S& T" ?0 f来自梅奥诊所的研究者开发了一种新型方法，通过使用干细胞就可以使得个体在心脏病发作后使得心脏重新恢复运动；研究者将诱导的多能性干细胞植入心脏病发作后的小鼠心脏损伤区域就可以使其心脏恢复运动，这种再生方法可以对异常心脏运动的区域进行靶向作用从而抑制心力衰竭。2 b3 M- l  {" G/ y. P- C+ l3 T
研究者Andre Terzic表示，这项研究首次将基于干细胞的“生物再同步”策略作为一种新型方法来用于治疗心脏的不协调。$ k* N3 Q# M3 I) S4 q5 S1 ~% H
心脏病发作后心肌的损伤或许会破坏正常的心脏传导系统，从而引发心脏不同步发生。当前的疗法是使用起搏设备比如起搏器来进行治疗，但是许多严重心衰的病人并不会对这些设备产生有效的响应；基于干细胞的修复将会为病人提供一种新的策略来治疗患者的疾病。
7 G: Q; c% I8 S0 m. |5 w% g( C研究者Satsuki Yamada说道，一种高分辨率的超声技术可以将诱导的多能性干细胞协调输入至损伤的心脏组织中。这项研究揭示了，基于干细胞的干预措施在治疗同步法进行心衰治疗上是有效的。
8 S8 G+ K. ?, N" YPLoS ONE：干细胞在动脉粥样硬化中发挥一定作用
6 S9 @+ |. O2 ]% dBuffalo大学研究员发现在“坏”胆固醇导致人类动脉粥样硬化过程中：干细胞发挥了关键作用。
" h! l9 P2 p6 u/ R; e* G* x# t新的研究开辟了一个潜在的新方法来预防心脏病发作和中风，研究重点关注于胆固醇和HSPCs之间的相互作用。Thomas R. Cimato医学博士指出，这些干细胞在动脉粥样硬化中作用的发现可能导致出现一个与他汀类药物相结合的治疗方法。& f! E7 q7 |" y2 z; v
研究第一次揭示高总胆固醇通过增加IL-17，从骨髓募集干细胞到血液中，其中IL-17与许多慢性炎症性疾病，包括动脉粥样硬化有牵连。IL-17提升粒细胞集落刺激因子（G-CSF）的水平 ，帮助干细胞从骨髓中释放。3 P  z  H; a1 P: V, ]
Cell Transplantation：干细胞来源影响治疗心肌梗塞' f( ]+ B9 _" b1 e
当来自丹麦和瑞典的一个研究小组比较了从一名84岁的患有缺血性冠状动脉疾病(ischemic coronary disease)的男性供者体内获得的脂肪干细胞(adipose-derived stem cells, ASCs)和骨髓干细胞(bone marrow-derived stem cells, BMSCs)再生性治疗心肌梗塞模式大鼠的疗效时,他们发现尽管这两种类型的干细胞并不诱导心肌血管新生,但是ASCs更多地保护实验大鼠的心脏功能。
4 L+ M3 O7 Z: e0 O! a论文共同作者Trine Fink博士说,"利用骨髓间充质干细胞(bone marrow-derived mesenchymal stem cells, BM-MSCs)和脂肪干细胞(ASCs)治疗心肌梗塞已表现出大有希望的结果.已证实移植间充质干细胞治疗心肌梗塞能够改善模式动物的左心室功能.在这项研究中,我们比较了一名患有冠状动脉粥样硬化的老年人捐献的ASCs和BMSCs随机地被移植到两组心肌梗塞模式大鼠体内且这些大鼠不需服用免疫抑制药物时的疗效."
; i4 D0 q" a: R% A, lJ Cell Mol Med：干细胞有望治愈受损动脉
! K9 q4 f* e0 i4 ~) y& j3 p+ ]* g得克萨斯州生物医学研究所的科学家们首次证实狒狒胚胎干细胞完全可以通过编程来恢复严重受损的动脉。这些早期结果显示将最终有助开发干细胞疗法来恢复因年龄或疾病受损的人体组织或器官。. M8 @, x4 T$ `9 \. o! {
John L. VandeBerg博士说：培养皿中的干细胞在特殊的条件下，可以分化成血管细胞的前体细胞，我们可以让他们形成类似血管的管状和分支结构。
$ C! V+ W5 g8 a5 ~科学家们发现来自胚胎干细胞的细胞修复狒狒动脉受损，因此干细胞或许可用于修复人受损血管。研究人员首先完全除去动脉段的内表面细胞，并然后把来源于胚胎干细胞的细胞放入动脉内。然后，他们在一种便于细胞和组织生长的生物反应器中将动脉段两端连接到塑料管。  b. B( }- f4 r: x
然后，科学家在压力下通过动脉泵送流体，就像血液流经血管一样。动脉的外侧浸入在另一种流体中以维持细胞固定。三天后，其复杂的内表面结构开始再生，14天时该动脉的内部已完全恢复到其复杂的天然状态，成为一个复杂的全功能动脉。  ?' V5 X! `% ~+ y& E- r3 Q# E
干细胞技术获新突破 有助研究神经类疾病
" o  w: O5 t! b% H8 ?Nat. Commun.：利用干细胞工程技术有助揭示帕金森疾病病因; p8 x; O5 E" d: h+ c

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6 @# `2 @% i: E0 p: d部分上多亏灵巧的干细胞工程技术，美国布法罗大学(University at Buffalo)研究人员可能在揭示帕金森疾病攻击人中枢系统的机制上迈出了比较重要的一步。& F; Z+ b  v& A' t
布法罗大学生理学家Jian Feng从患有某种特殊类型的帕金森疾病的病人和健康的对照实验对象中提取皮肤细胞，然后将它们转化为一种原始细胞类型---技术上讲就是“诱导性多功能干细胞(induced pluripotent stem cell, iPSCs)”。众所周知，这些iPSCs细胞能够被诱导产生几乎身体上任何类型的细胞。在这项研究中，他们将之转变为脑细胞。来自帕金森疾病患者的iPSCs产生的脑细胞含有一种突变形式的parkin基因。
0 x! ]! \0 {  ]* W3 Z' {  s正常情况下，研究来自活着的帕金森疾病患者的脑细胞几乎是不可能的。但是通过在实验室中产生这些脑细胞，科学家就能够避免采用侵入式脑部手术( invasive brain surgery)同时还能观察parkin基因突变干扰多巴胺行为和产生更多的自由基，从而破坏多巴胺神经元，而这也就导致帕金森疾病产生。4 a7 a  `) s& C( f
研究小组的发现可能导致在药物开发上取得突破：如果药物能够模拟parkin的保护性功能，它就有潜力治疗这种和甚至其他种类的帕金森疾病。
$ q5 ]% \3 Z5 t( `! G  t癌症干细胞疗法3 p1 m6 `# y7 |7 I: S, l- v& Z" {  c
Nature：新类型造血干细胞解决癌症病人血小板不足问题
! ]; g7 ?7 l/ I8 P; l( \$ h牛津大学科学家在小鼠中发现新型的骨髓干细胞，该干细胞能够产生大量的血小板。病人在化疗或骨髓移植后，往往会有血小板缺失现象，该新发现有助于科学家开发新的恢复病人血小板水平的治疗方法。
3 N  L$ N1 N) v: @( y血小板能够聚集在出血部位，促使血液迅速凝集，防止机体大量失血。癌症治疗的一个常见副作用是造成血小板过少，导致病人流血过多。化疗或骨髓移植的几周内是病人危险期，因为造血干细胞制造足够量的血小板需要时间。
' ^/ b- F# r0 YSten Eirik Jacobsen教授称，我们之前认为只有一种类型造血干细胞能够自我更新，并产生所有不同类型的血细胞。但是，我们本次的实验发现了一种新型的造血干细胞，在分子水平和功能水平都与其他类型干细胞不同，该干细胞能够产生血小板。
/ L) Y1 n- A0 k2 q0 h$ m% ^Jacobsen教授进一步补充道，既然我们知道了这些细胞的存在，我们就要考虑发明新方法来制造血小板了，我们可以生产并移植血小板到病人体内，或采用某种方法刺激病人自己的造血小板干细胞快速的产生血小板。不过我们首先要确定在人组织中是否也有相同的细胞，并研究其调控产生血小板的机制。
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干细胞移植疗法可延长患脑瘤小鼠寿命3 O% q9 H: ~; o: W2 ?9 i% [. ]
芝加哥大学研究人员发现，采用神经干细胞移植与放疗相结合的疗法后，患有恶性胶质瘤小鼠的寿命有了明显延长。恶性胶质瘤是最常见的一种至死性脑瘤。研究人员从人胎儿体内分化培养获得了一株名为HB1.F3 NSC的神经干细胞系，研究人员利用这种细胞系作为溶瘤病毒载体去感染并杀死肿瘤细胞。
5 W( c" W- Q3 Y2 R1 U. L% N6 i与对照组相比，接受这种疗法的小鼠寿命大大延长。目前FDA已经批准利用HB1.F3 NSC细胞系进行一期临床试验的申请。  z7 u- P$ Y/ ?
Stem Cell Reports:干细胞不均等分裂为癌症治疗提供新思路
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0 U: q" A' D) c# o; u1 J# E发表在Stem Cell Reports杂志上的文章称，科学家发现姐妹干细胞的DNA的分子性质有非常大的差异。该研究表明DNA甲基化在姐妹细胞的分化中起重要作用。: T0 @' T; j& ~# y, u
伦敦癌症研究中心的科学家开发出一种新型超微分离技术，该技术能够分离姐妹胚胎干细胞。科学家采用该技术分离了小鼠成对的姐妹干细胞，并比较了这些细胞的关键基因表达情况。# A3 E  i0 q+ V8 H; n) @" q  P' _; E
科学家发现在正常情况下，成对的姐妹干细胞呈现出非常大的不同，表明这两个细胞功能会出现多样性。科学家进一步发现DNA甲基化是引起姐妹干细胞分化的主要原因。
# l! t: I" @- e9 a* e% CCell：阻断白血病干细胞能量供应有望治疗白血病
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9 t- o- q" d' w& i" M近期发表在Cell上的文章称，科学家发现斯白血病中癌细胞生存秘密，该发现为靶向治疗白细胞提供了依据。NYU科学家发现Fbxw7基因在癌细胞中发生突变，并且在健康细胞和癌细胞中功能不同。
; k. B( U! H- h( X该文章的通讯作者称，Fbxw7在白细胞产生中有重要作用，而为什么该单个基因就对白细胞生存如此重要却是个谜。我们发现了该基因突变只影响癌细胞却不影响正常细胞。( Q  q  d: D0 w$ y" Z3 K
Fbxw7基因调节产生造血干细胞，造血干细胞能够产生各种类型的血细胞。Fbxw7基因缺失造成机体失去造血能力最终会导致贫血。而针对Fbxw7为什么在诸如胃癌，前列腺癌和一些类型的乳腺癌等人类各种肿瘤大量表达的研究还只是出于起步阶段。急性T淋巴细胞白血病（T-cell acute lymphoblastic leukemia, T-ALL）是一类罕见但是致死的小儿白血病，病因是白细胞过度增殖。研究发现该突变在 T-ALL中表达尤其广泛。
6 {! y- r( R, D% B& D1 E" ~在研究中，科学家将突变Fbxw7转移到小鼠的健康造血干细胞中。Aifantis博士称，我们原本希望该突变导致贫血，就像Fbxw7缺失情况一样。但是令科学家惊异的是，没有任何现象，该干细胞还能够产生血细胞。
8 l# n1 e  f! {5 m利用干细胞治愈眼部疾病
7 S1 j. H6 d7 [/ @2 L日本批准利用干细胞疗法治疗眼部疾病( ?4 Q) ^0 x* H# _3 A* D
日本研究人员获得批准，可以开展利用干细胞疗法治疗老年性黄斑变性（age-related macular degeneration，AMD），一种引起老年人视力下降的主要疾病。日本的研究人员诱导AMD患者身上取下的皮肤细胞使其处于一种类似于干细胞的状态后再将其转至患者，以达到治疗效果。0 o# M3 Z' S4 F6 U; ]
干细胞具有广泛的全能性，具有广泛的医疗前景。去年，Kyoto University的Shinya Yamanaka即凭借干细胞领域的研究获得诺贝尔奖。
7 d# [. z& N  O6 z7 E# v- W, {! K- sNat Biotechnol. :干细胞技术让盲鼠重见光明
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: h6 u  c9 ^- P% p, n( r2 W0 e近期发表在Nature Biotechnology杂志上的文章称，科学家通过视网膜治疗方法让失明小鼠重见光明。这是视网膜治疗领域一项重要的进步
* X: q" E' Y2 a。
/ c6 D& F2 G& Z4 \* Y3 e该研究是由英国科学家完成的，科学家采用小鼠胚胎提取的干细胞，通过定向分化技术使干细胞分化成为视网膜内的感光细胞--光感受器。
# w3 ?" T% N& P* M, _然后科学家将近20万个光感受器注入到小鼠视网膜内，部分这些注入的细胞能够很好的和小鼠原来的细胞整合起来，使小鼠恢复视力。
# ]; ^/ @) i) ?2 \英国科学家利用胚胎干细胞成功移植视网膜细胞* N1 _5 ?) R4 `; I- h" N; C9 S

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英国科学家成功将通过胚胎干细胞技术获得的感光细胞移植成功。尽管近年来胚胎干细胞技术取得长足发展，但应用于临床的进度仍然缓慢。这次实验的成功标志着胚胎干细胞技术又向前迈进了一大步。8 C. \1 ^) h( M
来自Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital的科学家利用胚胎干细胞分化出感光细胞后将其移入夜盲小鼠眼部，发现小鼠的眼部恢复正常。  I/ ]+ A6 d# `4 A  ~$ g; y
这项技术具有重要意义，因为包括糖尿病在内的很多疾病都会引起视网膜上的感光细胞减少，从而引起患者失明。( z5 J7 [3 ~  D) {, u; Q: C$ q! H
Stem Cells：间充质干细胞移植促进青光眼的组织再生
, |2 _; B- r7 ^" B, |$ Y/ u  O加拿大Renaud Manuguerra-Gagne等学者日前公布关于干细胞治疗青光眼的最新研究成果：在青光眼模型中移植入间充质干细胞，通过激光诱发的旁分泌因子分泌和祖细胞增殖可以促进青光眼的组织再生。
- ]! j# Y" m' h' ]: @4 E8 n5 S骨髓细胞中的造血和间充质成分有助于受损器官的修复，因此常用于急性病的治疗，但很少用于慢性病的治疗。Renaud等人尝试用间充质干细胞治疗慢性青光眼。在研究中，他们用激光诱发了一个开角型青光眼模型，去评估骨髓细胞的治疗潜能和组织修复的机制；然后用激光诱发的方式将效应细胞导入受损组织，研究激光诱发的效果。: V1 |, X3 [- [5 |- F; {
实验显示：骨髓中的间充质干细胞诱发小梁网细胞的再生，注射进眼前房比造血细胞更能有效引起眼内压(IOP)下降(p<.001)。此外，间充质干细胞和它们分泌的因子诱发睫状体中祖细胞池再活化，促进细胞增殖。激光诱发的组织重构将间充质干细胞按照预定目标导入受损区域，并使眼祖细胞也有一定的增加。! M, k+ r  q& H3 v6 ~( ]( j5 f. e

! F1 @3 V. g+ y$ FCell Stem Cell：利用人胚胎干细胞有望恢复视力2 _5 A5 {& k* S5 D, }( W8 G  C- b
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根据一项新的研究，人干细胞能够自发地形成一种组织，其中这种组织能够产生眼睛中让我们看见东西的那一部分。在未来，移植这种三维组织可能能够帮助视力受损的病人清晰地看见东西。- o; |2 t* G! M' v
论文通讯作者、日本理化研究所发育生物学中心研究员Yoshiki Sasai说，“这是新一代再生医学的一个重要的里程碑。我们的方法为人们利用人干细胞获得的复杂组织进行治疗以及开展与发病机理和药物开发相关联的医学研究打开新的大门。”
$ Y) D7 s& u* e& b/ Q/ ~' G在发育期间，位于眼睛后方的光敏性组织被称作视网膜，形成一种被称作视杯(optic cup)的结构。在这项新研究中，研究团队对细胞培养方法进行优化，这种结构能够自发地由人胚胎干细胞(hESCs)产生，其中hESCs来自人胚胎，能够产生多种组织。: S# h6 N5 S1 L9 W( J3 p
由hESC分化而产生的细胞形成正确的三维形状和两层视杯，其中包括一层含有大量被称作光感受器的光敏感性细胞。因为视网膜退变主要是由于这些细胞受损造成的，所以利用hESC产生的组织可能是理想的移植材料。$ l% J% [1 q, [$ z: r- [2 M' C( `& j
日本批准利用干细胞疗法治疗眼部疾病
4 ^  V/ _2 e4 w) I2 K日本研究人员获得批准，可以开展利用干细胞疗法治疗老年性黄斑变性（age-related macular degeneration，AMD），一种引起老年人视力下降的主要疾病。日本的研究人员诱导AMD患者身上取下的皮肤细胞使其处于一种类似于干细胞的状态后再将其转至患者，以达到治疗效果。, I) s! j# W6 O# }' k. }9 q
干细胞具有广泛的全能性，具有广泛的医疗前景。去年，Kyoto University的Shinya Yamanaka即凭借干细胞领域的研究获得诺贝尔奖。& F7 a; K% D: \" A8 r7 i/ z
糖尿病的干细胞疗法9 K' ^/ z& h! f8 ]9 F
JCI：利用干细胞探究糖尿病发病原因
) A. ?9 \! t. {) Q9 u* {+ I- G一队来自纽约干细胞基金会（NYSCF）研究所和哥伦比亚大学Naomi Berrie糖尿病中心的研究人员可以制造出特定患者的β细胞，准确地反映青少年发病的成年型糖尿病(maturity-onset diabetes of the young,MODY)的特征。0 Y7 I" Y% ~6 w
研究人员使用MODY患者的皮肤细胞来产生诱导多能干细胞（iPS细胞），然后将他们转化为β细胞。将这些细胞移植到小鼠后，干细胞来源的β-细胞与MODY患者β细胞相同的方式分泌胰岛素。这项研究结果发表在今天的Journal of Clinical Investigation杂志上。: k4 b1 h7 j- Y6 W: P6 j& F
早前研究已经显示出人类胚胎干细胞和iPS细胞能成为响应葡萄糖或其他分子分泌胰岛素的β细胞。但问题仍然存在，干细胞衍生的β细胞能否准确模拟糖尿病的遗传形式，可否用于开发和测试潜在的治疗方法。+ s- }) m( Z2 B. p7 ]& M" m" B  k
Diabetes：一种治疗糖尿病患者创伤的干细胞疗法, D) Q+ l0 ~0 V; y

" _: s9 N8 g7 ]" V. r一项刊登在国际杂志Diabetes上的研究论文中，来自高威国立大学的研究者通过临床前期研究揭示了，他们可以使用成体干细胞来作为糖尿病患者伤口的一种疗法。
/ }8 g  s  P( c6 }- {0 h7 h: V研究中，研究者使用了一种名为间质干细胞（MSC）的干细胞，与一种胶原生物材料结合使用，从而可以增加糖尿病患者伤口愈合的速度。糖尿病患者自身伤口愈合的能力出现了缺陷，对于那些患有足溃疡的病人来说开发有效的疗法来改善其伤口愈合非常关键。足溃疡会影响25%的糖尿病患者一生的健康，最后甚至有可能会导致患者进行截肢手术。& B) |, W- C5 E# D' k9 W
过去一些年里，研究者通过研究开发出了一些新型的方法来增加糖尿病患者伤口的愈合速度。研究者O’Brien说，这些研究数据将帮助我们加速在人类机体中进行研究，目前我们已经准备开始着手进行人体试验。7 v6 I9 [7 e% c. N  z; x
Cell Stem Cell：开发出治疗糖尿病的干细胞潜在疗法1 g7 z/ r6 f3 A+ @2 l: A

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+ ]0 |; k0 }; _0 B& a. O当胰腺中的β细胞不能够产生足量的胰岛素就会引发I型和II型糖尿病的发生，目前治疗糖尿病的一种方法就是刺激机体产生新型的β细胞。有两种方法可以通过人类胚胎干细胞（hESCs）来产生机体的内分泌细胞，比如β细胞等，要么是在体外培养液中产生目的细胞，要么就是将未成熟的内分泌细胞前体细胞移植入小鼠体内进行目的细胞的再生。2 v# D& t' p- u$ K( l4 Q2 z
近日， 来自加利福尼亚大学的研究者研究了上述两类hESCs细胞产生的内分泌细胞群体和人类机体的内分泌细胞之间的差异性和相似性，通过研究或将开发新型的针对糖尿病的干细胞疗法，相关研究刊登于国际杂志Cell Stem Cell上。
. ~: {  X  d' ^6 e/ w% h运用干细胞开发药物
6 x; u3 F( P0 w) r% Y" |Blood：使干细胞成为药物运载工具的新方法- m' \$ q/ R- S; q$ c9 B
Brigham and Women医院、哈佛干细胞研究所研究人员与麻省理工学院、麻省总医院合作者已经找到了一种方法，利用干细胞作为药物运载工具。. H. v1 K+ l7 K; E9 S0 R& X

; y. {# |3 L$ h0 {  a研究人员将修饰过的信使RNA片段插入到结缔组织干细胞（又被称为骨髓间充质干细胞）中，刺激细胞产生带粘性的表面蛋白和分泌白细胞介素10（一种抗炎的分子）。
, K2 s) X6 D. X  r  R当注入小鼠的血液中，这些修改后的人类干细胞能够瞄准和粘附到炎症部位，释放生物剂，成功地降低肿胀。相关研究结论在Blood杂志上发表，生物制药公司期感兴趣以此为基础开发能达到疾病部位潜在的针对性生物药。
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Nat Biotechnol：将干细胞应用于药物开发
* R% ^. D- U7 J' s3 j: b. V美国约翰霍普金斯大学研究人员报告了使用人类干细胞来测试病变细胞是如何响应药物的具体步骤。他们的研究结果阐述了一种更快，更便宜的药物开发模式以治疗一些遗传疾病。
+ L( n1 A7 a! N+ E2 j, S+ T! ]& w美国约翰霍普金斯大学医学研究所工作人员研究了诱导多能干细胞（iPSCs）是否可以用来做专门的病变细胞来快速测试药物的有效性，研究人员从患有一种罕见遗传性疾病称为Riley-Day综合征的患者皮肤中提取细胞。
: t7 O' t, F; y0 F  T3 p研究人员重新编程病人的皮肤细胞以形成iPS细胞，iPS细胞可发育成任何类型的细胞。研究小组随后诱导iPS细胞发育成神经细胞，Lee说：因为我们可以直接研究神经细胞，我们第一次看到在这种疾病中究竟发生了什么事。
( x) n6 w1 _/ d, p* k" B4 o5 E7 v( J在这项研究中，使用这些相同的实验室培养的Riley-Day神经细胞筛选约7000种药物对病变细胞的影响。在机器化编程的帮助下，研究人员很快就确定了8个化合物并进行进一步的测试，其中SKF-86466最终证明在细胞水平上能停止或逆转疾病的进程。
( S% i& c8 d7 |6 f6 K# R$ c" D干细胞让组织再生或修复不再是梦想) X" M2 A; i& s1 H1 {
Cell Regeneration：广州生物院成功利用人尿液诱导多能干细胞获得再生牙齿: H& J1 k. ^" r3 f9 t- l. a
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中科院广州生物医药与健康研究院裴端卿博士领导的研究团队通过人鼠组织重组的培养体系证实了人尿液多能干细胞可被用于构建再生牙齿。这是科学家首次利用人诱导多能干细胞获得成型的再生器官。该研究成果于7月30日在线发表在学术期刊Cell Regeneration上。1 w! h' M: \7 k  X
由于牙源性上皮细胞在成体中已无法获得，裴端卿研究团队通过诱导尿液细胞来源的多能干细胞分化为上皮样的膜状结构，取代再生牙齿的构建必须得上皮组织。该诱导多能干细胞衍生的上皮组织接受小鼠牙胚间充质的成牙信号，共同启动了再生牙齿的发生发育，并在移植到免疫缺陷鼠体内3周后形成了牙样结构。这些牙样结构具有人牙齿的正常结构，其中成釉细胞和牙釉质是由尿液诱导多能干细胞衍生的上皮组织发育而来的。此外，这些牙样结构与正常人牙有相似的理化性质，包括相似的硬度、弹性模量和一致的化学组成成分。
- n- L: Y1 [2 F8 K5 X7 E/ O- m间充质干细胞：组织修复的理想“种子”
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$ a8 G0 @. H( W! X1 P英国《新科学家》周刊网站日前报道，一名因视网膜细胞变性而致盲的男子，通过试验性的干细胞疗法重见光明。可以说，在攻克许多医学难题方面，干细胞研究被学界寄予厚望。6 ^, Q7 K* }3 E
在近日举办的2013年细胞治疗技术研讨会上，干细胞家族的重要成员“间充质干细胞”，其治疗技术的研究成为热点话题。与会专家普遍认为，间充质干细胞因具有强大的增殖能力和多向分化潜能，有望给器官损伤修复带来新的希望。
- h6 F8 z! O3 s/ B% ~/ B- dNature：全球诞生首例立体肝脏 干细胞研究再现突破
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, G% W& M& `, L4 F( b对于再生医疗的探索再现新进展。日本媒体报道称，该国横滨市立大学教授谷口英树等人组成的研究小组使用诱导多能干细胞（iPS细胞）成功制出能在老鼠体内发挥功能的小肝脏，为世界首例用iPS细胞培养的立体肝脏。这对以iPS等为主体的干细胞研究发展有着重要意义。
- H2 A1 y1 A6 a1 t' R这一成果被刊登在英国科学杂志《自然》上，在此之前，现有的研究水平已经能够用iPS细胞培养出肝细胞，但难以制出可在人体内发挥功能的立体结构肝脏。: x& z- Q2 K4 F& ?; U/ V
iPS细胞是诱导多功能干细胞的简称，也就是体细胞经诱导因子处理后转化而成的干细胞，它能发育成各种组织和器官。; T$ a( v* |" ^5 m' Q. a
在iPS细胞的研究方面，日本一直予以重点关照。日本厚生劳动省的审查委员会在6月26日批准了利用此类细胞开展视网膜再生的临床研究，成为世界上首个iPS细胞临床试验。这也是在诞生六年后，iPS细胞向实用化所迈出里程碑意义的一步。$ L; F  u$ C2 ?$ P& {5 ]2 y" F9 u
Nature：科学家将干细胞成功转化为内耳组织
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+ v' M' V0 [$ w- v8 K7 _1 O1 ]干细胞产生的感觉毛细胞（图中红色），绿色的为毛束，蓝色的为细胞的细胞核。(Credit: IU Communications)
( ?4 b" r, U2 C% I7 U" b$ p" a0 j刊登在国际杂志Nature上的一篇研究报告中，来自印第安纳大学的研究者通过研究成功地将小鼠的胚胎干细胞转化成为内耳的关键结构，这项研究发现或为感觉器官的发育过程以及实验室疾病模型的研究、药物开发以及潜在听力缺失等疾病提供研究思路和希望。9 S6 o" h4 K' x; j4 m9 }8 p
在文中，研究者Eri Hashino及其研究团队使用一种三维的细胞培养方法，将干细胞诱导发育成为包含毛细胞的内耳感觉上皮细胞，毛细胞可以感觉声音、头部运动以及重力；研究者Koehler说道，这种三维的培养基可以使得干细胞在胚胎发育期间进行自我组织形成负载的组织结构。
/ q0 F! ^5 V6 e( J( x( R0 s研究者发现，一旦干细胞被引导变成内耳细胞前体，其就可以置于3D培养基中，这些细胞就似乎“知道”自己不仅仅可以分化成为内耳的不同细胞类型，而且可以自我组织形成类似于原始内耳的模式。研究者最初的目标就是在培养基中制造产生内耳前体组织，但是当检测时才发现在培养皿中出现了成千上万的内耳毛细胞。
  u* T. a+ x& E1 V间充质干细胞治疗：未来器官损伤修复之新希望
" W7 k& U/ F0 D4 k9 \加拿大Renaud Manuguerra-Gagne等学者公布了关于干细胞治疗青光眼的最新研究成果：在青光眼模型中移植入间充质干细胞，通过激光诱发的旁分泌因子分泌和祖细胞增殖可以促进青光眼的组织再生。该研究的成功为未来青光眼的治疗探索提供了新思路，或能帮助广大被青光眼所累的患者早日恢复健康视界。* X( M+ y' T2 D- n  P+ v
间充质干细胞治疗技术是干细胞治疗技术的一个研究分支。间充质干细胞（mesenchymal stem cells，MSC），是来源于中胚层一种具有自我复制能力和多向分化潜能的成体干细胞，属于非终末分化细胞，它既有间质细胞，又有内皮细胞及上皮细胞的特征。+ m/ q  c! }9 n5 q8 c. h

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