Nature：从实验室到产业 CRISPR技术大跨越

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Nature：从实验室到产业 CRISPR技术大跨越
% y& S- w1 A' h" @' a2013-12-05 来源：生物360 作者：koo - s) v, j- f. S4 z( A# S4 z& g

; d4 x& G2 n5 `张峰（Feng Zhang，音译）是爱迪塔斯医药公司（Editas Medicine）的创始人之一，该公司打算利用 CRISPR 基因编辑技术治疗疾病。
& N, w: }- v' B# S与拿点儿处方药治疗自己的小病不同，未来的病人或许会选择遗传“手术”——利用一种革命性的基因编辑技术剪掉有害的突变，同时添上健康的脱氧核糖核酸（ DNA ）。
% m# F; J& f; B$ G3 {5 T一套名为 CRISPR （聚合定期空间短复发重复）的系统在2012年开始像爆炸一般流行开来，遗传工程师、神经科学家，甚至植物生物学家都将其视为一种高效而精确的研究工具。如今，基因编辑系统已经脱离了一家生物技术公司独大的局面，并正在吸引投资人的目光。) u$ n  f5 ?. m& x; [
随着一笔 4300 万美元的风险投资的到账，位于美国马萨诸塞州剑桥市的爱迪塔斯医药公司于上月底宣布成立。由 CRISPR 的 5 位领衔研究者创立的这家公司旨在开发出直接更改致病基因的疗法。1 Q- o. B. m4 t+ y5 B5 L+ n: a
爱迪塔斯医药公司的赞助人之一、风险投资人 Kevin Bitterman 表示：“这是一个平台，可以对各种家族遗传病产生深远影响。”: p$ d) B* j9 K  W/ x. k3 ?- E3 O( A& V
CRISPR 建立在细菌用于探测和切断外来 DNA 的一种免疫策略的基础之上。 DNA 剪切酶 Cas9 通过一个核糖核酸（RNA）引导序列的帮助找到它的目标，利用它，研究人员现在能够通过设计，追踪任何感兴趣的潜在基因。) S. L- d& @- X- z

1 O! V; q7 Y  G9 v2 e爱迪塔斯医药公司（Editas Medicine）发展新一代基因组编辑疗法
% U6 f$ u" E7 c9 v' p爱迪塔斯医药公司并没有透露其预定目标，但是该公司创始人之一、剑桥市麻省理工学院麦戈文脑研究学院神经学家张峰（音译）表示，这项技术可能首先会针对由单一缺陷基因拷贝引发的疾病。仅仅使导致疾病的拷贝失活便能够为好拷贝的接管工作扫清道路。而涉及到两个不正常基因拷贝的处理情况则需要通过拼接健康 DNA 来修正基因——张峰表示，这一壮举还需要完成更多的工作及工程。3 F& n3 P! l5 X" M
传统的基因治疗方法会使用病毒来传递 DNA ，这是一种并不精确的方法，因为它能够引入有益的基因，但却无法改变错误的序列。! H/ f5 i8 y3 o" G* @
作为爱迪塔斯医药公司正在努力的方向，基因编辑迄今为止一直被一家公司所掌控：加利福尼亚州里士满的盛佳模生物科学公司。该公司使用了基于锌指核酸酶的另一套系统用以剪断并使感兴趣的基因失活。* `0 V, m2 j  L* I  H7 }
许多研究人员曾表示，与锌指核酸酶相比， CRISPR 更易于操作和定制，但与爱迪塔斯医药公司相比，盛佳模生物科学公司无疑已经有了一个良好的开端。对于利用锌指核酸酶破坏编码艾滋病病毒用来进入免疫细胞的一种细胞表面蛋白的基因而言，盛佳模生物科学公司的临床试验已经展现出令人鼓舞的结果。& i( u! ~% z# \0 v' _- |
盛佳模生物科学公司首席科学官 Philip Gregory 表示：“ CRISPR 为学术界带来了一场风暴，它是一项非常振奋人心的新技术。”但他也认为，依然有几个问题需要解决，包括有研究显示， Cas9 会对基因组中已经脱靶的位点进行剪切。张峰表示，他的研究团队和其他科学家正在进行研究以增加这种酶的特异性，并且已取得了一些收获。2 I* x, I+ t) p
最后，这两家公司都希望能够得到美国食品与药物管理局（FDA）的批准。纽约考恩和公司的生物技术分析师Nicholas Bishop认为：“FDA从未批准过一项基因治疗产品。”该领域正在从一些早期基于病毒的基因治疗试验的高调而致命的失败阴影中缓慢地恢复。但Bishop强调，这些天来，“监管环境已经有了相当的松动”。
; a- v. c# Z8 Z! m: v: a! o原文检索：
4 r. X; ]$ z; S! y8 IHelen Shen. CRISPR technology leaps from lab to industry. Nature, 03 December 2013; doi:10.1038/nature.2013.14299
" {! [- O7 H3 \" g" fEditas Medicine to develop new class of genome editing therapeutics
" e5 P( x2 X6 M

ziyunfei1982

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