诺华敲定与干细胞公司Gamida的交易

坤明

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/ j3 Z& h. p) N5 l8月19日，诺华和Gamida-Cell预期已久的交易最终尘埃落定：瑞士制药巨头诺华将支付3500万美元获得Gamida 15%的股权，并获得在未来两年里收购这家以色列干细胞研究公司的选择权。虽然这个交易条款切实地反映出干细胞是个高风险的研究领域，但是同时也很清楚地显示出诺华有意进入这一新型治疗领域。
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Gamida相信它开发出的技术能够克服干细胞移植上的一些主要问题，特别是移植后需要序贯治疗的问题。明年，该公司的最重要的在研药物NiCord的两个小型研究将结束，如成果不错，将会诺华的细胞治疗业务增加一个非常新的发展方向。
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9 x* S& L$ D1 h8 r* g( A扩增和移植. R4 I/ m) v# D: x! }. ^$ C2 M

4 V1 s. E% w5 F脐带血是干细胞的一个丰富来源，但每份脐带血中的细胞都极其微量。很多技术都旨在扩增这些细胞，Gamida开发出的平台名为NAM。- l* p9 ?3 Q* K1 d
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Gamida希望能够表明，NAM平台所扩增出的细胞在移植中更持久。通常情况下，扩增出的细胞可减少中性粒细胞重建的时间，但之后不久它们就会消失，长期的移植必须通过另外一个单位的未处理脐带血进行。
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* P# q* H* q* b5 C8 P因此，这一技术的临床和商业潜力在于，使用该技术就不需要另外一单位未处理脐带血。当前正在进行临床试验的NiCord就来自于NAM平台。
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这项研究是在美国杜克大学医学中心开展的，计划招募约10名不同类型的血液癌症患者，去年9月Gamida宣布该项研究的首名受试者成功地进行了移植。研究的主要目标是，检测移植42天后NiCord诱导的中性粒细胞重建，并在180天评估二次移植失败的发生率。+ q+ ~7 |! E( P) w: g6 y

( q5 q8 o' t0 P! mGamida公司正在进行的另外一项研究是针对镰状细胞贫血，患者接受一单位NiCord和一单位未处理脐带血的联合移植。这项单臂研究也是在杜克大学进行的，主要终点是安全性和评估移植后42天的中性粒细胞重建，次要终点是移植后100天和180天的生存率。1 U* [, p$ N/ m5 c. d

% Q/ ?  c1 U1 ]( @' ~+ F若在规定的时间内NiCord的开发工作达到特定的里程碑，Novartis将行使期权收购该公司。虽然里程碑的具体细节没有公开，不清楚2015年所需要达到的目标，不过很可能包括这两项研究的数据，特别是第一项仅使用NiCord扩增细胞的试验结果。: Y- H& m/ T9 c  I
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# o9 X7 ^; P( L2 w2 N  h- ~1 o若行使期权，诺华将另外支付1.65亿美元收购Gamida剩余的股权。此外，交易还包括4.35亿美元的开发、审批和销售里程金。( V1 |/ T' t% J

, l$ A9 a: X8 H0 u1 }在诺华再次付钱之前，很显然Gamida需要进一步地证明自己的价值。毫无疑问诺华也理解这一点。7 }7 V. G! I0 j# ~: ~* ]
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几个月前，诺华就表示细胞治疗是该公司研发的核心领域之一，该公司最近刚刚成立了一个细胞和基因治疗部门。最明显的例子就是诺华正在开展的CART项目，这是肿瘤免疫学方面的热点，可以应用于血液癌症和实体肿瘤。6 _& f$ E' k1 E9 `, [4 }$ N& Z: ^

3 w& n" e7 n' x" [4 v  O: f去年9月，诺华公司还与Regenerex达成合作，共同开发后者的造血干细胞平台FCRx。合作最初将致力于肾移植方面，两家公司相信该产品有潜力在不需要终身使用免疫抑制剂的情况下，提高移植的存活率。7 b% _# E! l: q  E3 ^$ H7 c0 N
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此外，诺华公司还有个类似NiCord的处在II期阶段的内部项目HSC835。诺华描述HSC835是一个新型细胞治疗方法，是单一脐带血来源的造血干细胞移植。这项研究将用于高危血液癌症患者，数据预期在2016年公布。& a+ B& U3 H+ h+ O% `1 ?& ^
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诺华对Gamida的投资揭开了一系列类似投资的序幕，之后大型制药公司很可能将追随诺华进入细胞治疗领域。. p& ?9 ^& B6 e
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