诺华敲定与干细胞公司Gamida的交易

坤明

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8月19日，诺华和Gamida-Cell预期已久的交易最终尘埃落定：瑞士制药巨头诺华将支付3500万美元获得Gamida 15%的股权，并获得在未来两年里收购这家以色列干细胞研究公司的选择权。虽然这个交易条款切实地反映出干细胞是个高风险的研究领域，但是同时也很清楚地显示出诺华有意进入这一新型治疗领域。
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Gamida相信它开发出的技术能够克服干细胞移植上的一些主要问题，特别是移植后需要序贯治疗的问题。明年，该公司的最重要的在研药物NiCord的两个小型研究将结束，如成果不错，将会诺华的细胞治疗业务增加一个非常新的发展方向。) c% D- m1 V1 @5 q+ D! ]$ _2 ^

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脐带血是干细胞的一个丰富来源，但每份脐带血中的细胞都极其微量。很多技术都旨在扩增这些细胞，Gamida开发出的平台名为NAM。" g/ \  R& ?9 ^: F, u( c

' ?. q! Q$ G7 kGamida希望能够表明，NAM平台所扩增出的细胞在移植中更持久。通常情况下，扩增出的细胞可减少中性粒细胞重建的时间，但之后不久它们就会消失，长期的移植必须通过另外一个单位的未处理脐带血进行。& _, {7 P1 S  X  s2 I, m2 k9 X$ Y  U

) y! y1 }. t( n8 ~0 I: Z& v因此，这一技术的临床和商业潜力在于，使用该技术就不需要另外一单位未处理脐带血。当前正在进行临床试验的NiCord就来自于NAM平台。8 b  }) N3 V  S( n  A- T' U4 X7 V
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这项研究是在美国杜克大学医学中心开展的，计划招募约10名不同类型的血液癌症患者，去年9月Gamida宣布该项研究的首名受试者成功地进行了移植。研究的主要目标是，检测移植42天后NiCord诱导的中性粒细胞重建，并在180天评估二次移植失败的发生率。* E( H( Q, S1 w( K5 r; \6 N0 T
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Gamida公司正在进行的另外一项研究是针对镰状细胞贫血，患者接受一单位NiCord和一单位未处理脐带血的联合移植。这项单臂研究也是在杜克大学进行的，主要终点是安全性和评估移植后42天的中性粒细胞重建，次要终点是移植后100天和180天的生存率。7 p" N! M/ P% U" W, M; j6 _$ Z
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若在规定的时间内NiCord的开发工作达到特定的里程碑，Novartis将行使期权收购该公司。虽然里程碑的具体细节没有公开，不清楚2015年所需要达到的目标，不过很可能包括这两项研究的数据，特别是第一项仅使用NiCord扩增细胞的试验结果。
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& G% ]" N: L* [4 k- ]0 W: k若行使期权，诺华将另外支付1.65亿美元收购Gamida剩余的股权。此外，交易还包括4.35亿美元的开发、审批和销售里程金。3 B8 o( `- m& o% t4 F. r
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在诺华再次付钱之前，很显然Gamida需要进一步地证明自己的价值。毫无疑问诺华也理解这一点。
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( P6 V! L5 D' `! J8 U$ F3 c' [几个月前，诺华就表示细胞治疗是该公司研发的核心领域之一，该公司最近刚刚成立了一个细胞和基因治疗部门。最明显的例子就是诺华正在开展的CART项目，这是肿瘤免疫学方面的热点，可以应用于血液癌症和实体肿瘤。% z- y& J* A$ d

, w* o* I! Y. m0 ]( x去年9月，诺华公司还与Regenerex达成合作，共同开发后者的造血干细胞平台FCRx。合作最初将致力于肾移植方面，两家公司相信该产品有潜力在不需要终身使用免疫抑制剂的情况下，提高移植的存活率。
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此外，诺华公司还有个类似NiCord的处在II期阶段的内部项目HSC835。诺华描述HSC835是一个新型细胞治疗方法，是单一脐带血来源的造血干细胞移植。这项研究将用于高危血液癌症患者，数据预期在2016年公布。& e, p; Y! U2 s( ]7 D$ r/ \
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诺华对Gamida的投资揭开了一系列类似投资的序幕，之后大型制药公司很可能将追随诺华进入细胞治疗领域。" C0 @- y! v. ?1 ]. ]7 m4 _
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