【十个常见问题】打算进行干细胞治疗前，你必须应该知道什么？

林辉

Xiao呆发布于：2015-10-27 09:58阅读量：10 来源： 生物探索 9 Y- c0 \6 B* J- }' q
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提供干细胞治疗的各种机构，对干细胞能做什么和不能做什么的宣传，与我们对干细胞科学的理解并不相符。对以下十个常见问题的阐述，目的在于帮助人们了解干细胞疗法“神话”背后的科学事实。" v/ y2 V& `4 c7 w
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1.身体中存在有不同类型的干细胞，各自有自己的目的
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我们身体中有许多不同类型的干细胞，它们存在于身体的不同组织，或者存在于我们生命开始形成到诞生的不同时间阶段。他们包括胚胎干细胞（也称为全能干细胞，只存在于生命的最早阶段）和各种组织特异性或成体干细胞（也称为多能干细胞，出现在胎儿发育阶段，并在我们的一生当中持续存在于我们的身体之中）。
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我们的身体使用不同类型的特定组织来源的干细胞时，一定是为了一个特定的目的。特定组织类型的干细胞，他们的潜力是有限的，其主要的作用是制造他们所对应的特定组织细胞。例如，在骨髓中的造血干细胞的主要作用是再生血液细胞，而大脑中的神经干细胞的作用就是再生大脑神经细胞。神经干细胞不会自发地制造出血液细胞，同样，造血干细胞也不会自发地转化成大脑神经细胞。因此，一个特定的，单一组织类型的干细胞，可以用来治疗许多涉及不同组织或器官的无关联的疾病是不可能的。
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1 n8 r5 `; x6 n☆ 警惕：诊所提供的同一组织来源的干细胞治疗不同无关联疾病的错误信息和虚假宣传。' p8 @1 Z* D0 M4 t! v

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2.单一类型的干细胞治疗许多不相关的疾病，是不可能奏效的6 P& D+ |& F6 ~

* r, V. P" z% Q( y7 i5 R; i如前所述，每种类型的干细胞，在体内只执行自己的特定功能，不能期望它能制造出其它的组织细胞。因此，不太可能使用一种单一类型的干细胞治疗多个不相关的疾病。例如，从脐带中提取的造血干细胞，用于治疗糖尿病和帕金森病。关键是用于治疗的细胞类型必须适合特定的疾病所造成的组织损伤对修复需要。例如，急性心肌梗死所造成的心肌缺血损伤或坏死，需要修复心肌组织的心肌干细胞，或者是具有转分化为心肌细胞潜能脂肪来源的干细胞。* J  A; @+ \" A9 ]6 [1 I- ^
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8 e) g8 `! s: `, e! }2 Z! H& C0 B: C% U相反，胚胎干细胞可能有一天被用来再生和修复一系列人类疾病所造成的组织损伤，或者用来治疗组织损伤所导致的疾病。然而，胚胎干细胞本身不能直接用于治疗疾病，因为它可能会导致肿瘤，并且它进入体内后不太可能“顺从和听话”地变成了身体组织再生所需的特定细胞。胚胎干细胞需要在移植治疗前，首先将它们诱导发育成一种专门的干细胞类型。例如，在体外首先把胚胎干细胞转分化为视网膜色素上皮细胞，用于治疗视网膜黄斑变性造成的失明患者。& e/ v( w9 m) _, y' W" c* k
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☆ 警惕： 诊所宣传信息不可信的重大预警信号：依靠一个细胞类型治疗各种疾病。
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3.迄今被广泛接受和疗效确定的干细胞疗法很少+ i, V5 A8 P3 O. ]  Z" B
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迄今为止，已被严格的临床试验所证实的干细胞所能治疗的疾病类型仍然非常有限。疗效最确定和最广泛使用的干细胞疗法是：造血干细胞移植用于治疗血液系统和免疫系统疾病，或者用于特定癌症治疗所造成的血液系统损伤的修复治疗。对于骨、软骨、皮肤和角膜疾病或损伤的再生和修复治疗，可以使用来源于这些特定组织的干细胞。这些干细胞疗法是被医学界公认为安全和有效的。: x7 J# o% X! x  q4 c
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4.干细胞疗法所产生的“益处”，并不意味着干细胞真的发挥了它的修复和再生作用; ]# l4 G* Z4 d) |9 N$ l3 Z

* N! ?  [4 S0 U: R接受干细胞疗法的人可能会感觉很好，但实际上与干细胞的治疗无关，其主要原因有三方面：一是“安慰剂效应”；二是伴随的其它治疗发挥的作用；三是疾病的自然变化。! J5 v0 ?& ?% Y' O+ M" {% y2 R; }
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患者有一种强烈的愿望，并坚定地相信，干细胞治疗将会对他（她）的疾病有效，这种心理愿望导致了他（她）们的主观感觉比较良好，甚至在心理上，体验着一种积极的生理变化，如改善运动能力或痛苦减轻。通过积极与医生交谈，也会使一个人感觉到症状有所改善。这种现象被称为“安慰剂效应”。
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同样，伴随干细胞疗法的同时，所提供的其它治疗方法，如改变饮食，放松疗法，物理治疗和药物等，都可能让病人感觉比较好。但是，这些感觉可能与干细胞疗法无关。- {5 H4 n$ R5 [

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3 x7 P8 x: i, w# t. F6 |6 R) K此外，许多症状的严重程度可以随时间而发生变化，出现临时性的改善或减轻，从而使干细胞疗效的判断变得复杂化。在人类疾病的治疗中，上述这些影响疗效判断的因素是普遍存在的，因此，没有严格的对照性临床研究（同时有一组患者接收干细胞治疗，而另一组患者不接受这种治疗的试验研究），是很难确定任何疗法的实际效果的。* t. j5 z4 {  H: G( u# |, I' }

1 V" g" y! y, Z9 U  a& N☆ 警惕：诊所会通过患者赠送的锦旗奖状或者个别患者的故事，来过渡评价和宣传他们的干细胞治疗效果。( ?! l4 t0 o; i
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$ u5 H( q1 D" `( w0 J3 d1 n1 }0 U; {5.开发一种新的疗法需要很长时间的主要原因是：科学探索和发现，本身就是一个长期而艰巨的过程( j" C& E- `: l+ X1 Z

( a6 |4 V! e- j5 [科学，一般来说，是一个漫长而复杂的过程。了解疾病或损伤的病理变化，以及如何再生和修复这些变化，是需要时间的。一种新的想法或者假设必须首先在实验室进行研究和验证，而且多数新的想法或假设可能并不会得到所需要的结果。即便是基础医学研究已经证实有效，但是将它转换成一个有效的临床治疗方法，却是一个漫长而又艰难的过程。在培养的细胞水平上看起来很有前途的治疗，在实验动物模型中却无法证实它的作用。而有些疗法，在动物模型上有效，但是进入临床试验后，却可能会失败。一旦一种疗法可以在人身上进行试验时，确保患者的安全就成为一个关键问题，这意味着开始时只能在很少数的人体上试验，直到安全性和副作用都有了更好的理解和掌握之后，才能扩大人数，进行更进一步的验证疗效和观察副反应。如果一种新的疗法没有经过精心设计，深入研究，经历必要的临床前和临床试验，它是不太可能收到预期的效果。更让人关注或者提心吊胆的的是，新的疗法可能会使情况变得更为糟糕或产生更加危险的副作用。( k2 Z) E, G2 X7 d- U% A8 w; Z+ j
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% |6 b" E/ L" B' s6.用于临床治疗的干细胞，必须以一种特定的方式呈现出来，才能发挥它们的作用
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5 X/ k* Q+ u& ?8 c骨髓干细胞移植是一个成功案例。因为我们所制备的骨髓干细胞真正产生了人们所设计和期望的功用——再生更多的血液细胞。另一些情况是，我们期望干细胞所能产生的作用，可能不同于它们在体内通常情况下所具备的功能。发展一种成功的干细胞疗法，最大的困难之一是，如何让这些干细胞按照我们所需要的方式表现出来，困难之二是，一旦干细胞移植进入体内，怎样才能让它们以一种正确的方式与体内其它细胞整合与发挥功能。例如，为了治疗许多神经系统的疾病，干细胞植入体内后，需要成长为特定类型的神经元细胞。并且它们也需要知道与哪些其它的神经元细胞建立联系，以及如何建立这些联系（连接）。
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9 B' ?2 X; C; L" u" d5 D我们仍在学习和研究，如何才能把干细胞直接变为我们所需要的正确的细胞类型？如何才能控制它们在体内分化增长的数量，正好达到符合我们需要它们的数量？如何移植才是最佳的方法等？要想知道以上所述的一切答案，需要很长的时间。, H7 Z, G6 W/ W+ B1 _; ?2 t( g4 S

- d: I1 Z# N  [* b- h8 k# S☆ 需要提醒的是：用干细胞“归巢”理论，宣称移植入体内的干细胞自己会知道去哪里，并且知道如何修复一个特定的损伤。这只是一种推测。1 \! k+ n# t) x0 f3 ~6 @, A8 o, K
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7.不要认为干细胞来自你自己的身体，就意味着它们是安全的8 g8 U# f; ?1 G" V$ t" |# ?
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每一项医疗操作都是有风险的。虽然你自己的免疫细胞不太可能排斥来源于自体的干细胞。但是，你自己的干细胞被收获或采集的过程，以及在体外培养分化和成长的过程，都可能隐藏一些潜在风险在其中。
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) L9 |3 a# P5 s: }6 L: A7 |) M3 l你自己的体细胞或干细胞，一旦离开了你的身体，因为受到了各种操作，它们可能会改变了原有的细胞特征。例如，如果自体细胞在体外经过培养生长 (扩增)之后，可能会失去了正常细胞所具备的自己控制生长的能力，或可能会失去了干细胞转变成身体所需要的特殊细胞的能力。细胞可能被污染到细菌、病毒或其它可能引起疾病的病原体。抽吸或注入细胞的操作也同样是存在风险的，包括可能带入病原体感染和损伤局部组织等。$ [! c, z/ H9 W
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8.尝试一个未经证实的治疗方法，可能会付出一定的代价/ x. X6 N, y3 R9 a

  ~; O% o  v1 V  Q) U0 J% ^: x一些机构和诊所声称，用干细胞治疗那些用其它方式无法治愈的疾病。这很容易使人理解：尝试一些即使是未经证实的疗法，承担一定的风险或损失也是理所当然的。然而，治疗产生并发症的风险是真实存在的，无论是暂时的或长期的。相比之下，你所获得好处的机会可能会打折扣。接受一个未经证实的治疗方法，可能会使你失去了参加即将到来的正规临床试验的资格。干细胞治疗的费用成本很高，可能会给患者及其家庭和社会带来长期的财务压力。如果加上旅行的费用等，更是不得不权衡考虑的问题。
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9.为了销售目的而实施的实验性治疗，并不等同于临床试验
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实验性治疗并不意味着它就是一项规范性临床研究或临床试验的一部分。一个正规的和负责任的临床试验有着一系列的关键的科学原则、伦理原则和法规原则特性，并且，有完整的临床前研究数据支持这种即将进行临床试验的新疗法可能是安全有效的。临床试验开始前,必须由一个独立的机构审查委员会或医学伦理委员会进行审核，以充分保护患者的权利。在许多国家，一项临床试验是由国家监管机构【如欧洲药品局(EMA)或美国食品和药品监督管理局(FDA)】评估和批准后，才能实施。
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' d, v' M( I2 j$ `一项临床研究的本身是为了回答关于新疗法的特定的问题而设计的。经常会设立对照组人群，与接受新疗法的试验人群进行比较。通常情况下，一项新疗法临床试验的成本费用，是由开发此项治疗方法的公司承担，或由当地或国家政府资助。谨防没有成功通过临床试验的新疗法被用于临床治疗，收取昂贵费用。" \% ]# i9 v! k  F' Q
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! D  E7 h; k8 O0 e% V9 d一项正规的临床试验对于开发新的治疗方法是十分关键的，通过试验让我们知道这些疗法是否安全和有效。国际干细胞研究联合会（ISSCR）支持有治疗需求的人参与正规的临床试验，但是，你需要经过仔细考虑，并与值得你信赖的医生进行沟通之后，自愿参与。( f5 ~/ Y9 z/ y' h" D6 [5 M
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! F( f+ g, ^2 o1 `/ O1 P7 s10.干细胞科学正在日新月异地向前发展
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% L% ?! @6 K) b/ O0 \# f$ k使用造血干细胞治疗血液系统疾病已经取得了巨大的进步。这些事实已经告诉我们，干细胞疗法将是未来最有前途的治疗或治愈疾病的方法。世界各地的科学家正在研究如何利用干细胞在临床诊断和治疗各种疾病。科学家们每天都在努力地进行着干细胞分化为不同类型细胞等研究，以开发我们所急需的治疗方法。许多潜在的、有前途的治疗方法正在进行动物实验；一些干细胞疗法已经进入临床试验阶段；一些国家，如美国、韩国、澳大利亚、比利时等，相继批准了特定的干细胞治疗产品或技术进入临床应用阶段。因此，总有一天，我们将非常乐观地认为，干细胞可以治疗多种人类疾病；干细胞移植疗法是21世纪最有前途的治疗方法。
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此外最重要的是还要在心里有一个预设，因为有时候人期望得太高，而现阶段干细胞研究的进度难以满足预设目标。