第七届干细胞技术与临床转化论坛纪要:干细胞安全性待提升,政策规范产业发展

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国泰君安2015-11-13 10:40
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& e8 X# A1 M! B8 ~7 Y事件:近日,我们参加了“第七届干细胞技术与临床转化论坛”,就干细胞治疗技术在再生医学上的应用现状及监管政策动向进行探讨。; u2 [5 |) j6 U4 X  y, D
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点评:
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# K2 G" k2 G4 ~4 R! I2 L) S干细胞技术种类繁多,间充质干细胞发展最为快速。治疗性干细胞种类多样,包括胚胎干细胞、诱导性多能干细胞(干细胞诱导视网膜色素上皮细胞、心肌细胞等)、以及成体干细胞(造血干细胞、各种类型的组织干细胞或前体细胞如神经干细胞等、间充质干细胞)。干细胞种类繁多,成熟度不一,其中间充质干细胞是目前国际上临床研究中发展最快的干细胞类型,多达450以上的治疗性临床研究在世界范围开展,2010至今多个产品分别在韩国、日本、澳大利亚、加拿大、新西兰等国家获批,主要用以骨损伤、心脏、关节炎等组织器官修复领域。0 b$ ?' }9 ^$ N) k

+ l2 c! P! v0 X1 J- h. j0 _* I 安全性亟待研究验证,期待技术发展更进一步。目前干细胞治疗技术临床应用存在四方面的安全性风险尚待解决:①异常的免疫反应(异源细胞的免疫排斥以及异常炎症反应);②异常增生和促瘤、致瘤性:即便是已在多国获批的骨髓间充质干细胞也具有危险的致瘤性,研究表明过量使用成体间充质干细胞具有很大致瘤风险,可促进癌症生长转移;③异常的分化行为:非目标细胞分化、分化紊乱导致的增生性疾病和肿瘤,或细胞无效、低效分化及提前老化导致的器官修复不全或器官衰竭等退行性疾病;④对于基因修饰的干细胞,存在导致基因突变和基因组疾病的风险。相关安全性问题的解决尚有赖技术进步和研究深入。
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5 m" ?* @: E; V$ O1 P 监管政策落地,态度谨慎。2015年8月卫计委、CFDA联合发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》,规范了干细胞临床研究的机构资质和条件,一定程度推动了行业发展。但管理办法在诸多方面进行了限制,包括机构资质(仅限三甲医院)、开展条件(仅限临床研究)、研究项目(仅限预防和治疗,不含基因水平操作)、收费主体(明确不得向受试者收费),并将严格质控体系,体现了当前政策的严谨性(参见2015年8月24日报告《破茧而出,干细胞治疗重回正轨》)。我国干细胞产业尚存巨大发展潜力,期待临床试验进一步放开。维持行业增持评级,受益标的:中源协和、国际医学。风险提示:治疗技术安全性、有效性不确定的风险;监管政策风险。. {$ V1 y1 ?( ^+ Z9 M' S& Q