干细胞研究的新阶段

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干细胞研究的新阶段- g6 h- w$ @# q" S8 |
由于干细胞是一种具有自我复制和分化潜能的细胞，它可以分化成体内任何种类的体细胞，可以修复组织器官损伤，治疗几( z: t. y! _% ?- Y: w
乎所有的疑难顽症，造福人类，因此具有巨大的市场价值。它是21 世纪生命科学中最前沿、最有价值的研究领域，成为世界各国竞
6 }+ }; G$ B0 I& R( b相研究和开发的最大热点和焦点。但是，干细胞又有着极大伦理和道德问题。在临床应用上又有着致癌、免疫、感染和引起异常疾
6 z; }2 i: Q) U$ e- k病的风险。干细胞的研究发展了细胞重组技术，诱导成功了多能干细胞（iPs），它可以替代和绕过胚胎，诱导自身成熟体细胞成为具
0 w4 k6 t: B0 r3 d. h; Y有高度分化潜能的iPs，可以避开一些伦理、道德、排异障碍。但是，在细胞重组时，必须应用病毒载体和导入4 种外源基因才能重
! U3 p2 `) @, B- _) ^9 h' `组成iPs，这又增加了致癌、致畸的风险。最近，又成功发展了非病毒载体的转导技术，无外源DNA 和基因的重组技术，获得了非病# s- N6 L( P/ I# a3 T& z8 |- K
毒无外源基因的iPs。极大地减少了致癌、致畸、排异的风险，为干细胞临床应用奠定理论和重大技术基础。法国和美国应用干细胞0 I, l8 y1 T: J; a0 T. m0 e5 f4 E/ m
成功地制备出人工气管，治愈了呼吸衰竭；英国和德国应用干细胞成功治疗了黄斑退行性病变，使老年失明患者重见光明。同时在! M3 Y0 V. M7 F6 t& R; @0 E
动物实验中，应用干细胞治疗老年痴呆、帕金森病、肌肉萎缩、糖尿病、脑卒中、心力衰竭等亦都取得十分诱人的成果。再加上近半0 Q6 Y- ^# K( r+ U/ E' j
个世纪以来，利用造血干细胞和骨髓移植治疗再生障碍性贫血、白血病和一些癌症的成功经验，这些都为干细胞临床应用铺垫了
/ C. l, X- c; O: k& C9 O/ J3 l  H基础。现在，干细胞研究迎来了一个全新的发展时期，步入临床新时期。- i, W6 h& F' \7 N% ~
干细胞的生殖克隆仍然存在着严重的伦理和道德的风险。干细胞的导入仍然还有致癌、致畸、排异和感染风险，干细胞临床应" r7 x0 O) r0 ^& y) G; h3 s
用还有许多理论和技术问题急待解决。生命所系，责任重大，必须更加科学规范和严格管理。在市场和名利的诱惑中更需要诚信、
' ]& o( s: ]6 ^1 _" P# L4 E) K良心、科学、合作和责任。2009 年1 月美国正式批准的干细胞治疗骨髓损伤的临床试验，因为在极个别患者出现小囊肿，尽管发生! C( o, y8 _! M' @. o+ T: [* k- v- y
概率极低，亦没有增殖迹象，对生命亦不构成不利影响，这项试验还是被暂停了。+ t; B/ }" Y! T8 M0 ^! T( l
干细胞研究虽然取得极大进展，但是还有许多理论和技术问题急需解决。目前，对干细胞认识还很不深入，如干细胞自我复制
( ?/ ~7 V6 p' j" E3 I1 K3 R机制、定向调控原理、复制和分化的相互关系、形成组织器官路径、损伤修复和再生的机制，移植干细胞的数量和功能，干细胞的成
9 B8 c/ x" W2 L熟和变异、干细胞在体内的转归和命运，移植干细胞的标志、检测和追踪、异常干细胞的检测和纠正，在体干细胞、输入干细胞和成$ B9 F3 z. n' k& N8 T
熟细胞的关系和相互转换机制等等基础理论问题还需深入研究。从干细胞到形成组织、器官的机制我们还很不了解。许多干细胞
0 I# H2 z7 N, c# \' u6 S. K临床应用的前提条件和技术亦还没有解决。这些问题包括：干细胞大规模培养、鉴定和分离技术；分化和未分化细胞的分离和均一5 x4 |$ w, m# o# C! h! [
培养技术；高效、安全、简便易行的转移技术；病态干细胞的检出和矫正技术；移植干细胞致癌、致畸和免疫毒性等等。虽然步入干& z4 b+ B2 ^2 V) P7 U" a' d
细胞的临床试验的新时代，但是这仅仅是开始。7 P5 _. b! F: n- e  o1 W6 c
我国干细胞研究起步较早，成功地开发iPs 新技术，使干细胞转化效率提高了100 多倍，并降低了致癌风险；应用iPs 技术从
$ x% q) N) N* s# Y; h3 A; ], Y+ A成年小鼠细胞分离出新的iPs 系，并培育出成年小鼠，在世界上首次证明iPs 的全能性等等。在临床应用方面，应用骨髓造血干细' D; \( l" N1 c' i* X+ F# B+ y
胞、脐带血干细胞治疗再生障碍性贫血、白血病、淋巴瘤、神经损伤、心功能不全亦有成千上万例的报道。