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干细胞研究的新阶段& A6 J. D/ z, h0 M v: i0 q
由于干细胞是一种具有自我复制和分化潜能的细胞,它可以分化成体内任何种类的体细胞,可以修复组织器官损伤,治疗几
: O" J3 B5 T" d7 i乎所有的疑难顽症,造福人类,因此具有巨大的市场价值。它是21 世纪生命科学中最前沿、最有价值的研究领域,成为世界各国竞; P$ V9 A. z% @( w) h
相研究和开发的最大热点和焦点。但是,干细胞又有着极大伦理和道德问题。在临床应用上又有着致癌、免疫、感染和引起异常疾3 H$ |% L5 @+ J7 U% G% Y
病的风险。干细胞的研究发展了细胞重组技术,诱导成功了多能干细胞(iPs),它可以替代和绕过胚胎,诱导自身成熟体细胞成为具1 P6 e, A% h9 f% s
有高度分化潜能的iPs,可以避开一些伦理、道德、排异障碍。但是,在细胞重组时,必须应用病毒载体和导入4 种外源基因才能重5 C9 S$ m* j, C$ F" u
组成iPs,这又增加了致癌、致畸的风险。最近,又成功发展了非病毒载体的转导技术,无外源DNA 和基因的重组技术,获得了非病
( a2 ? Q8 A/ B' w! v/ _毒无外源基因的iPs。极大地减少了致癌、致畸、排异的风险,为干细胞临床应用奠定理论和重大技术基础。法国和美国应用干细胞
& R5 x/ ?" n. q7 I4 H成功地制备出人工气管,治愈了呼吸衰竭;英国和德国应用干细胞成功治疗了黄斑退行性病变,使老年失明患者重见光明。同时在: A1 U* O1 C* v( A( q' @' H
动物实验中,应用干细胞治疗老年痴呆、帕金森病、肌肉萎缩、糖尿病、脑卒中、心力衰竭等亦都取得十分诱人的成果。再加上近半
7 v% K: x. y/ C- y个世纪以来,利用造血干细胞和骨髓移植治疗再生障碍性贫血、白血病和一些癌症的成功经验,这些都为干细胞临床应用铺垫了3 a. j1 t# A0 j; U+ Q* |7 R
基础。现在,干细胞研究迎来了一个全新的发展时期,步入临床新时期。' Z" x) A1 b* w$ o
干细胞的生殖克隆仍然存在着严重的伦理和道德的风险。干细胞的导入仍然还有致癌、致畸、排异和感染风险,干细胞临床应2 i" C8 W2 x5 d$ \" ?& N
用还有许多理论和技术问题急待解决。生命所系,责任重大,必须更加科学规范和严格管理。在市场和名利的诱惑中更需要诚信、
* `4 G! f, ?# ?, ]良心、科学、合作和责任。2009 年1 月美国正式批准的干细胞治疗骨髓损伤的临床试验,因为在极个别患者出现小囊肿,尽管发生
' U0 a# O ?% ^1 {6 i概率极低,亦没有增殖迹象,对生命亦不构成不利影响,这项试验还是被暂停了。
# D2 L, D' v( h干细胞研究虽然取得极大进展,但是还有许多理论和技术问题急需解决。目前,对干细胞认识还很不深入,如干细胞自我复制
$ w( N4 N Z8 N, O" O: S机制、定向调控原理、复制和分化的相互关系、形成组织器官路径、损伤修复和再生的机制,移植干细胞的数量和功能,干细胞的成
7 T1 v. T3 i( O) y熟和变异、干细胞在体内的转归和命运,移植干细胞的标志、检测和追踪、异常干细胞的检测和纠正,在体干细胞、输入干细胞和成
5 [6 ~; a5 @) R6 L. U) f- N9 a熟细胞的关系和相互转换机制等等基础理论问题还需深入研究。从干细胞到形成组织、器官的机制我们还很不了解。许多干细胞/ e& f/ f' [" u$ Q2 r
临床应用的前提条件和技术亦还没有解决。这些问题包括:干细胞大规模培养、鉴定和分离技术;分化和未分化细胞的分离和均一
. e# Y& d' i% m- r; B! o* n! W培养技术;高效、安全、简便易行的转移技术;病态干细胞的检出和矫正技术;移植干细胞致癌、致畸和免疫毒性等等。虽然步入干
; u3 a& K: ~$ z8 p _4 A细胞的临床试验的新时代,但是这仅仅是开始。
, Z( o1 F. I3 }$ H( D我国干细胞研究起步较早,成功地开发iPs 新技术,使干细胞转化效率提高了100 多倍,并降低了致癌风险;应用iPs 技术从
) {& x- ]% l; A8 [7 |7 F$ i2 \' p成年小鼠细胞分离出新的iPs 系,并培育出成年小鼠,在世界上首次证明iPs 的全能性等等。在临床应用方面,应用骨髓造血干细6 n3 ]6 u9 \8 P9 u" x6 y
胞、脐带血干细胞治疗再生障碍性贫血、白血病、淋巴瘤、神经损伤、心功能不全亦有成千上万例的报道。 |
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