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9 v( O! z# U: M' @& Y! A8 ?8 T1 P9 NTranscriptome Profiling of Patient-Specific Human iPSC-Cardiomyocytes Predicts Individual Drug Safety and Efficacy Responses In Vitro
( }6 W5 ~( S* ~( |9 ?/ H- V来自美国斯坦福大学医学院的研究人员发现利用人诱导性多能干细胞（iPS细胞）制造的心肌细胞忠实地反映供者天然的心脏组织中关键基因的表达模式。因此，这些细胞能够被用来预测病人是否可能经历药物相关的心脏损伤。
4 W* E$ _8 K' q' l2 v5 Z% T7 M这一发现验证了利用这样的细胞测试某些药物的潜在心脏毒性和设计用于治疗心肌病等疾病的新疗法。研究人员认为，在病人接受治疗之前，精确地找出哪些人可能遭受心脏损伤可能改善很多药物的安全记录。. r: V( j$ ~3 I8 h
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CRISPR Interference Efficiently Induces Specific and Reversible Gene Silencing in Human iPSCs; n  R1 q3 U% _& U+ \; ]
结合21世纪最强大的两种生物学工具，Gladstone研究所的科学家第一次采用CRISPR-Cas9系统的变种技术，改变了读取诱导多能干细胞(iPSCs)基因组的方式。这是在构建遗传病细胞模型上取得的一个重大技术进步。9 e* c/ _6 w/ F
研究人员比较了CRISPRi和CRISPR-Cas9沉默控制iPSC多能性的一个特殊基因的状况。他们发现CRISPRi的效率比CRISPR-Cas9高得多：利用CRISPRi，95%以上细胞中的靶基因被沉默，而采用CRISPR-Cas9的细胞为60-70%。并且CRISPRi没有造成任何脱靶基因表达改变，像在细胞基因组中非期望的插入或删除等——这是采用CRISPR-Cas9要考虑的一个问题。