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治疗遗传疾病 首个转基因人两年内或出现
8 t; } F; P$ P* v, m; P7 v来源:科学网 / 作者: / 2015-11-152 k2 n% L. G p- t' [3 P" b3 @# ^! C
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美国一家医疗公司近日表示,到2017年,通过修改基因的方法,可以帮助治疗人类的眼部疾病。如果该预想实现,意味着两年内将出现人类历史上首位转基因人。. N& B& d) u: _5 v. Y/ \
该公司名叫埃迪塔医药,致力于通过修改基因帮助病人治疗先天性黑朦。该公司首席执行官卡特琳•博斯利近日在美国麻省剑桥市参加会议时表示,有信心通过名叫“Crispr”的最新转基因技术,帮助患者治疗先天性黑朦。博斯利说:“感觉有点快,但我们是在以科学允许的速度前进。”! N7 o8 {" |, z% ^
如果博斯利的设想实现,这将是转基因科技首次在人类身上使用。不过,美国目前禁止修改人类基因,所以该公司将需要卫生部门的特别许可才能如愿。
& t. f5 R0 V6 I* u n+ U“Crispr”是一种自然的细菌自我防卫体系。细菌在自身的基因中携带了病毒的遗传密码,并且以此识别从外部靠近的病毒,从而生成催化剂,驱逐病毒的遗传密码。从学术期刊《麻省理工学院科技评论》上发表的文章来看,埃迪塔医药打算以此为基础,向病人眼中注射一定剂量的病毒,让病毒摧毁CEP290基因当中大约1000个有缺陷的遗传密码。
9 I. _9 Z' ?- x1 H2 _肯特大学的达伦•格里芬教授表示,这项技术给病人带来福音,“令人兴奋”。* {& ^! S6 @$ a4 O# e3 X; R1 u) N
不过,“Crispr”技术颇受争议,因为它将永久性地改变人类的基因,并且会世代相传下去,将来可能会出现意料不到的后果。有基因专家表示,在两年内就实现如此大的突破,有点操之过急。英国“基因联盟”组织的阿拉斯泰尔•肯特说:“这看起来非常不成熟。尽管如此,Crispr还是一项令人极度兴奋的技术,毫无疑问拥有巨大潜力。”& a8 s6 b; o# y( Y( a! I h. |2 H3 s
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