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标题: 基因治疗 SMA 患儿进入 FDA 关键阶段 [打印本页]

作者: yinfuhua 时间: 2017-4-29 21:34 标题: 基因治疗 SMA 患儿进入 FDA 关键阶段

基因治疗 SMA 患儿进入 FDA 关键阶段
来源:健点子 ihealth / 作者: / 2017-04-28
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AVXS-101 是由 Avexis 公司研发。这是一家纳斯达克上市（代码：AVXS）的生物公司。% z0 a% A) z6 ^' H3 C
下周一，劳动节这天，Avexis 将和美国食品药品管理局的官员召开会议，讨论 AVXS-101 的呼吸，制造和控制（CMC）。
这个被行业称为“B 型”的会议将提出关键的问题，主要考虑 Avexis 公司是否知道如何制造足够数量的 AVXS-101 来满足 SMA 患者的需求。 Avexis 还必须向 FDA 证明，每批制造的 AVXS-101 可以通过质量检查，以确保患者接受可靠和有效的治疗。
CMC 是决定 AVXS-101 能否进入临床试验的主要环节。 g. K2 j9 ` A2 \! S
公司必须在这个会议上向 FDA 证明自己的能力，才能得到 FDA 的点赞，将这个治疗罕见遗传性致命疾病的基因疗法治疗第一个 SMA 患儿。
脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy，SMA）主要影响儿童，他们出生时携带破坏基因 SMN1，不能产生称为存活运动神经元（SMN）的蛋白质。这种基因导致患儿的脊髓运动神经元的丧失，导致肌肉功能逐渐丧失。
SMA 分为两种类型，每年约有 250 名在美国出生的婴儿携带有 1 型 SMA，另有 5,000 名儿童患有 2 型 SMA。
至今，Avexis 公司仅在单次临床试验中治疗了 15 例 1 型 SMA 患者。研究中使用的 AVXS-101 是在位于俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院（NCH）的实验室制作。
因为基因疗法就不是普通的药丸，也不是生物药的蛋白，扩大生产涉及复杂的程序，面临严格的控制，所以，这个 CMC 会议的重要不言而喻。0 m7 y; d% i+ j- |; Q. k/ r
基因治疗更复杂是因为它涉及使用一种病毒将基因的功能拷贝递送到患者自己的细胞中，从而产生存活运动神经元，SMN 蛋白。
Avexis 的基因治疗是一次性静脉滴注，旨在纠正 SMA 的根本原因 - 基本治愈患者。
去年，一个 SMA 的药物获批上市。
这就是 Ionis 制药发明，有百健（Biogen）公司上市的 Spinraza (nusinersen)。与基因疗法 AVXS-101 不同，这是一种反义化合物，有遗传物质片段组成，其作用类似于补片，帮助 SMN2 产生更多的 SMN 蛋白。
Spinraza 必须通过脊髓注射。在初次加载剂量后，患者在剩余的生命中必须每四个月返回医院接受 Spinraza 治疗。7 H( r- s5 e2 E+ E6 k
Avexis 的基因疗法目前面临瓶颈。国家儿童医院的实验室不能生产商业规模的 AVXS-101，所以公司正在寻找与外部的制造商合作，并希望建立自己的市场设施，扩大生产。. y9 x$ _) a/ {' ?; r
在周二的电话会议上，Avexis 的首席执行官肖恩·诺兰（Sean Nolan）表示，他的团队已经完成了扩大 AVXS-101 生产所需的工作。/ e) A3 e: Z, C. @$ _
诺兰在波士顿在美国神经病学会会议上发言时做出这个表示。几个小时后，研究人员发表了 AVXS-101 对 1 型 SMA 婴儿的初步研究的结果。
这些孩子，不能抬头，翻身或仰卧起坐，用 AVXS-101 进行单次治疗后能做所有这些事情。当星期二进行的神经学会议上，参与 Avexis 研究的一些孩子的录像播放时，观众中的科学家爆发出掌声。0 T% X+ E+ r; ^; G$ c& C
迄今为止，Avexis 的基因治疗对 1 型 SMA 的儿童显示了疗效。& l' a( c; B( B: a3 S6 z
与此同时，Avexis 的股价接近历史新高，公司市值超过 20 亿美元。
如果星期一的 FDA 会议按照 Avexis 计划进行，公司将可以立即开始对 AVSX-101 的关键临床试验。
但任何挫折都可能导致 FDA 要求更多关于 AVSX-101 制造过程的信息，从而推迟下一次临床试验的开始。 9 月底，罗氏和 PTC Therapeutics 联合开发的脊髓性肌萎缩药物 RG7916 也宣布进入临床二期试验。
面对百健的 Spinraza，Avexis 不能浪费更多时间。

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