基因疗法针对癌症，创新生物技术公司获15亿投资

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基因疗法针对癌症，创新生物技术公司获15亿投资
# s0 g5 x' S- u# V# P来源：药明康德 / 作者： / 2016-08-04
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位于马萨诸塞州剑桥市的Avrobio是一家临床阶段的生物技术公司，专注开发针对罕见病和癌症的基因治疗方案。昨天，该公司宣布已筹集2500万美元。这A轮融资是由Atlas Venture、Clarus 和SV Life Sciences共同领投的。Avrobio将利用这笔资金加快法布里病（Fabry disease）和急性髓系白血病（AML）的基因治疗临床项目的开发，并扩大其在罕见疾病和实体及血液肿瘤领域的产品线。
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  Y2 G3 w! `$ z: G7 o7 \8 d% v▲Avrobio 的创新载体系统（图片来源：Avrobio 官方网站）3 \# Z  g/ L8 k, O+ `
基因治疗代表了改善人类健康的一个新颖治疗方向，具有显著缓解病情、提供长效持久影响的巨大潜力。这些方面的进步来源于对细胞生物学、免疫生物学的深刻理解以及新一代载体设计的突破，可以安全有效地针对特定细胞进行基因层面的治疗。
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▲Avrobio 独特的安全保障系统（图片来源：Avrobio 官方网站）4 J% ?* M& l. N& x
Avrobio的最初两个研究项目旨在为法布里病和AML患者提供有安全性和有效性保障的离体基因治疗方案， 同时显著提高他们的寿命和生活质量。
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- w) U- |9 d( }3 Y, k7 _▲针对罕见疾病的基因治疗方案（图片来源：Avrobio 官方网站）
2 s: e" B* W2 V) h$ r在Avrobio的1期法布里病基因疗法临床试验过程里，研究人员提取出病人的干细胞，并通过添加一个新的功能性基因拷贝来替换他们细胞内的缺陷基因。然后这些修饰后的细胞会被输注回患者体内，期望观察到内源性酶含量的表达上升。这种疗法有望随着显著改善患者的预后，替代传统上每两周一次的静脉酶注射，这是伴随病人一生非常昂贵的手段。1 C8 Z% \' b) Q, g) ]1 V! P- h4 M- |
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▲针对癌症的治疗手段（图片来源：Avrobio 官方网站）" z3 c! {$ R5 W8 q
在Avrobio的1期AML基因疗法临床试验过程里，新的方案基于唤醒患者自身的免疫系统，能够更好地检测和消灭癌细胞。在初始化疗后，研究人员提取出患者的残留癌细胞，遗传修饰表达强大的免疫系统活化剂——IL-12。然后，研究人员将修饰后的细胞注入回病人体内，目标引发患者有力和耐久的抗肿瘤免疫应答来对付身体剩余的AML细胞。
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  J) F, b2 ?( Z* p4 I# U4 l▲总裁兼首席执行官 Geoff MacKay 先生（图片来源：Avrobio 官方网站）
7 i6 L  y3 L, L1 [& }- b# l4 q1 LAvrobio公司的总裁兼首席执行官 Geoff MacKay 先生说道：“Avrobio 的高度创新疗法有望通过单次输注基因经改造的细胞为病人提供显著改善生活的影响。我们对从投资者方面收到的资助和支持表示感谢，我们将继续专注于研发这些极具突破性的基因疗法，逐步成为治疗法布里病和 AML 的标准方案。”. A4 ^# }3 E7 {( T' k- _* _
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参考资料：
" j- q- H  t5 @. d[1] AVROBIO, Inc. Announces $25 Million Series A Financing to Advance Novel, Clinical-Stage Gene Therapies for Rare Diseases and Cancer
; |- H/ J, B  C2 Q7 r[2] Gene therapy upstart Avrobio raises $25M for Fabry disease, AML trials0 J+ X6 s( B' g' J- ~9 Q9 Z
[3] Avrobio官方网站; a7 P8 z! d4 g

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