FDA 批准首个通用型 CAR- T 进入临床试验

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FDA 批准首个通用型 CAR- T 进入临床试验( v3 x) u0 D1 O  ?( X9 U
来源:药明康德 / 作者: / 2017-02-08
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+ j7 y5 C& f2 `# j8 Q6 |日前，Cellectis 公司宣布其通用型 CAR- T 疗法 UCART123 获得了美国 FDA 的批准，进入临床试验。这也是第一款获美国 FDA 批准进入临床试验的此类产品。. F/ e8 ^% G7 t" Y0 d& a# ?
UCART123 是一种在研的细胞疗法。它利用 TALEN 技术，对 T 细胞进行编辑，使之针对 CD123 抗原。此类抗原在急性骨髓性白血病（AML）细胞与急浆样树突状细胞瘤（BPDCN）细胞上高度表达。这两种疾病都往往在骨髓中发病，且能在短期内威胁到患者的生命。
! \7 y2 ^, p$ F& Y2 P( N: f6 [“这是首个进入美国临床试验的通用型 CAR- T 疗法。FDA 的批准不仅对我们公司意义非凡，对全球的生物技术与医药产业也具有里程碑的意义，”Cellectis 的首席医学官 Loan Hoang-Sayag 博士说道：“我们的异源 UCART 产品有潜力让 CAR- T 疗法变得更为普及和经济，让全球的患者群体都能都用上这一创新疗法。”! P& f  N. V' L
按计划，本次临床试验将分为两部分。针对 AML 的试验将由威尔康乃尔医学院（Weill Cornell）临床与转化白血病项目负责人 Gail Roboz 博士负责，针对 BPDCN 的试验将由 MD 安德森癌症中心白血病部的两名科学家负责。
+ `5 W0 z8 z0 Q0 E- x+ k, vCellectis 预计在 2017 年上半年正式开启 1 期临床试验。- V$ Q5 l# j- _" [0 S9 \7 j; T# u
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▲Cellectis 的 UCART 产品线（图片来源：Cellectis 官网）
) H3 `% @4 b  v2 ~0 P在 2017 的前瞻中，诸多业内资深人士认为 CAR- T 疗法将在今年迎来爆发。Cellectis 取得的这个好消息，也为 2017 年开了一个好头。我们祝愿越来越多的 CAR- T 疗法能够尽快问世，造福患者。
: G7 V, {; M. `: b+ E" ]参考资料：
  r4 B, V" ?/ M* F# ~[1] Cellectis preps for groundbreaking US trials for an off-the-shelf CAR-T therapy' ^1 b0 u5 ~- |/ [
[2] Cellectis (CLLS) Says FDA Grants IND Approval to Proceed with Clinical Development of UCART123
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我的小宝贝

还是米国发展快，已经进入临床试验了

小肥哈哈哈

希望能给患者带来福音