艾滋病研究取得最新突破：可利用基因编辑技术移除动物体内的艾滋病病毒

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艾滋病研究取得最新突破：可利用基因编辑技术移除动物体内的艾滋病病毒
5 W" j* P) Z5 n: c* d来源:来宝网 / 作者: / 2017-05-05
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+ v) B) e2 X$ U2 R7 o/ t在全世界范围内，有数以百万计的人感染艾滋病毒。然而科学家和医学专家们还未能找到一种能够治疗艾滋病的永久性方法，研究人员也只是取得了一些新的突破：他们设法消除小鼠体内的 HIV- 1 感染。- }# A/ c6 I# ~3 ~$ [) D- ]
根据疾病控制与预防中心（CDC）数据显示，全世界有超过 3,600 万人是 HIV 阳性，大约有 120 万人感染了这种病毒。
3 Y$ z1 T9 T9 c& h' Z$ o虽然目前对于这种艾滋病感染还没有可以治愈的方法，科学家们日前距离找到这样一种可能能够治愈艾滋病的方法又接近了一步。研究人员通过应用一种被称为“CRISPR/Cas9”的基因编辑技术成功地在三种动物模型上切除了 HIV- 1 前病毒。- W! g) K' B* g3 ~  a  K- f
目前研究中使用的三种小鼠模型中包括一种“拟人化”模型，在这种模型当中，小鼠进行基因改造后产生人类免疫细胞，然后使其感染 HIV-1。
, p, w) U8 X# h( ~$ ~5 g5 ]  B0 {该研究团队是由来自费城天普大学刘易斯卡茨医学院（LKSOM）病理学系及代谢疾病研究中心的副教授 Wenhui Hu 博士，以及来自刘易斯卡茨医学院（LKSOM）神经科学系的 Kamel Khalili 博士、Laura H. Carnell 教授，还有最近加入刘易斯卡茨医学院（LKSOM）的 Won Bin Young 共同领导的。% t0 c3 U4 F! e3 Y* f9 _0 J8 M! z8 Q$ {
这项最新研究成果发表在《分子疗法》杂志上。% u( \5 U; i) f: m1 ~  ]
Hu 博士及其研究团队灭活了 HIV-1，显著降低转基因小鼠体内器官和组织中病毒基因的 RNA 表达。确切的说，RNA 表达减少了大约 60%-95%。* }/ H/ n# ?9 P$ Q) |1 z( W
这是研究人员首次成功地阻止了 HIV- 1 病毒复制并将其从动物受感染的细胞中完全清除。- j, y, F9 F, x' I$ _- h, N
该研究团队还提供了首次证明了 HIV- 1 病毒感染完全可以成功根除，完全可以利用 CRISPR/Cas9 基因编辑策略预防 HIV 感染。
, a7 c& B7 I6 _$ X; `6 e这项研究被认为是“迈向人类临床试验的重要一步”，这一研究成果代表了 HIV 治疗取得突破性进展。7 K8 r+ z* F$ T3 A1 F9 m8 r