白血病新药获 FDA 突破性疗法认定

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白血病新药获 FDA 突破性疗法认定/ D/ e" \  K) j5 R3 Z, E; l6 {7 a& g
来源:药明康德 / 作者: / 2017-05-223 c1 x4 p2 L& l
GlycoMimetics 公司近日宣布，美国 FDA 已经向其候选药物 GMI-1271 颁发突破性疗法认定，适应症为成年患者的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）。GMI-1271 为 E -selectin 拮抗剂，目前处于 2 期临床试验阶段。之前，GMI-1271 也被 FDA 授予了的孤儿药资格和快速通道资格。/ o( b: D# e. r+ l7 Q1 K
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▲GlycoMimetics 公司产品线（图片来源：GlycoMimetics 官网）
. B- D# T5 P: m( b/ U在 AML 患者的骨髓中，白细胞异常快速地生长，妨碍了正常的血细胞生成。这就可能导致 AML 的一些症状，包括贫血、中性粒细胞减少和血小板减少症等。目前，AML 的治疗方案主要包括化疗、放疗和干细胞移植。E-selectin 是存在于骨髓细胞表面的粘附分子。GMI-1271 可阻断 E -selectin 与 AML 细胞的结合，从而使 AML 细胞脱离保护性的骨髓微环境，以此使其直接暴露于化疗药物的杀伤作用下。
, _8 e: L! V. X2 H在正在进行的临床试验中，GMI-1271 与化疗被联合用于治疗复发性或难治性 AML 患者，以及 60 岁以上新确诊 AML 患者。该试验的数据已于 2016 年在欧洲血液学协会（EHA）和美国血液病学会（ASH）的会议上公布。在试验中，用 GMI-1271 治疗的患者取得了高于预期的缓解率和低于预期的 30 和 60 天死亡率。今年 3 月，已经完成 2 期临床试验阶段的首批患者招募。该试验的最新数据更新将于今年 6 月的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。
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; ^: ]4 w+ ~& ]5 l% W7 ]' s▲GlycoMimetics 首席医学官 Helen Thackray 博士（图片来源：GlycoMimetics 官网）; J% o1 E* \7 X7 W0 e
“FDA 授予 GMI-1271 突破性疗法认定将进一步帮助 GlycoMimetics 加速开发 GMI-1271 作为这一非常难治的患者群体的疗法，”GlycoMimetics 的首席医学官 Helen Thackray 博士说：“我们相信，GMI-1271 与化疗的结合有望填补 AML 患者未满足的治疗需求。我们为目前取得的临床结果感到鼓舞，并期待着与 FDA 紧密合作尽快将这种新疗法带给患者。”
9 t/ n4 X9 K' ?. N& n7 H2 y" V参考资料：
/ c! [- X  _9 i, E$ c, F5 I[1] GlycoMimetics' GMI-1271 Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Adult Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia& }+ K1 S& e9 ^9 |% g6 g
[2] GlycoMimetics 公司官网0 m, k# A) C' K! x1 T! p! D6 j