HMG:开发出共济失调毛细血管扩张症的嗅觉干细胞疾病模型（附原文）

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HMG:开发出共济失调毛细血管扩张症的嗅觉干细胞疾病模型/ S- [# p5 V9 g0 J
时间：2013-03-25 08:38:24 来源：生物无忧 作者：davidtower
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( H1 q6 I  ^5 ^) E' U, w    来自澳大利亚昆士兰医学研究所、格里菲斯大学和昆士兰大学的研究人员在研究一种退行性大脑疾病中开发出一种新的方法来理解它的发展和安全地测试潜在的疗法.他们在实验室中成功地产生共济失调毛细血管扩张症(Ataxia-telangiectasia, A-T)病人的嗅觉干细胞(olfactory stem cell).相关研究结果于2013年3月7日在线发表在Human Molecular Genetics期刊上,论文标题为"A patient-derived olfactory stem cell disease model for ataxia-telangiectasia".
5 \( _* |5 N! T3 a* h    A-T是一种很难治愈的退行性大脑疾病,导致严重残疾、免疫系统削弱和增加的患上癌症的风险.患上这种罕见疾病的儿童通常在他们十几岁时坐上轮椅,而且很少能够存活到成年早期.5 U( D/ y& z; I, h: L' z+ m+ ~1 Q3 o# _
    论文通信作者、昆士兰大学临床研究中心教授Martin Lavin和格里菲斯大学Eskitis药物发现研究所研究员 Alan Mackay-Sim教授一起开展研究.他们产生来自鼻子嗅觉器官中的干细胞,并且这种干细胞能够变成一系列不同类型的特化细胞.这种多能性细胞(multipotent cell)也被称作嗅觉神经球源性细胞(olfactory neurosphere-derived cell, ONS细胞).
$ J! F3 c' L: @! [+ D  k' Y    这种ONS细胞有助于科学家们更好地理解这种疾病是如何产生的,从而允许他们为病人筛选任何新的药物来可能延缓这种疾病的发展.( i8 H' t/ W1 f
    Lavin教授说,"这些来自鼻孔(nasal passage)的细胞不需被操纵,也不需导入病毒或基因到它们中.他们只是简单地在实验室中培养.它给我们提供关于病人的非常个人化的信息.它意味着我们能够为这些病人筛选任何潜在的疗法,这是因为我们获得他们的ONS细胞,而这些细胞能够被转化为脑细胞或其他细胞,因而它们提供关于这种疾病如何在病人大脑中产生方面的特异性信息."5 _7 J$ M0 O7 R: n9 N( l# [: ]
    研究人员也开发出A-T大鼠模型来模拟这种疾病的影响,并且被用来产生这种突变大鼠的ONS细胞.
) L* K9 L/ c7 l  C" A% [' F) o5 O+ O    在未来的研究中,研究人员想把经过基因校正的ONS细胞移植回模式大鼠的大脑中以便观察如何延缓这种疾病发展.. M  C3 B6 i( A3 c

7 y5 A9 f& ~8 c1 A% `5 w; Y, _( a8 q3楼原文 感谢damaoshu 提供

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A patient-derived olfactory stem cell disease model for ataxia-telangiectasia, Human Molecular Genetics, DOI:10.1093/hmg/ddt101
" c5 n! n1 k2 X) \* Q+ Bhttp://hmg.oxfordjournals.org/content/early/2013/03/15/hmg.ddt101  z( Z5 R% `. [5 o2 z4 |" Y