地贫突破性疗法LENTIGLOBIN BB305 RAC会议ppt

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附件是BlueBird的地中海贫血突破性疗法LentiGlobin BB305在RAC会议上的一个ppt，送给有需要的看看。
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2015-2-28 16:50 上传

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* R- Z4 L. S* m) l Discussion of Human Gene Protocol Gene Protocol.pdf (2.19 MB)

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地贫作为一种先天的血液性疾病，是由于珠蛋白基因的缺失或点突变所致。患者的红血球较脆弱且容易死亡，其带氧能力亦不足，超过某种程度无法正常生活，不能有效地制造红血球，因而长期有溶血性贫血的现象。目前输血和去铁治疗是重要治疗方法，干细胞移植治疗亦有痊愈案例。很期待这篇造血治疗报告，希望给广大患者带来福音。7 U; W$ y/ f3 o' W