本帖最后由 sunsong7 于 2015-4-1 09:55 编辑 9 f$ u N6 e$ U
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新春伊始，气象万千。$ k' v6 b# W% T
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1月6日国家973计划、863计划等推动的“成体干细胞救治放射损伤新技术的建立与应用”获国家科技进步一等奖，几乎同时，该团队研发的“人脐带间充质干细胞注射液”新药注册申请却被拒绝。
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" q/ d1 r: n1 [* d 3月16日中源协和公告称其下属和泽生物开发的“脐带间充质干细胞抗肝纤维化注射液”新药注册申请未获批准，其参股的北科生物同期申报的“注射用人脐带间充质干细胞”新药申请也未获批准。8 f7 {0 n' Z+ o& z2 c
4 |: G% B0 K. N) Z" z' y0 H 至此，自2004年以来，国家药审中心共受理的10项干细胞新药注册申请全部夭折，干细胞药物开发重新回到原点。
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9 K4 ~6 L' u0 y# e, y$ h w4 H: `3 U工程师缺位——此过程中好似鸡与鸭对话翻译不在场相互听不懂对方的语言
, y4 {$ t" e+ i) u7 O 干细胞药物开发者无知者无畏急功近利，试图将不成熟的实验室技术推向临床，碰得鼻青脸肿后一味地责怪“审评官不懂细胞“、”“政策不到位”和“政府不作为”，从不思反省自身问题，死到临头来也没弄明白“药”到底是什么。5 U- \7 U' X0 M l
( _- X4 @5 Y5 M' p2 P- d 而新药审评机构紧紧守住《药品注册管理法》的审批制的责任底线，冷眼对待“细胞学家”的各种忽悠充耳不闻，生硬地拿化学药物、生物制品来套，与仿制药时代形成的审评套路风马牛不相及的细胞制品命运可想而知，一条“不能满足药物安全性要求”罪名足以将干细胞新药统统打入冷宫。
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药品质量讲究一致性和稳定性，而干细胞制品以其异质性、动态性从根本上挑战了药物的定义。
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7 R( y6 w) X* d! y7 q3 Q 干细胞定义不清，作用机理不明；体外操作过程中其遗传稳定性与生物学特性会发生显著改变，并且引入多种外源因子难以去除；缺乏具有量效关系的生物学效力评价指标；体内过程中细胞归巢、定植、分化与转归缺乏有效的示踪手段；干细胞制剂制备、贮存、传输与回输过程中存在诸多不确定性因素；
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在缺乏系统的工程化、标准化开发前提下，细胞制品无法满足药物的质量可控性要求，更无从通过药物基本的安全性与有效性评价。
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科学家的任务是揭示“是什么”、和“为什么”等自然现象，在完成干细胞的发现与作用机理探索后，其主要使命已经完成，应将技术创新的主导地位让于工程师，由工程师将实验室的瓶瓶罐罐操作模式转化为标准化、自动化、规模化产业运行模式。
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) q; K3 f6 Z9 G- w; L 政府在新药审评队伍中也应充实熟知细胞制备技术的工程师，积极起草“细胞制品质量管理规范（GTP）”等标准，借鉴先进国家经验主动探索药品临床研究的“备案制”，完成“审批”向“监督”的责任转换。- Z4 @8 H6 _ S7 c4 M
g+ |1 N% D) q" B# P j' ] 在我国科技体制中科学与技术不分，在行政体制中审批与监管责任不明，技术向产业转化过程中形成了政府错位，科学家越位，工程师缺位局面。
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国家干细胞技术发展规划、计划、重大创新专项的立项和评价过程中，科学家占据了决策的完全主导地位，缺少来自产业界的声音，这违背了创新体系以市场为导向的铁律，也造成了重点扶持拥有决策权科学家所在领域的现状。, r6 G7 L# q2 }4 R# Y
F8 j) K3 B# @! P g+ s 企业家和工程师的缺位，已成为我国干细胞创新潜在的阿喀琉斯之踵。
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总之，干细胞新药遭遇清零对于行业健康发展未必不是一件好事，大家重新回到同一个起跑线，有机会冷静思考，戒除浮躁，努力与药审机构在同一个层面进行有效对话。6 g1 A( l& Z! ^$ X
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