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传说美国攻克癌症了? [复制链接]

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发表于 2015-6-8 13:06 |只看该作者 |正序浏览 |打印
传说美国攻克癌症了?呵呵,告诉您从哪获取真实信息
# ], N: ^  ^7 x0 i; F0 `# W  ^+ V; c8 v小棚菜  科技投资者  发表时间:2015-06-08 07:34:33
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7 B' V" k, X; m( T最近几天,朋友圈流传一篇6月3日在有道云笔记上的文章《特大号外:美国公司宣布人类已经攻克癌症》。有人就询问我是不是真的。对于这么一个大标题,第一直觉就是拉大旗瞎吹有企图。对于普通人来说,不必是内行,如果真的有攻克癌症这样的特大号外,我完全相信这个信息会出现到世界任何大大小小新闻媒体的头条,要不然就是侮辱我们的智商。我不是专家,只是常年跟踪医药业信息,观察者网请我说几句,那么就分享一些我的知识。5 i/ J8 Z: O1 V1 h7 C: e( K# `
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1 Y: F; G& n# r4 m. u% S; W朋友圈热传的美国攻克癌症文章/ j3 e' y" K5 L( |$ A; o+ F, p
文章里讲的是美国阿尔尼拉姆生物技术公司(Alnylam Pharmaceuticals)利用他们的RNAi技术的ALN-VSP药物能够组织肿瘤生长,并宣称“假以时日,这种药物甚至有可能治愈一切疾病”。我以前的文章有提过,这家公司在RNAi技术方面有领先地位,但对于每天跟踪新药临床开发现状的我,最近丝毫也没有看到,听到,闻到这方面的信息。印象里也是几年前Alnylam的确很Hype(宣传得天花乱坠),被狂热追捧了一阵子。这两年似乎安静了很多。3 b7 v; H2 j- G& U7 q, D/ k
但我并不满足于对这篇文章的初步印象。于是用谷歌搜索这篇文章的索引。谷歌给了我洋洋洒洒十几页的链接索引。这些链接引导我到国内大大小小的媒体,有正规的晚报,有专业医学论坛,有个人微博。而这篇文章最早出现在2010年。尽管大家后来知道这篇文章有很大夸大其词虚假的成分,但从那时起就开始流传,时至今日。6月5日,网络名人“公知”薛蛮子也转发这篇文章,结果被一群人臭骂。- g  _' h) g5 ^0 T
就这么一篇陈旧的虚假夸大的文章,为什么时至今日还会这么流行呢?在有道云上有几十万人看。在薛蛮子的微博上有几千人转,上千人点赞。不得不感慨当今这个社会无论是有道德无道德,无论是真是假,娱乐至上,关注至上。尽管很多人知道这不是真的,也总有很多人乐得装不知,不断去用这么吸眼球的标题赚取流量。
9 W' I2 i+ R* `/ C在浏览一些专业医学论坛时,我也注意到很多跟帖的人也许自己是癌症患者,或者是亲戚朋友中有癌症患者,所以急切需要了解这些信息。这些患者的需求是实实在在的,面对这些鱼龙混杂真假繁多的网上信息,真的有些困惑和无力。如何有效给于病人患者提供一个公正透明的信息渠道,不仅仅是一件有功德的事情,而且也蕴含着非常大的商机。特别是社交媒体大数据盛行的今天,新技术不仅仅可以用于娱乐提高流量,也应该可以用来建立一些国家范围、乃至国际范围的医患直通车,把远程的优质医药信息投入本地。: Z1 ?8 C" a, F& `
我从一个Stanford医生的群友那了解到一些关于病人间信息共享的最新信息。目前在美国,有两家聚焦于病人信息交换、病友社交和大数据共享的互联网医疗网站 :PatientsLikeMe和SmartPatients。
5 m  |0 x; M; ^2 M3 MPatientsLikeMe由詹姆斯·海伍德(James Heywood)和本·海伍德(Ben Heywood)两兄弟于2006年创立。他们创立这个网站的故事非常感人,1998年,詹姆斯的弟弟史蒂芬-海伍德被诊断出患有ALS,这是一种罕见的肌肉神经系统疾病,前段时候的冰桶挑战赛就是为这个疾病募捐。得了这个病以后,会慢慢失去运动能力,但是病人的大脑不会受影响,所以意识非常清楚。想象一下,当你在清醒状态下无法动一手一指的残酷情形。由于得这个病的病人很少,所以极少有医药公司愿意投资研发药物。于是,当时好哥哥詹姆斯·海伍德辞掉工作,专心为弟弟求医。在八年辛苦的治疗过程中,他们积累了很多经验,但疾病一直恶化,令人伤心。他们在这个过程中体会到了信息的缺失,所以想到可以跟同样状况的病人分享信息。
$ f' y4 V* S) a- U2 Y% |, V+ F当时,另外一种罕见疾病chondoma(非常少见的神经系统肿瘤)基金会成功创立,兄弟俩受到鼓励,于是注册并创立了"PatientsLikeMe"网站。 到今天为止,这个网站由当时的ALS专区为主,已经迅速扩展到多种疾病,包括很多神经系统的疾病和孤儿病。目前这个网站已经拥有几十万用户,涵盖12个主要系统的疾病。
: o) X% }7 U7 ?3 {4 N( p# F0 ["PatientsLikeMe"网站的盈利模式非常有意思,他们不收费也不做广告,但是他们有一个数据库,要求让病人匿名提交疾病和治疗信息,包括病史、用药,疗效,副作用等等,形成了完整的医疗记录。然后网站后台通过分析总结,再分享给同样病例的人。最终,公司将这些信息整合分析出售给第三方,包括药物开发公司如Merck、Novartis和 Genentech等,这些厂商与他们都签有大合同。* L+ }4 s! b8 ?
SmartPatients是由原google ex-chief health strategist Dr Zeiger在2013年创立的一个病人网上社区,一开始为肿瘤病友所建,帮助他们通过类似状况的病友互相学习,相互支持,这点与PatientsLikeMe相似。但它和PatientsLikeMe的区别是SmartPatients聚焦在帮助病友们互动,情感上的交流,而PatientLikesMe强调信息分享,其实两者不可分。
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SmartPatients目前的盈利模式主要是帮助医疗、保健、研究机构更好地去了解病人,从而有效帮助设计临床试验(动辄上亿元的临床试验,启动之前病人信息的反馈必不可少)。目前他们有差不多三十多个论坛,一万多病人及他们的家人和朋友。目前最主要最热门的讨论是围绕治疗体会和帮助其他病人找到最好的治疗方法。对于有些罕见病来说,这可能比与医生交谈还要有用。

我不是医生,不懂这些资讯,转手介绍以上信息也是希望有心和有能力的人能够建立一个跨越中美的平台,这样可以利用美国的医疗资源,结合高科技实时翻译,实时搜索,让中国的病人通过此平台了解到美国的最新治疗信息。我相信这也是一个很好的资源整合的商业契机。

回到我们前面说的“特大号外”。虽然说这个标题有着标题党夸大渲染的作风,但内容还是有些真实成分存在的。但故事不是发生在2015年,而是2010年6月份的ASCO年会(美国癌症协会年会)。2010年和2011年的ASCO年会是Alnylam Pharmaceuticals最风光的两年。那时用这家公司RNAi技术的ALN-VSP药物似乎能看到一些效果。但同时像诺华、默克和罗氏等大药厂经过十年的尝试,已经发现这类药物非常难以正确投递,并已经开始削减对RNAi产品线的支持。而Alnylam Pharmaceuticals公司则是以RNAi技术为立身之本,一如既往地开发着寄托很多人希望(Hope)的药物。虽然今天看到更多的是炒作(Hype),但也很难说未来就不会突破。今天的Alnylam Pharmaceuticals仍然有基于RNAi的产品线,始终还是有希望的,但ALN-VSP这个药物已经不在其上。至于这篇“特大号外”在今年的ASCO年会后再次在国内被广泛传播,就不知道有没有其他目的了。

Alnylam Pharmaceuticals当前产品开发线

值得注意的是,Alnylam Pharmaceuticals将ALN-VSP药在大中华地区的开发权限授权给一家叫做Ascletis Pharmaceuticals的公司。这家公司在国内叫做杭州歌礼生物科学公司(世方药业?)。目前从这家公司的公开网站上看到的信息显示,ALN-VSP药还处于一期试验中。

这家公司也算是一家国内新锐生物科技公司,通过引进国外大公司的产品线在大中华地区进行针对性开发。虽然引进的这些药算不上最领先的,比如2013年从罗氏引进的丙肝药Danoprevir在药效上,比起目前全球最领先的吉利德生物科技公司的Solvadi和Harvoni差距非常大。在美国也没有看到Danoprevir的最新开发进展,大概像Vertex一样面对强劲对手自动撤架了。但显然歌礼生物科学公司有自己独特的看法。他们认为罗氏丙肝药Danoprevir应该更适用于中国的人群。因为他们认为中国慢性丙肝人群中多为基因1a型。今年3月他们在台湾、泰国和韩国的二期试验显示:经12周治疗后,台湾基因1型非肝硬化患者治愈率(SVR12)达94%,基因1b型非肝硬化患者治愈率则达到了100%。在亚太肝病研究学会年会上,与吉利德的Sofosbuvir和百时美施贵宝的Beclabuvir同时获大会主席特邀主题报告殊荣。

Ascletis Pharmaceuticals(杭州歌礼生物科学公司)当前产品开发线

个人真心希望国内越来越多新药开发公司能在技术上和国际前沿看齐,在方案解决上能够做到本地化,针对国内病人开发造福中国患者。也希望这是一个实实在在做药物开发造福人类的行为,而不是仅仅在玩资本运作。

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[size=15.555556297302246px]http://www.guancha.cn/xiaopengcai/2015_06_08_322494.shtml

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发表于 2015-6-9 13:12 |只看该作者
美国只要有一定效果的抗癌药出现,那肯定马上会变成专利药,然后去各个国家圈钱,根本没时间去打广告,如果真有那么好的效果早就卖疯了,还需要打广告吗?
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发表于 2015-6-9 10:08 |只看该作者
这个玩笑好像我们国家70年代就有人开了
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发表于 2015-6-9 10:08 |只看该作者
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关键是人体有肿瘤生长特异蛋白吗?如果有的话,这事不是早就解决了吗?还需要攻克这么多年?
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报纸
发表于 2015-6-8 16:36 |只看该作者
经常有一些亲戚咨询我,问,”某某药物据说对癌症效果很好,某某医院治疗癌症网上说效果很好“等等信息是不是真的时,我都统一回答:% ~9 _; X& c; t$ P
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真的有他们宣传的效果,它根本就不需要宣传,根本不需要打出广告!!!根本不需要你怀疑,因为他毫无疑问的名满天下!!!
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板凳
发表于 2015-6-8 13:13 |只看该作者
原标题: 癌症免疫疗法真能“治愈”癌症?2015-05-27 09:02:00来源: 中国新闻网作者:我有话说(1人参与)
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  ■打破砂锅

  癌症免疫疗法“火”了。头戴“神奇疗法”“绿色疗法”“癌症克星”的光环,不仅国内许多医院如火如荼地开展,很多癌症患者也禁不住“诱惑”投身其中。请关注——

  癌症免疫疗法,被宣称为除了手术、化疗、放疗之外的癌症治疗法,被一些医院誉为“第四类癌症治疗技术”。癌症免疫疗法果真能够神奇地“治愈”癌症?其有效性是否有权威认证?“未审先治”怎就成了公开的秘密?

  “噱头”很大,“追捧”很多

  作为患者和家属,你很难不对它动心。这项神奇的疗法到底是什么?中南大学湘雅医院肿瘤科主任钟美佐教授说,目前临床上所用的免疫疗法有细胞疗法和体液免疫疗法,应用最多的是细胞疗法,如嵌合抗原受体T细胞免疫疗法简称细胞免疫治疗。细胞免疫治疗是通过体外方式补充或者强化体内原有的免疫系统,从而让免疫系统强大到足以杀死肿瘤细胞。

  新华社记者在湖南、浙江等地调研发现,很多医院都在开展癌症免疫治疗。在百度上搜索“癌症免疫疗法相关”,结果高达13600000个。各类癌症免疫治疗的广告,更是通过各种渠道进入患者的视野。

  浙江省肿瘤医院化疗中心张近平主任说,癌症免疫治疗在上世纪80年代就开始慢慢热起来,中间冷了一段时间,现在又火起来了。目前这项技术开展得很火,全国很多大医院都在实施。

  采访中,不少患者也觉得免疫疗法可以治愈癌症。一位肺癌患者说:“一位病友在做了这项治疗后癌细胞‘死’了很多,于是推荐我试试。”

  钟美佐说,一些晚期癌症病人听说这项治疗后,要求医生为自己进行治疗。但这种疗法的有效率还待临床研究论证,就现有的临床资料来看并非对所有患者都有效果。“目前没有完整的临床结果表明其效果一定比化疗、放疗要好。”

  据了解,免疫疗法费用较高,在湖南等地没有纳入医保范畴,患者是自费治疗。一位业内人士说,现在不仅三甲医院,连二级医院甚至县级医院都在做癌症免疫疗法,有些是出于赚钱的考虑。现在细胞免疫疗法的一个疗程需要3万元左右,有时需要三四个疗程,动辄十多万元。

  有关医院涉嫌夸大宣传

  但是,记者在采访中发现,随着癌症免疫疗法的快速推广,隐藏其背后的种种问题也开始日渐凸显。

  很多专家认为,癌症免疫疗法可以作为癌症综合治疗和个性化治疗的方向之一,但如果将癌症免疫疗法称为可以治愈癌症的第四种方法则涉嫌夸大宣传。癌症免疫疗法只能作为癌症综合治疗的一种补充手段,并不是说绝对可以治愈癌症。

  浙江省肿瘤医院肿瘤内科副主任医师朱利明说,在世界范围内,细胞免疫治疗中唯一经过三期临床验证的是树突状细胞疫苗,2010年在美国批准上市用于治疗激素抵抗的晚期前列腺癌。但由于操作很复杂,个体化要求很高,现在多数细胞免疫疗法处于研究和试验阶段。我国树突状细胞疫苗目前有一个项目处于三期临床试验阶段,还没有确切的医学证据证明这种治疗的疗效。

  “如果说细胞免疫治疗法可以治愈癌症,这简直就是在欺骗患者。”一位医生气愤地说。

  多位医生告诉记者,实施癌症免疫疗法后,患者可能出现的副作用包括皮疹、感染,严重的不良反应可能危及生命。尽管目前来看严重的副作用发生概率较小,但不可不清醒地认识和警惕。

  张近平说,对于癌症负担小或者经过化疗后病情稳定的患者,进行细胞免疫疗法有一定价值。但如果病人肿瘤进展快或者已到癌症中末期了,那么细胞免疫治疗疗效甚微。

  专家认为,癌症免疫治疗行业还存在较为严重的质控问题,现在医院在开展这个项目的时候普遍是与一些疫苗制备公司合作,而这类公司进行癌症免疫治疗行业既没有准入标准,也缺乏卫生行政主管部门的有效监管。

  “早些年LAK细胞(淋巴因子激活的杀伤细胞)免疫治疗盛行的年代,免疫治疗就是抽点血、加点细胞因子就回输体内,这是非常不规范的。现在一些不具备实力的医院也开展这项技术,真怕再有这样的情况出现。”朱利明说。

  未审先治,怎成“公开的秘密”?

  “细胞免疫疗法效果不确定,但副作用也相对较小,正是因为这样,一些医院为了赚钱会推荐病人做。因为做不死人,没有风险,如果出了问题也说成是癌症病人本身病情恶化所致。”采访中,一位业内人士这样告诉记者。

  多位专家告诉记者,癌症治疗的一般的药物或者治疗技术都要经过三期临床试验,需要有多中心、大样本随机的研究、比较,而癌症免疫治疗却缺乏这样完整、完善的临床试验。

  据了解,2009年国家卫生行政主管部门通过的《医疗技术临床应用管理办法》以及之后颁布的《卫生部公布允许临床应用的第三类医疗技术目录》,规定癌症免疫疗法的临床试验、伦理审查必须由卫计委组织,临床应用必须由卫计委批准。根据记者查询了解,2009年以后,国家卫生行政主管部门没有公布过癌症免疫疗法的相关临床试验、伦理审查以及允许临床应用的医疗机构名录。

  “很多医院都在做癌症免疫治疗,但资质审核处于滞后状态,未审先治已成为公开的秘密。”一位肿瘤科医生说。

  专家指出,癌症免疫疗法作为目前最新的治疗方法,给部分癌症病人带来了希望,但在实际操作中有风险。这迫切需要国家有关部门组织开展癌症免疫疗法安全性、有效性实验研究及伦理审查,并适时公布允许开展癌症免疫疗法的医疗机构名录,对于医院开展癌症免疫治疗的临床路径、合作公司、技术适宜肿瘤范畴等进行明确规定。(据新华社电)


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藤椅
发表于 2015-6-8 13:10 |只看该作者
澳成首个治愈癌症的国家? 新疫苗获准进行人体试验0 C) t! U+ U1 M  v$ k0 _6 F0 \
作者:生物探索来源:生物探索2015-5-29 10:46:11
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澳成首个治愈癌症的国家? 新疫苗获准进行人体试验
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5 L0 y% W5 W/ g1 Q癌症免疫疗法已成为热点,在该领域新突破不断。近日,澳大利亚科学家在癌症疫苗方面有了实质性的进展。5月25日,澳洲上市公司Regeneus宣布获得伦理委员会许可,将进行首个癌症疫苗人体临床试验。3 }5 C: n/ }+ q2 M3 ~7 }

0 I( K0 _8 h2 n) i  L3 y' k2 G4 X; L该疫苗名称为RGSH4K,它由患者自身的肿瘤细胞和专有的免疫刺激剂综合制成,可刺激患者免疫系统,个性化对抗肿瘤。此前,科学家在患有不同类型癌症的狗身上做过试验,结果显示,该疫苗显着延长了它们的平均预期寿命。7 Q7 r' K; s/ s9 V3 _- n7 _+ ^" c
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科学家希望下一步通过人体试验证明,RGSH4K疫苗能够个性化治疗一系列多种类型的原发性和继发性肿瘤,并降低肿瘤复发的风险。
4 z. z. L' i' m8 N! c+ u# o( O$ B1 O2 j
该人体试验有21名晚期癌症患者参与。他们首先需要将肿瘤样本存储到Regeneus公司的“肿瘤银行”里,然后研究者使用该样本制定出个性化癌症疫苗,随后在这些患者身上测试疫苗的安全性、耐受性和有效性。+ B9 a5 X8 J+ [" G

- v$ ]1 b! X7 o% p: b+ S: H该临床试验的主要研究者是来自悉尼皇家北岸医院(Royal North Shore Hospital)的资深肿瘤学家Stephen Clarke和Nick Pavlakis,临床试验将在位于悉尼的北方癌症研究所进行。
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Regeneus公司首次执行官John Martin说:“我们希望这种在动物实验中显示能治疗多种类型癌症的疫苗,在人体上也起到一样好的效果。”$ e* l* B: b6 J+ H2 P. N

8 A; e7 N" @; I2 \3 yRGSH4K癌症疫苗及其临床试验过程
7 Z7 h9 Z8 n' ]3 @1 I5 _9 j) N: c! i6 S- q; c/ g
和其他在研的癌症疫苗原理一样,RGSH4K癌症疫苗的作用是激活免疫系统,启动全身反应对抗癌症。如上文所述,它的制造过程非常简单,不含活的癌细胞。其临床试验过程如下:2 P! |- u( S! @5 c1 J! v' ^! |4 r% D3 y

- `* p0 C1 d0 i6 U% V7 d5 H在开始治疗前,符合条件的患者将肿瘤切除,并存储到类似于“肿瘤银行”的样本库中;
2 ^" ]% q# l4 ]$ i: D. b8 Y/ M  [1 `
如果患者旧病复发,而又没有其它治疗方法可用,他们将进入临床试验下一阶段,他们之前存储的肿瘤将被用来量身定制疫苗;
+ t# e% I/ u1 t6 n+ c
7 B4 J: k& _8 A. p6 W研究者将制备好的疫苗分阶段注射到患者体内,持续监测患者反应。% K& S2 K5 M9 ]9 c% v6 q+ E4 T% Q+ \; R

4 m! I6 j# I+ L+ p整个实验的目的是希望免疫系统能识别现有及新增肿瘤,并作出应对。Clark表示,这项治疗将会尽可能地囊括更多的癌症类型,和没有其他可行治疗方案的癌症病人。
9 n0 U7 ~$ a$ W6 L# y. |# j
" e8 y1 R/ _$ Q4 g他说:“目前最大的问题在于我们是否能得到病人的肿瘤,我们不能只为获取少量肿瘤组织就在病人身上动刀,因此只能选择那些已经保存部分肿瘤以防未来癌症复发的人。”他表示,试验的目的是让癌症稳定,让肿瘤收缩,这理论上会延长病人预期寿命。
2 [$ _4 z( e% g
, a( K% G7 B' C* |从根本上讲,他们是希望能提高癌症病人免疫系统的运转效率,来抵抗癌症病人自己体内的癌细胞,希望免疫系统的效率能快过癌细胞的扩散。如果此次试验成功,他们将会在更大范围内进行进一步的测试。如果对这项治疗感兴趣的人可以咨询该医院自己是否适合。
  d: d+ y+ a9 N/ k3 @4 W
, E# b7 t* L" i; @0 c( r预测分析
" [( s0 O$ J0 _9 Q6 f( p
: \# L& a3 a5 V& C4 y肿瘤免疫治疗市场前景巨大。2014年7月,花旗银行曾预测,包括癌症疫苗和其他新兴免疫疗法在内的肿瘤免疫治疗市场2023年将达到350亿美元。对Regeneus公司来说,RGSH4K疫苗获准进行人体临床试验是他们进军肿瘤免疫市场关键的一步。% y( I, r0 k, Q; r6 J: ?" O

$ l- \/ `: r3 _6 [Regeneus是一家总部设在悉尼的再生医学公司,创立于2007年,2013年在澳交所上市。Regeneus主要进行人体及动物关节炎等症状细胞疗法的商业化,他们通过从脂肪组织中抽取干细胞,提供给医生用于整形外科手术及运动损伤修复。目前澳大利亚多家专科诊所应用其人体治疗产品,70多家兽医诊所应用其动物治疗产品。) A) c/ w/ c3 {  P* g9 n
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澳成首个治愈癌症的国家? 新疫苗获准进行人体试验+ u5 v& `) ~1 r: w3 A7 M- e

' r: @; I' F% @3 C, S) h& Q
5 o/ k# W' e! _( g$ ]9 eRegeneus公司产品线* ~7 E9 P3 F' Y' i
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RGSH4K疫苗临床试验将重点监测其安全性。分析师预测,由于其在犬类试验上良好的表现,因此其人体试验预期也比较乐观。(生物谷Bioon.com)+ u  D& T! c( v7 ^( Q! j7 _4 [
8 e& ?1 s" s9 E2 Z" W
(责任编辑:jiyehui)* B& ^) g; ~4 @. \4 n8 m, ^2 K
/ x0 E& o; \- N' e9 v6 k
http://www.bioon.com/trends/news/612045.shtml
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沙发
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特大号外: 美国公司宣布人类已经攻克癌症!
# v0 |* s: e/ `$ }# K5 n0 c/ Q' d3 f/ G& Z; \& A' j" ]
新闻来源: 重庆晚报" }( i# V$ p& g1 C
" P* O" Y! }( B) D/ B" X

2 i( g! N* D  ]# n: g  据美国媒体8月24日报道,美国阿尔尼拉姆生物技术公司日前宣布他们找到了一种能够治愈所有癌症的新型药物,首批接受临床试验的19名晚期肝癌患者病情都有较大好转。不仅如此,该公司称,假以时日,这种药物甚至有可能治愈一切疾病。
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  首批患者反应良好 . z* j4 y$ O/ G8 u$ I

2 @8 e" f! N4 x" o. z; d" E% H  今年4月,19名接受化疗但没有好转的肝癌病人开始服用这种名为ALN-VSP的新型药物。服用第一剂后的数周内,药物就已经很明显地开始阻止肿瘤产生自身生长需要的蛋白质。 0 I8 L. P. G, T5 ~" U% y2 I8 N
6 i8 E& D. w) p/ X, A1 z7 `; q+ q
  到今年6月,阿尔尼拉姆公司称,通过“唤醒”人体自身的一种很少使用的免疫防御系统,ALN-VSP成功切断肝癌患者体内肿瘤62%的血流量。在治疗肝癌时,传统药物一般使用消除致病蛋白质的方法,而ALN-VSP则通过核糖核酸干扰(RNAi)疗法直接阻止细胞生成致病蛋白质。
7 [3 H% r: `( { 0 u3 P0 e& Z: B+ E; C4 e% ]% f- I
  唤醒人体自身防御机制
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# S4 O1 I1 N, t' E- N3 b  科学家在研究中还发现核糖核酸(RNA)和脱氧核糖核酸(DNA)之间一个奇妙的联系———如果说DNA对蛋白质来说是一张图纸,那么RNA就是能够下达指令的建筑商。RNA把DNA上的基因复制成单链的信使RNA,再由它向细胞传递信息继而产生蛋白质。
1 R1 h' b, S: w9 s
2 ]# R2 @& @. Y  1998年,科学家发现了核糖核酸干扰(RNAi)机制,原始生物就利用这个系统来甄别和摧毁病毒双链RNA和病毒信使RNA。研究人员发现,将一小段双链RNA引入细胞即能触发这一埋藏在人体内的古老机制,使RNAi再次发挥停止生产特定蛋白质的功效。
8 \  ]( q. a8 K8 e# s0 m 8 d4 I2 `+ \0 A5 b5 B
  从这一角度看,可以说RNAi具有治愈包括癌症在内的许多疾病的能力,这些疾病的特点一般都是由病变细胞产生过量的常见蛋白质所致。从理论上说,操控RNAi来杀死蛋白质并不难。比方说,ALN-VSP内就含有合成的双链RNA,它与肝脏肿瘤用于编码两种蛋白质的信使RNA相匹配,那两种蛋白质分别是促进肿瘤血管生长的血管内皮生长因子(VEGF)和加速肿瘤细胞快速分裂的纺锤体驱动蛋白(KSP)。 $ m, v9 O) O# W' f& D7 e6 p2 V
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; c0 s5 a( a/ W) m2 W' m" U  合成的双链RNA进入肝细胞后,人体内的RNAi机制便会摧毁合成的RNA和任何与之匹配的、与肿瘤生长相关的信使RNA,阻止蛋白质的继续产生,从而使肿瘤停止生长。- T( E5 B- W4 B3 F. c* x5 F3 p/ p

! m3 t7 k. i$ N& q  有望“包治百病” w4 }" r7 S: _7 S2 m

3 C5 v' |2 J( {# e1 P: Q  除了在癌症领域的应用,这项能攻击单个基因的技术还在其它医学领域掀起一阵RNAi疗法旋风。目前,阿尔尼拉姆公司已经将这种疗法用于亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等疾病的研究。 ( U. m, e: A3 g8 p6 A

5 b5 Q$ C/ i- u) B2 D/ _- ~  加利福尼亚州知名分子遗传学家约翰·罗西称,RNAi疗法有望在两年内成熟。由于首批试验效果相当好,ALN-VSP有望成为首批基于RNAi理论而推向市场的药物。罗西表示:“我认为RNAi疗法对所有的病都有效。”+ N( }# J. B3 W' k( B% a) }
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   网编:漫游者
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