美国加州干细胞研究面临资金困境

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美国加州干细胞研究面临资金困境9 _) h% f; d* P! r3 W* d' H2 J
来源:科技日报 / 作者:聂翠蓉 / 2017-05-10
; b+ x9 r2 p3 e. J$ ?当加州选民 2004 年投票通过一项 30 亿美元的干细胞研究计划后，生物学家们从世界各地蜂拥而至，希望帮助加州民众实现“干细胞新疗法治愈帕金森和脊髓损伤等疾病”的梦想。但经过 10 多年发展，奇迹般的干细胞疗法并没如期出现。现在，这一大手笔投入项目，只剩下 6 亿多美元经费，面临着资金即将用完的困境。
6 b' l+ N! h/ T: l为巩固加州在干细胞研究领域的地位，管理者们一方面全力从富豪和慈善组织处继续募集资金；另一方面筹划着“增资 50 亿美元”的新一轮公投。8 t1 n/ O5 Q3 @# y. H: J
打造干细胞研究中心; R- W) H. x' Q% K4 O/ g5 y
2004 年，在时任美国总统布什发布“不得从人类胚胎获取干细胞”的禁令后，加州 59% 的选民投票通过《第 71 号提案》，即《加州干细胞研究和治疗法案》，授权加州政府在未来 10 年通过发行债券筹集 30 亿美元资金，资助干细胞研究。为此，加州政府在 2005 年专门成立加州再生医学研究所（CIRM），负责掌管研究经费和组织研究项目的实施。0 L& J; ]0 l' b+ x
专注于造血干细胞研究的美国国立卫生院（NIH）要求，申请资助的科学家必须提交初步研究数据，但这些初步研究需要大笔启动资金，因而将年轻科学家拒之门外。而 CIRM 注重更尖端的胚胎干细胞研究，将一半经费拨给从事胚胎或诱导多能干细胞研究的科学家，约四分之一资助给成人干细胞研究。/ y! L+ n# Y$ a5 c  v. Y
CIRM 从 2006 年发放第一批经费至今，已有 750 多个干细胞项目获得资助，许多临床试验也宣布取得了诱人效果。10 年来，CIRM 投资修建了 12 个干细胞研究设施，这些高技术设备助推加州进入老龄化和再生药物等研究的前沿。许多因联邦政府对干细胞研究的限制而无法获得 NIH 经费的年轻科学家，通过 CIRM 的资助开启了自己的干细胞研究事业。/ [7 p2 q5 ]; X
期待再投 50 亿美元
* B) k$ k* y, U% B为了维持 40 多个创新疗法在 2020 年前完成临床试验，CIRM 想方设法向剩余 6.5 亿美元的资金中注入新资金。去年该机构已经同北加州的大型科技性医疗服务机构昆泰公司开展合作，希望能借此募集到足够资金，维持所资助项目在 2020 年前的正常运作。
: p$ _5 v9 n. j3 D5 Y: k7 G2 U& s负责创建 CIRM 的鲍勃·克莱恩表示，他正在带领一家倡导干细胞研究和疗法的机构进行民意调研，了解加州选民是否同意再投 50 亿美元，继续支持《加州干细胞研究和治疗法案》。如果民调显示选民支持率达到 70%，他们将在 2018 年再次推动公投。他希望，特朗普政府大幅削减 NIH 预算的提议，能再次点燃加州民众支持干细胞研究的热情。如果民调结果不尽人意，他希望将公投推迟到下一届总统选举后。; W; |  c% l# D- L7 m/ ?- E' U
在质疑中继续前行+ t, ^7 C2 Z' q' Q0 I) K; c
但以 CIRM 目前的管理方式，要想说服纳税人注入新资金，有点不太现实。
% _3 z/ n9 o+ O调查显示，十年间，CIRM 将大部分资金（22 亿美元）用来建立实验室和支持基础研究，仅提供 3 亿美元资助 27 项临床试验，而最终完成的只有其中两项。这种资金分配遭到批评者质疑，认为资助机构与 CIRM 间存在利益关系，董事会成员有权选择资金流向其所在的研究机构。  ~5 M) _. [$ N+ D) }1 [
也有专家表示，2004 年加州公投干细胞研究的时候，许多人夸大了干细胞治病的前景，纷纷预测其能“治愈并拯救数百万生命”。选民在这些“触手可及的重大医学突破”的煽动下，也认为“奇迹一定会发生”。; k; f1 c9 v! ?6 ?
但 CIRM 并没有用 30 亿美元实现这一奇迹。唯一利好消息是今年 3 月，CIRM 部分资助的临床试验证明，10 个身患“重症联合免疫缺陷”即“气泡男孩症”的儿童，在接受“通过将自身骨髓中的一种干细胞取出，在体外修正后再注射回体内”的干细胞疗法后，8 年来，他们不需打针吃药就能上学、进行户外活动，并能抵抗流感和其他传染性疾病，做正常孩子可以做的所有事情。3 h! z; D+ g. I, S) h0 M
研究人员反驳说，期望仅 10 年的研究就能治愈疾病，违背了药物研发的正常规律。CIRM 资助的科学家已经发表了近 2000 篇论文，这些成果将加州带入干细胞科研的顶级行列。加州老年病研究所主席艾瑞克·威丁表示，全世界顶级科学家们已经在此奋斗多年，并为干细胞研究打下了牢固基础，加州干细胞研究只能继续前行。" d; m7 J5 z6 j# P$ n