Mallinckrodt 人类皮肤替代物 StrataGraft 获 RMAT 认定，加速上市时程

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Mallinckrodt 人类皮肤替代物 StrataGraft 获 RMAT 认定，加速上市时程
- b1 g( V) n2 ^& q  O' R" v来源:Technews 科技新报 / 作者: / 2017-07-25
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) Q6 H5 |6 ?" v6 c& b8 T英国制药公司 Mallinckrodt plc 致力于为病情严重的患者开发先进的再生医学疗法，其研发的再生皮肤组织 StrataGraft，于 7 月 18 日获美国 FDA 授予再生医学先进疗法认定（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT），是首批被 RMAT 认定的产品之一，该资格提供优先审查和或加速批准的可能性。7 J' r5 |8 j3 `, O( [- C9 h
当烧烫伤深度影响到真皮层，即整个表皮和超过三分之二的真皮受到损坏，属深部皮层烧伤（deep partial-thickness），伤口无法自行愈合而需要自体移植的植皮手术，而手术后会有供皮区及植皮区两个伤口，后续仍需仔细照护与治疗；另外，患者烧伤面积也会影响可移植的健康皮肤捐赠部位，这些皆反映出，人工皮肤等组织替代物仍是需要解决的缺口。- `7 w( [0 b3 S4 ]0 a1 \
StrataGraft 是一款具有生物活性的皮肤全皮层制品，利用纤维母细胞（dermal fibroblast）与 NIKS 表皮角质细胞（epidermal keratinocytes）为基底，可模拟人体皮肤。不同于第一代产品，StrataGraft 可缝合、固定，并可在创伤表面保持完整性，为皮肤愈合过程提供关键的屏障功能。) v6 @. W+ n  u- T
2016 年底 Mallinckrodt 已开展一项开放、随机、多国多中心的临床 3 期试验，以评估 StrataGraft 对于 deep partial-thickness 伤口，是否具刺激自体皮肤组织再生能力及安全性。该试验对象为皮肤烧烫伤占总体皮肤表面积 3%~49%、且因其完整皮层受热损伤，经临床指示需进行切除或自体皮肤移植的患者，于试验进行后 3 个月将测量试验结果，包含：4 j0 n8 F2 q4 _" C
以 StrataGraft 移植前后的治疗部位面积百分比，并与自体皮肤移植进行对照。# F' o% |% H+ B. y
经 StrataGraft 治疗后，伤口可自行完全愈合的受试者比例。' i4 t& ~+ Q. v: L7 F, W/ A/ \) |; i( a
美国生物医学先进研究与开发局（United States Biomedical Advanced Research and Development Authority，BARDA）已与 Mallinckrodt 签立 5 年合约，合作执行 StrataGraft 的 3 期临床试验与开发。有 BARDA 支持，加上美国国防部的生物防御计划（Project Bioshield）的补助，两项目共提供超过 7,780 万美元，将用于完成 3 期临床与后续项目推动。4 \6 I0 k% ~  p8 @9 i
美国 FDA 基于《21 世纪医疗法案》（21st Century Cures Act）提供 RMAT 的认定，旨在加速用于严重疾病再生医学疗法的开发及查验登记进程。要获得 RMAT 资格认定，必须在初步的临床试验结果，便可证明药物对于疾病治疗或是未满足的医疗需求有积极的结果。' a! w2 ^( R2 e3 k( D* i
RMAT 须与 IND（新药临床试验）或是对现有 IND 进行修正时，一同提交申请，FDA 不会要求必须提出主要数据，但必须说明包括对适应症的任何可用疗法的简要描述、研究设计、试验族群和所采计的试验终点，及对研究结果和统计分析的描述。截至今年 5 月，FDA 已收到 17 项 RMAT 认定申请，其中已有 4 项获得认定资格。
0 J8 u% F2 H5 g  p* @: RTrendForce 分析师指出，再生医学发展是医疗领域主要趋势之一，若获得 RMAT 资格认定的疗法，最终被证明安全有效，通过审核后能确实应用于临床治疗，RMAT 认定的法规路径将对再生医学领域产生积极的影响。- t2 L- O* r3 Q2 u
对于加速细胞治疗或其他再生医学等先进疗法的审核，继日本法规大幅开放之后，美国 RMAT 资格认定也值得学习。
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