血液干细胞逆转Ⅰ型糖尿病 新疗法人体临床试验获得支持

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来源:科技日报 / 作者:房琳琳 / 2017-11-17
" M! \8 \3 t  S  ]2 ?  y1 M# Q- h16 日发表在《科学转化医学》杂志上的重要研究成果显示，美国波士顿儿童研究所科研人员，通过注入预先处理过的血液干细胞产生了更多的蛋白质 PD-L1，抑制了机体自身免疫反应，成功逆转了小鼠模型Ⅰ型糖尿病的症状。% L* n# d; A! M7 k+ c
保罗·菲欧瑞纳说：“当注射这些细胞时，真的会改变免疫系统。”研究人员把来自胰腺的、能产生胰岛素的治疗用血液干细胞注射给小鼠后，几乎在短期内治愈了糖尿病，三分之一的小鼠在生命期内血糖也都维持在正常水平。
/ o5 K7 w0 ]8 S2 P此前的研究尝试用自体骨髓移植等免疫疗法治疗Ⅰ型糖尿病，希望遏制自身免疫系统攻击人体胰岛细胞，但此类努力均以失败告终，患糖尿病的小鼠和人类血液干细胞的免疫调节能力受损情况并未好转。" {- @4 N: z# ?- f  d) A
此次研究证实，PD-L1 蛋白质不仅能通过基因疗法起作用，还能通过小分子预处理方法产生并起作用。菲欧瑞纳率领的研究团队以无害病毒为载体，将健康的 PD-L1 基因导入干细胞，进而逆转了小鼠的糖尿病症状。此外，该团队还证实了，通过三种小分子“干扰素”处理细胞可以达到同样的效果。6 E  s9 a+ X. |3 N2 `: y: X, D
这是一种治疗糖尿病的新型手段，其优点在于没有任何排异反应，因为病人用的是自己的细胞。现在，该团队正致力于优化用于调节血液干细胞的小分子“鸡尾酒”，并在与美国食品和药品管理局（FDA）的新药预研会议上，获得了在Ⅰ型糖尿病患者中进行临床试验的支持。
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