南京传奇递交中国首个 CAR- T 疗法临床申请

yinfuhua

南京传奇递交中国首个 CAR- T 疗法临床申请
' L' W* X- \8 M/ j$ T药明康德 / 2017-12-12
1 I4 [+ M% w* m/ a2 u8 ~+ T2 ^12 月 11 日，南京传奇生物科技有限公司的 LCAR-B38M CAR- T 细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M 细胞制剂）在中国递交临床申请，并且获得 CFDA 受理，受理号为 CXSL1700201。
; w0 i4 k- H( p) y7 U& B
1 o4 _) I7 w$ g2 I（图片来源：CFDA 网站）3 z% v% W9 }3 W+ ?! d
CAR- T 细胞免疫疗法这是一种使用患者自身基因工程细胞来治疗特定类型的血液癌症的治疗方法。通过把编码嵌合抗原受体（CAR）的 DNA 注射到个体的 T 细胞，使 CAR 蛋白表达在 T 细胞的表面，并指导这些细胞去寻找和破坏肿瘤细胞。) L/ S" `  K1 `# |5 G- u
今年是 CAR- T 疗法的元年，我们已经见证了两款 CAR- T 疗法的上市。8 月 31 日，美国 FDA 批准了全球第一款 CAR- T 药物上市——诺华的 Kymriah 被批准用于治疗 3 至 25 岁的 B 细胞急性淋巴性白血病复发或不符合标准治疗的患者。不到 2 个月后，第二款 CAR- T 药物上市——Kite Pharma 的 Yescarta 被 FDA 批准用于两次治疗失败后的成人 B 细胞淋巴瘤患者。
4 F+ p! C( F) c" p9 v! [& W# h9 U/ x+ G! s0 D
▲南京传奇带来的出色 CAR- T 治疗数据（图片来源：南京传奇）- Y* y' X) l/ y" k# x, V. i$ T; v
LCAR-B38M 是一款靶向 BCMA（CD269）的 CAR- T 疗法，这类蛋白在血液癌症细胞上普遍存在。今年 6 月份，南京传奇生物科技在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的数据显示，在一项有 35 名复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中，该疗法的客观缓解率达到了 100%！在最早接受治疗的 19 名患者里，14 名达到了严格的完全缓解（sCR），剩下 5 名出现部分缓解，其中 4 名的状况非常良好。值得一提的是，该试验中 5 名经治超过 1 年的患者依旧处于 sCR 期。这项 CAR- T 疗法在多发性骨髓瘤的治疗中展现的优异数据给业界带来惊喜，该公司也被誉为本届 ASCO 的黑马。南京传奇的首席科学官 Xiaohu (Frank) Fan 博士曾透露，该公司计划在中国招募 100 名患者参与临床试验。在美国，类似的临床试验有望在 2018 年启动。) ]! h+ J/ g+ f6 S$ q9 N( w* Z+ e
值得注意的是，这是国内首个以 1 类新药递交的 CAR- T 细胞疗法临床试验申请。我们期待这款新药研发顺利，早日造福中国患者。7 J5 c* _3 E/ I; o: d+ I# N
参考资料：1 X/ u; k7 I; y, }% x: A7 I" t
[1] CFDA 网站: v3 S0 D+ A! D( [; G% i
[2] Nanjing Legend wows ASCO researchers with early data on a BCMA-targeted CAR-T contender
! Y  V  I- t+ s* e) i6 X' F; D) H[3] Chinese cell therapy effective in small multiple myeloma trial
- E9 Q% r3 `: k) y3 r' @& D[4] ASCO dark horse Nanjing Legend Biotech shines with promising CAR-T data
% u  \' d# a& Q: u4 B6 w4 `[5] Unknown Nanjing Legend Emerges as a CAR-T Phenom at ASCO
9 H$ O2 T2 [7 c; |, g2 t; D4 o