干细胞之家 - 中国干细胞行业门户第一站

 

 

搜索
干细胞之家 - 中国干细胞行业门户第一站 干细胞之家论坛 干细胞行业新闻 编辑工具让成年猴肝脏内基因失效 为治疗心脏病和某些遗传 ...
佰通生物
朗日生物希瑞干细胞
查看: 973|回复: 0
go

编辑工具让成年猴肝脏内基因失效 为治疗心脏病和某些遗传病带来希望

Rank: 7Rank: 7Rank: 7

积分
25919 
威望
25919  
包包
125774  

优秀版主 博览群书 美女研究员 优秀会员

发表于 6 天前 |显示全部帖子
编辑工具让成年猴肝脏内基因失效 为治疗心脏病和某些遗传病带来希望  {0 J0 X7 u. w/ a0 G
科技日报 / 刘霞 / 2018-07-112 C; G8 y' j/ A( \$ g
据美国《科学》杂志官网 9 日报道,美国研究人员首次在成年猴子身上使用基因编辑工具,让肝脏内的一个基因“偃旗息鼓”,降低了猴子血液中的胆固醇水平,表明其可治疗心脏病。此外,该研究还为治疗由有缺陷的蛋白导致的某些遗传疾病铺平了道路。9 m( V/ O# I8 g3 W7 x$ B6 I+ G6 M0 o
对灵长类动物进行基因编辑并不鲜见,但研究人员希望将 CRISPR 和其他基因编辑器直接送入患者体内,以纠正突变基因或以其他方式治疗疾病。  h  m8 a! g, c
在最新研究中,宾夕法尼亚大学基因治疗研究员詹姆斯·威尔逊及同事想要靶向 PCSK9,这种基因的蛋白会阻碍血液中有害低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的清除,而高浓度的 LDL 胆固醇会增加人患心脏病或中风的风险。
7 q! @; K9 p. [5 b, |  ]威尔逊的实验室借助腺相关病毒(AAV)达成这一目标,这种病毒会为细胞递送基因编辑工具,在特定位置剪切基因组,使细胞无法正确修复,从而使那里的基因失效。在最新研究中,威尔逊团队使用 AAV,朝恒河猴体内递送基因编辑工具——大型核酸酶。
$ C0 z) G" X4 H* d) `研究小组称,4 个月后,64% 的肝细胞携带了 6 只恒河猴淘汰下来的 PCSK9 基因。而且,在最高剂量下,动物血液中 PCSK9 蛋白的浓度下降了 84%;LDL 胆固醇下降了 60%。
3 m8 _8 ~, w" v2 z大核酸酶处理确实导致肝酶升高,这表明引发了意料之中的免疫反应;此外,它还在 PCSK9 基因以外的位点切割,这可能引发癌症。但威尔逊认为,尽管如此,随着技术不断改进,可为高胆固醇心脏病患者提供这种 PCSK9 基因编辑疗法,该疗法对淀粉样变性等代谢疾病也有治疗潜力。2 y9 D! g  v/ C; G# m
不过,UPenn 心脏病专家基兰·姆桑鲁指出,威尔逊的方法也有竞争对手:有公司最近宣布已将猴子体内转甲状腺素蛋白(一种淀粉样变性的蛋白)的浓度降低了 80%,且该公司的方法更安全。虽然威尔逊的研究“令人兴奋,但现在判断哪种方法可应用于人类还为时尚早”。
' R5 K2 `6 [) E" a0 s- C
你需要登录后才可以回帖 登录 | 注册
验证问答 换一个

Archiver|干细胞之家 ( 吉ICP备13001605号 )

GMT+8, 2018-7-17 14:05

Powered by Discuz! X1.5

© 2001-2010 Comsenz Inc.