墨子沙龙聚焦基因-生命-人类

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来源：科学网 2019-03-13 09:31# ?0 L5 [' D% E: [& K/ |  D

. ~* H$ L* j, t: M# O3月11日下午，墨子沙龙新春首场报告在上海图书馆举行，中国科学院神经科学研究所高级研究员、博士生导师仇子龙，同济大学特聘教授、博士生导师章小清，浙江大学生命科学研究院教授、研究员、博士生导师王立铭，在中国科学技术大学教授陈宇翱主持下，为600余名观众带来精彩的科普报告，围绕基因编辑、干细胞等大众关心的科学问题展开探讨，于细微之处探寻生命密码。同时，有近25万名观众通过网络直播实时聆听了本场报告。5 A/ f+ G& s. x
“很多疾病由基因突变引起，能否修复基因突变成了治疗这些疾病的关键。”仇子龙介绍，修复基因本是一件及其困难的事情，但近年来科学家发明的叫做CRISPR/Cas的基因编辑工具令这件困难的事变得可行。它来源于细菌对抗噬菌体的防御系统，受其启发，人们开始于2012年发明基因编辑工具，并将其用于哺乳动物细胞定点基因的编辑。很快，这套工具不仅成为了基因科学家的必备武器，还有可能被用来修复基因突变、治疗遗传病。
0 M# H% y$ G2 f+ U+ d% J仇子龙以杜氏肌营养不良症（DMD）和脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的研究和治疗为例，展示了基因治疗针对遗传疾病发挥的惊人作用。" p/ m$ |/ B0 {
仇子龙团队毕业的博士与中科大薛天教授合作，通过对基因突变的准确修复，修正了小鼠视网膜细胞基因突变，使小鼠的眼睛重获光明，为相关疾病的治疗带来曙光。仇子龙表示，目前，很多过去认为的绝症，相关临床实验正在进行，最近三到五年之内，大批的基因治疗的药物即将上市，有望帮助到世界各地包括中国的病人。
& K4 x: O' ^( e5 A& o) @章小清在报告中介绍，干细胞与万千物种的生长、发育、繁衍、衰老息息相关，有些生物甚至用干细胞进行组织的再生。对人类来说，是否可以利用干细胞技术来进行生命的重现、衰老的延缓、或者组织、器官的替代治疗呢？带着这些问题，章小清带来了一场有关干细胞研究的起源、发展、应用和思考的报告。
8 T5 h0 `7 z& a' `干细胞的发现起源于小鼠的畸胎瘤，科学家因此开始对干细胞进行研究。1981年，小鼠胚胎干细胞建成，17年后，人的胚胎干细胞才得以建立。此后，人们开始探索建立我们自身的干细胞，体细胞核移植技术、诱导多能干细胞、成体干细胞相继实现，都为干细胞的应用打下了基础。: U: w5 \: i3 ]( R
章小清表示，在针对肿瘤干细胞的靶向治疗、细胞本质的探索、疾病的模拟、转基因动物的构建、细胞组织的再生等方面，干细胞研究都显示了不可替代的生命力。
$ |+ x& W7 i  z5 U% B王立铭的报告从去年11月世界上首例基因编辑婴儿引起轩然大波开始，指出人类对于遗传现象的探索从来都交织着光明与黑暗，科学和伦理因此紧密相连。# Q  g- [8 y* T3 y3 E7 t8 k. N
对于人类来说，基因决定人类形状。基因缺陷会导致人类各种遗传疾病。传统的基因治疗有一定局限，只能修补缺陷基因，但是对于一些由于基因上某些特定位点发生问题引发的病变束手无策。而得益于基因编辑的长足进步，人们开始可以对错误碱基进行剪切和编辑。) l/ @( x4 A6 v+ [, z
目前，科学界普遍认为，基因编辑应当被允许进入人类社会，用以消除镰刀形贫血病等毁灭性疾病。但是，基因编辑的未来必然引发社会的广泛讨论。从农业生产、疾病的预防和治疗的角度来说基因编辑必定会为人类带来福利，但是也不可避免为人类带来健康和社会格局上的风险，值得科学家和公众共同思考。
! |1 i$ n! p/ c当天，3位科学家在圆桌论坛环节中就公众关心的基因编辑和干细胞研究的伦理及应用问题展开探讨。仇子龙认为，基因数据安全是至关重要的，建议个人妥善保管个人基因数据，也呼吁建立相关法律，保障基因数据安全。王立铭回答了听众的问题：治疗方法的选择一定要综合考量收益和风险。
' T7 x) g" t  ^9 a据介绍，墨子沙龙于2016年，由中国科学院院士潘建伟发起，由中国科学技术大学主办，以中科大上海研究院为基地的公益科普论坛，旨在通过科普讲坛、和科学家面对面的方式，进行专业的科学启蒙。(生物谷Bioon.com）
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