祝贺！国内又一项干细胞新药临床试验获批：人脐带间充质干细胞注射液

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祝贺！国内又一项干细胞新药临床试验获批：人脐带间充质干细胞注射液
) }$ {5 U) N, @4 `6 J% s, `/ ^9 Y2019-05-27 18:32:58+ ~: F3 @9 h$ y' x6 `
在国家食品药品监督管理总局药品审评中心官网获悉，上海爱萨尔生物科技有限公司获得国家药品监督管理局临床试验默示许可的人脐带间充质干细胞注射液《药物临床试验批件》（批件号 CXSL1900016） ，适应症：膝骨关节炎。这是实施“60天临床试验默许制”后，国内第3项干细胞新药IND获得默认许可。# ~9 n! f. M7 S! z3 J' n

0 \% q7 ]7 e4 L* i0 K! q: f（图片来源：CDE）! r0 ]! @8 k* `; Y: J/ `% n
此前，西比曼生物的异体人源脂肪间充质祖细胞注射液，获得了我国实施“60天临床试验默许制”后的首个药物临床试验批件。适应症同样是：膝关节炎。细胞来源是：异体脂肪间充质祖细胞。可直接开展治疗膝骨关节炎的II期临床试验。' [# Q+ Z6 u# V% R# z0 U  T! ?  B
对于间充质干细胞而言，除了膝骨关节炎这个适应症。糖尿病足溃疡也是很好的适应症，另一项获批的干细胞药物临床试验就是汉氏联合申报的人胎盘间充质干细胞凝胶。. Z7 S: _9 V* v9 B0 X- ~4 q- `
1 间充质干细胞与膝骨关节炎$ s7 p8 ?8 W. c: [* W
膝骨关节炎(Knee Osteoarthritis，KOA)是一种常见的慢性关节疾病，又叫做退行性关节炎，以关节软骨原发性或者是继发性退行性变以及骨质增生为特征。中老年人常见，主要侵害膝关节软骨、骨和滑膜组织。病发期间患者会出现关节疼痛、肿胀、变形。严重时可以出现膝关节畸形。流行病学数据显示，国内的骨关节炎发病率约为10%，大约有1.5亿的的患病人群基数，其中约50%为膝骨关节炎患者。% D& F0 P9 T. W* _
间充质干细胞（MSCs）的治疗作用主要归因于其在炎症环境调控下发挥的免疫调节功能和其强大的旁分泌作用，可以用于治疗广泛的退行性和炎性疾病。人脐带间充质干细胞（Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells，hUCMSCs），是从新生儿脐带华通氏胶（Wharton jelly，WJ）分离提取的一种间充质干细胞。在我国，脐带属于医疗废弃物，其获取具有天然的优势，而且对捐赠者（供体）没有额外的创伤，没有医学伦理的困扰。从这个角度来看，与抽取脂肪、抽取骨髓等来源相比，从脐带制备间充质干细胞具有一定产业化优势。
  d2 {% k+ C  a, k7 j2 ~2 国际相关细胞产品或技术
4 b( e/ l) u( |( Y; ?: R细胞产品或技术治疗膝关节炎已经不是新鲜事物。目前全球获批用于治疗膝骨关节损伤治疗的相关细胞产品或细胞技术，包括:" u5 O8 m; O$ n$ r3 r
比利时TiGenix公司开发的产品ChondroCelect（自体软骨），用于膝盖软骨修复。（注：细胞产品）4 A  O' A3 l8 a' p, t/ M7 Q
价格：约15.4万人民币
7 W$ p$ }( X1 f% l% F- B' r韩国Medipost 公司开发的产品Cartistem（脐带血间充质干细胞），用于治疗退行性关节炎和受损的膝盖软骨。（注：细胞产品）
8 b- b' [' L6 _& S2 t& ~! M% [价格：约14万人民币/单侧；剂量：2.5 x10^6 细胞/支& q' w( S8 v- @7 e1 C- \( H
2016年2月，FDA批准Maci （在猪胶原蛋白膜上培养的自身软骨细胞）用于临床治疗成人膝关节软骨损伤。Maci是第一个被FDA批准使用来自患者自身健康膝软骨组织在支架上生长细胞而应用于组织工程的产品。（注：组织工程）" S. w9 m2 e/ e) }
2018年11月，北京卫健委新增的《首批重点新增医疗服务价格项目规范表》中涉及到“关节软骨损伤的组织工程软骨治疗”项目，在解放军总医院开展。本项目使用患者自身健康软骨细胞体外扩增至一定量，通过通过组织工程手段，将自体软骨细胞构建成组织工程软骨进行移植。（注：组织工程）
- C- S, o7 {9 U价格：6.4万人民币/单侧
$ G' S/ h0 h* q( \) q$ |' H+ r国内外大量临床研究和临床试验已经证实，脂肪、脐带、脐带血和骨髓等组织来源的间充质干细胞（MSCs）和以自体软骨细胞为种子细胞的组织工程在膝关节炎治疗中是安全和有效的。膝关节炎也因此成了干细胞走向临床应用的重要突破口之一。
0 ?6 L: l0 O/ |3 临床试验小知识
2 W8 X6 q% G8 s* \) E0 h, c7 Q# R此次获批是临床试验IND申请默认许可，在这里简单科普一下：0 `' f7 W! `) y  ?8 G& ~' R* ~0 _" }
IND（Investigational new drug）申请：即新药研究申请。新药在被用于人体临床试验之前，申请者递交新药研究申请IND，其主要目的是提供数据证明该药物具备用于早期临床试验的合理性与安全性。# t0 |2 E& u& K8 T
临床试验一般分为I、II、III、IV期临床试验。% h* O! n5 y7 Y+ R) q
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根据《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》的规定，开展干细胞临床试验研究，不得向参与研究得病人收取任何费用。
( c* m/ n  }3 P5 X2 {! _, S4 I7 h尚记得《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》征求意见稿刚发布时，业内哗然。很多准备挺近干细胞药物研发的企业在犹豫，在踌躇。时隔月余，一项新的干细胞新药临床试验项目获得CDE默认许可。这或许可以给踌躇中的细胞药物研发企业一针强心剂。7 g2 M! ]0 G, h! d
最后说一句题外话：虽然上海爱萨尔干细胞新药IND是"人脐带间充质干细胞注射液"，然而据官方网站显示他们的核心技术是ipsC，令人深思！（生物谷 Bioon.com）6 p6 a3 k9 z2 g4 q
信息来源：  `1 V9 u# `0 j8 C8 C4 D
[1] 国家食品药品监督管理总局药品审评中心
2 \1 N, R% n) {6 B0 c/ `[2]《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》
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