Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良

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Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
, I) e% }2 T6 u来源：本站原创 2019-09-19 01:48% l$ M& j# y0 |' g
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。8 g) F) N# f; V  \1 M

: }0 J6 @& n* p最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。6 d; K- d( U# |6 e  {% P

% Y2 r7 v9 }7 L! `& y* {DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至最终死亡。许多孩子因此失去了行走能力，最终维持呼吸和心脏功能所必需的肌肉也会停止工作。# \  b+ `% V) \% i* o
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“基于动物模型的研究表明，CRISPR可用于纠正导致肌肉细胞异常死亡的基因突变，”该文章的资深作者Dongsheng Duan博士说到：“然而，由于这些基因编辑的肌肉细胞会随着时间的推移而逐渐老去。因此，如果我们可以纠正肌肉干细胞中的相关突变，那么再生的肌肉细胞将不再携带该突变。”
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% y& a$ o1 s, Z7 O8 C) A, Z# w! f首先，研究人员通过AAV9向正常小鼠肌肉注入基因编辑载体。 “我们将AAV9处理的肌肉移植到免疫缺陷的小鼠体内。移植的成年肌肉细胞会率先死亡，然后干细胞中再生新生的肌肉细胞。如果干细胞能够被成功编辑，那么再生的肌肉细胞也应携带编辑的基因。”( \1 N: ~9 Y. [/ I

: Q8 V( z' z' @+ }研究人员的推理是正确的，因为他们在再生肌肉中发现了大量的，已经经过编辑细胞。并且这些细胞能够正常产生dystrophin蛋白。8 _/ }& U4 B! B0 p4 U, b* u

+ h, \' A* s' R4 S“这一发现表明，CRISPR基因编辑可能为一次性纠正DMD和其他可能的肌肉疾病中的基因突变提供了有效的方法。”随着更多的研究，研究人员希望这种靶向干细胞的CRISPR方法有朝一日可以为DMD患儿提供长期治疗。（生物谷Bioon.com）$ T* v, m; B, r% P' {/ U% k+ i

5 I/ V# g3 W4 {+ f' s- }9 M资讯出处： Gene editing enables researchers to correct mutation in muscle stem cells in DMD model 9 `" [* L: c3 ]- s, b4 p

# x( r% O  i5 v3 d! N  `2 g原始出处：Michael E. Nance, Ruicheng Shi, Chady H. Hakim, Nalinda B. Wasala, Yongping Yue, Xiufang Pan, Tracy Zhang, Carolyn A. Robinson, Sean X. Duan, Gang Yao, N. Nora Yang, Shi-jie Chen, Kathryn R. Wagner, Charles A. Gersbach, Dongsheng Duan. AAV9 Edits Muscle Stem Cells in Normal and Dystrophic Adult Mice. Molecular Therapy, 2019; 27 (9): 1568 DOI: 10.1016/j.ymthe.2019.06.012 
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