哥斯达黎加科学家领衔视网膜色素变性治疗研究

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哥斯达黎加科学家领衔视网膜色素变性治疗研究9 |4 E) s) t0 }/ w, @
来源：科技部 2019-11-22 09:23& N3 E* a! |2 p7 q" h9 Z

8 x8 ]& C* }" Z/ m据哥斯达黎加《民族报》8月26日报道，哥生物治疗专家加利塔（Marcela Garita）女士正在法国巴黎视力研究所领导一个由生物学家、物理学家及电子生理学家组成的7人团队，研究治疗视网膜色素变性（RP）的方法。这是一种由于视网膜病变退化，造成病人逐步丧失视力直至失明的病症。该病大多来自遗传，首先影响远看和夜间视力，最终完全失明；较为少有，一般认为每三四千人中会有一例；目前尚无有效治愈方法。5 `' Y# A; x1 B  e2 y8 v
该专家团队通过结合细胞疗法、母细胞和基因（特别是一段视力基因），以期找到解决方案。目前，该方案已通过实验室验证，并在小白鼠和猴子身上进行了实验。人体实验尚未开展，但现在所获数据相当令人鼓舞。该研究已申请了专利，国际医药公司也对进行人体实验很感兴趣，期待找到治愈病症的疗法。
5 p. G7 Y& \0 ?此种将神经元转化为感光细胞的基因疗法可分为九步：( z' l+ ]# k+ S& v
第一步：选用诱导性多能干细胞（ips）作为母体，对其重新编辑，使其具备类似于母胚细胞的特征；9 a5 A1 i6 Z& J* V
第二步：利用这些ips干细胞创造一种三维架构的有机物，以此作为视网膜；
8 R) k+ {) {6 f- `% w) [7 Q1 x1 f第三步：以此有机体为模本，生成数量众多尚未长成不感光的椎体；
' }' G# Z6 V! x8 ?6 V第四步：使用JAWS基因对这些椎体进行修改，使其可以感光；
) U. b) r4 H; ]8 e第五步：使用两光子显微镜观察这些新的感光神经元在必需的一波长光照刺激下如何工作；
& {3 B( K3 o  ~, l第六步：新神经元功能得到验证；2 H. |7 S: b8 `/ J* ]9 Y
第七步：在将新神经元移植到眼盲小白鼠体内后，结果良好；
2 U5 _+ n0 d# F$ ^4 x第八步：在将此经过JAWS基因转换的椎体移植到眼盲猴子体内后，结果良好；
% C, l+ d* l* |: I/ r第九步：人体实验目前尚未开展，但我们预计将来此疗法可令视网膜色素变性患者恢复视力。(生物谷Bioon.com）+ p# f  H4 B) C9 W' K" B1 s3 ?; v