诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作，推进CRISPR-NK细胞疗法

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诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作，推进CRISPR-NK细胞疗法
" V- Z6 d, ^! Q2 D来源：生物世界 2022-09-30 07:59
; p' Z1 h9 }1 J1 j0 e4 e3 _  Q4 `8 yScribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。+ I8 ]2 F5 }+ n. m+ Z8 g. @# J; ~
早在2016年，诺奖得主 Jennifer Doudna 团队就在 Nature 发表论文，开发了小型化的新型 CRISPR 基因编辑系统——CasX。此后，Jennifer Doudna 团队进一步解析了 CasX 基因编辑的工作原理，并创立了名为 Scribe Therapeutics 的公司。, |  O0 q7 l6 w% z
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Jennifer Doudna教授; Y0 F# C+ L5 B
Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。Scribe 于2020年底完成2000万美元A轮融资，于2021年3月完成1亿美元B轮融资。9 `% T# V8 ?5 a' V; U! N0 X2 o; F
2022年9月27日，制药巨头赛诺菲（Sanofi）宣布与 Scribe Therapeutics 达成合作，赛诺菲将与 Scribe 公司合作开发基于 CRISPR 基因编辑的 NK 细胞疗法来对抗癌症。在此次合作中，赛诺菲将支付2500万美元预付款，Scribe 公司还将可能获得高达10亿美元的里程碑付款，以及合作开发产品的销售分成及特许权使用费。" P: }  [9 M1 Z5 s: X4 n& q' `
赛诺菲全球研究主管兼首席科学官 Frank Nestle 表示，与 Scribe 的合作补充了赛诺菲在 NK 细胞治疗领域的强大研究工作，并为赛诺菲的科学家提供了独特的基于 CRISPR 的工程技术，以更好地实现新一代的现货型 NK 细胞疗法。
5 ?, O+ n/ S: n3 ?. L. M; t1 G在此之前，Scribe Therapeutics 曾与制药巨头渤健（Biogen）达成合作，共同开发针对渐冻症（ALS）和另一个尚未公开的疾病的治疗方法。
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$ Y/ H/ g/ S+ ]" sScribe的Logo致敬了著名的“照片51号”
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! G$ I0 }0 Q; {6 Q罗莎琳德·富兰克林于1952年5月拍摄的DNA的X射线晶体衍射照片（照片51号），直接启发了DNA双螺旋结构的诞生。0 {% W! m2 a  f. k' C
Scribe Therapeutics 目前共有5个研发方向：神经系统疾病（亨廷顿舞蹈症、家族性渐冻症、脊髓性肌萎缩症、帕金森病、早发性家族性阿尔茨海默症、天使综合征等等）、眼科疾病（色素性视网膜炎、视锥-视杆细胞营养不良、先天性黑蒙症、青光眼、全色盲等等）、多系统，肌肉和代谢疾病（囊性纤维化、杜氏肌营养不良、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、早衰症、家族性高胆固醇血症、苯丙酮尿症等等）、造血功能障碍疾病（镰状细胞病、重度联合免疫缺陷、范可尼贫血、血友病A/B、慢性肉芽肿、血管性血友病）、细胞疗法（CAR-T、NK、TiL、HSC、iPSC）。) c9 g; c4 X' G' w
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Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。
7 L4 Y+ }/ x3 p  g4 j' R( p此外，由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议，而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。# ]: H; ^5 `8 {

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