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诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作,推进CRISPR-NK细胞疗法

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发表于 2022-10-1 22:56 |显示全部帖子
诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作,推进CRISPR-NK细胞疗法
  F- T7 f7 Q* O  ?3 a- A来源:生物世界 2022-09-30 07:59* x+ v: i- a7 s1 R6 Q) o* c
Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。
( S  q5 b2 F' F4 {5 O, f早在2016年,诺奖得主 Jennifer Doudna 团队就在 Nature 发表论文,开发了小型化的新型 CRISPR 基因编辑系统——CasX。此后,Jennifer Doudna 团队进一步解析了 CasX 基因编辑的工作原理,并创立了名为 Scribe Therapeutics 的公司。+ F) S, n- l2 m( S

, v4 i3 p- m+ W7 ?! DJennifer Doudna教授  ?4 ~0 t' {; {2 l2 O7 L( J0 y
Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。Scribe 于2020年底完成2000万美元A轮融资,于2021年3月完成1亿美元B轮融资。$ f) v, c* L. m0 N) w7 V! k8 H
2022年9月27日,制药巨头赛诺菲(Sanofi)宣布与 Scribe Therapeutics 达成合作,赛诺菲将与 Scribe 公司合作开发基于 CRISPR 基因编辑的 NK 细胞疗法来对抗癌症。在此次合作中,赛诺菲将支付2500万美元预付款,Scribe 公司还将可能获得高达10亿美元的里程碑付款,以及合作开发产品的销售分成及特许权使用费。% W: d' z" R) u5 k6 X
赛诺菲全球研究主管兼首席科学官 Frank Nestle 表示,与 Scribe 的合作补充了赛诺菲在 NK 细胞治疗领域的强大研究工作,并为赛诺菲的科学家提供了独特的基于 CRISPR 的工程技术,以更好地实现新一代的现货型 NK 细胞疗法。8 [0 p+ e: ?' R) r3 q
在此之前,Scribe Therapeutics 曾与制药巨头渤健(Biogen)达成合作,共同开发针对渐冻症(ALS)和另一个尚未公开的疾病的治疗方法。: ~  K- }4 Y: q
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Scribe的Logo致敬了著名的“照片51号”' I$ d" B+ M9 W( y( W. L

! B  l1 ?$ s' r- ?1 ]6 D# P罗莎琳德·富兰克林于1952年5月拍摄的DNA的X射线晶体衍射照片(照片51号),直接启发了DNA双螺旋结构的诞生。- l9 z5 X7 a3 Y6 @  A! ]4 |* t
Scribe Therapeutics 目前共有5个研发方向:神经系统疾病(亨廷顿舞蹈症、家族性渐冻症、脊髓性肌萎缩症、帕金森病、早发性家族性阿尔茨海默症、天使综合征等等)、眼科疾病(色素性视网膜炎、视锥-视杆细胞营养不良、先天性黑蒙症、青光眼、全色盲等等)、多系统,肌肉和代谢疾病(囊性纤维化、杜氏肌营养不良、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、早衰症、家族性高胆固醇血症、苯丙酮尿症等等)、造血功能障碍疾病(镰状细胞病、重度联合免疫缺陷、范可尼贫血、血友病A/B、慢性肉芽肿、血管性血友病)、细胞疗法(CAR-T、NK、TiL、HSC、iPSC)。8 X1 T+ L1 u- h+ i

) H. K' D2 w% d1 X# ?3 m2 iScribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。; g4 ]. ?* B0 l! }& M1 S
此外,由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议,而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。+ _, t0 s& G0 M% c/ m( Q) {
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