基因编辑婴儿诞生 人类究竟在怕什么？

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基因编辑婴儿诞生 人类究竟在怕什么？4 ~% D4 M% ~4 c9 z
来源：健康界 2018-11-26 18:19$ J& R7 r. M8 m- A
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科学家贺建奎26日宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。$ @4 J* J: H" \% D* B
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该新闻很快引起医疗圈热议，赞叹中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破的同时，也有不少人对实验伦理提出质疑。4 K) q" O5 \4 f. R
要想知道为什么该实验的领先性和争议性，首先要理解实验做了什么？* s2 M: c. m0 E' |
据贺建奎介绍，基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤，即在受精卵时期，把Cas9蛋白和特定的引导序列，用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术，这种技术能够精确定位并修改基因，也被称为“基因手术刀”。' I# }* h, w+ I& I- z
简单来讲，这种技术能够以极高的准确性，精准地对基因组进行编辑。它可以引入一段基因，消除一段基因，甚至是可以对基因组进行单碱基的修改。. @! r. B3 z. n* a0 g2 d: o" L/ E
如概念图所示，科学家用基因编辑技术，修改特定DNA片段- o! @$ c+ g4 Y9 \" W+ m
对于该实验的质疑主要集中在伦理道德层面的质疑。如上文中两位业内人士的微博内容截图，该实验存在一定的风险和未知性。, L8 s0 A1 |5 L' T6 W: R
据悉，这次基因手术修改的是CCR5基因，而CCR5基因是HIV病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。此前资料显示，在北欧人群里面有约10% 的人天然存在CCR5基因缺失。拥有这种突变的人，能够关闭致病力最强的HIV病毒感染大门，使病毒无法入侵人体细胞，即能天然免疫HIV病毒。  N! x- y; k+ S7 [& B
这是本次实验的理论支撑。然而，CRISPR作为基因编辑工具虽然强力，但是会有很多“脱靶”——错误地编辑了不该编辑的地方。虽然，贺建奎展示了他领导的项目组在小鼠、猴和人类胚胎的实验数据。在50枚人类胚胎基因测序结果显示，未发现脱靶现象。值得一提的是，所有人类正常胚胎里面，有超过44%的胚胎编辑有效。1 p. e$ G& @/ b
这正是质疑者关注的问题所在。本次编辑的CCR5基因有一个天然等位基因叫CCR5Δ32，有32个碱基对，第一次尝试便编辑32个碱基对，人们对安全性提出质疑。并且本次参与基因编辑的双胞胎，其中一个明确知道编辑没有成功。3 k, ], C' P1 X. I$ p# O+ I5 z
此外，目前母婴阻断技术成功率高达98%以上，可以防止新生儿被艾滋感染。清华大学艾滋病专家张林琦表示，“HIV感染的父亲，和健康的母亲，100%可以生个健康和可爱的孩子，根本无需进行CCR5编辑。”
; F& Q3 u; j5 G  ?尽管贺建奎展示了此次基因手术婴儿脐带血的检测结果，证明基因手术成功，并未发现脱靶现象。但依然无法消除人们对于健康胚胎细胞进行基因编辑的伦理性。贺建奎表示，结果仍然需要时间观察与检验，因此准备了长达18年的随访计划。
& S" a; F% f, X- V其次，多数质疑者对此次实验的伦理审查提出质疑。资料显示，可以找到的CCR5基因编辑项目的医学伦理委员会审查审批是深圳和美妇儿科医院。
; `# q9 q% Y5 t3 J: P8 p贺建奎隶属南方科技大学，而深圳和美妇儿科医院是莆田系医院，并获得此项目伦理审批，这也是质疑者的集中质疑点之一。
$ ?2 [/ g: L9 L) j9 B$ X北京大学分子医学研究所研究员刘颖接受知识分子采访时表示，“整个伦理申请中，写到了前期在猴等模式生物上进行了相关实验，但仅仅描述了过程，并没有任何详细结果以及实验后续对该动物的观察结果。伦理申请书最后一段占领技术制高点和超越诺奖级的工作这些竟然能作为理由列到申请书里，可见项目实施者和批准者的本意和关注点到底是什么。”
. H) r* w7 i* _) [7 e0 N对于职业，贺建奎团队对第一财经记者表示“现在贺教授不接受媒体采访，过几天统一回应。对于此例研究，更多信息不能透露，这个实验不是因为母亲有艾滋病，也不能透露婴儿是在哪个医院出生的，因为个人隐私不能说太多。”
. W1 [$ _" B; b8 J7 ^  K" u7 v5 @, q最新消息显示，深圳和美妇儿科医院11月26日下午对界面新闻记者回应，否认该院和此事有关。“这件事不属实，我们没有接受过相关信息，不知道这件事为什么会上热搜，正在调查。”而至于贺建奎是否挂靠深圳和美进行相关研究，深圳和美方面表示“不了解情况”。(生物谷Bioon.com）
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