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干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划（公示稿）
干细胞研究国家重大科学研究计划, _0 n, ^1 L( }5 Z+ Z7 Y8 t2 K' r% y
“十二五”专项规划
（公示稿）
中华人民共和国科学技术部; H: L2 H7 E& _9 c5 F/ b4 ~
2012 年4 月) t2 g$ U) y$ u" z; q8 T1 z& Q
目录
一、形势与需求.......................................... 1+ C( m: O$ A# ]0 S2 h+ k
二、总体思路与发展目标.................................. 3
（一）总体思路.......................................... 3: q! ]' y  O* |& I& y! X7 W
（二）发展目标.......................................... 3
三、主要任务............................................ 3) F4 V# n4 @. t
（一）细胞重编程研究.................................... 3
（二）干细胞自我更新及多能性维持的机理研究及新物种
多能干细胞的建立........................................ 4
（三）干细胞定向诱导分化及其调控机制研究................ 5* j- a) a2 Y; M4 M) z
（四）干细胞与微环境相互作用研究........................ 6
（五）干细胞临床前研究.................................. 6
（六）植物细胞全能性与器官发生.......................... 7
四、保障措施............................................ 8  w. I. b" d+ e. g! i
（一）加强顶层设计，实施好专项研究计划.................. 8
（二）加强基地建设，促进项目、基地、人才结合......... 99 ?0 B6 _! b* s4 J; ~+ T( j$ O
（三）加大创新人才培养和引进力度........................ 9
（四）加强国际合作与科学普及............................ 97 |5 k% A$ M1 L7 i
一、形势与需求: h5 A" w3 {7 h9 S7 @/ {
干细胞作为一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞群体，
能进一步分化成为多种类型的细胞，构成机体各种复杂的组织和% ^- }3 ?1 G( n8 V1 `
器官。干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及
治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、6 d: a/ N9 y8 g. N& ^% P
自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径。以干细胞治疗为核5 i9 W, c* V2 d2 _
心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治" I( E. ~' H- E8 H  I$ x2 K1 ~
疗途径，从而成为新医学革命的核心。加强干细胞和再生医学研
究的战略部署，对构建我国国民健康体系至关重要。
干细胞与再生医学研究已引起各国政府、科技界、企业和公* d7 C' ?2 F+ c7 M# H
众的高度关注，美日等发达国家均在国家科技战略规划中将其作2 Y- t' P9 \% X' n: h
为重要发展领域，在干细胞发育调控、干细胞制备技术、干细胞
临床应用等领域进行了重点部署。很多国家持续增加对干细胞的; L7 g' ]2 T, U7 b: b/ d. D
研发投入，医药企业也逐渐加大对干细胞和再生医学研究与应用) m) j1 z  z' b3 o. }# v* ?
的投入。) z% V, K1 c/ H! I
随着对干细胞多能性调控分子网络及多能性维持基本规律9 r, N0 Y' N2 y6 M5 d3 @
的了解，科学家们逐渐探索出胚胎干细胞体外培养的适宜条件，
建立起包括小鼠、大鼠、恒河猴和人类的胚胎干细胞系。美国和: s% y2 D# R0 p* o7 J: z% x
英国已批准部分胚胎干细胞临床应用研究计划，涉及的疾病包括% n7 |5 k+ R: Q3 N# C) S6 `! E6 x5 ?1 O( Z
视网膜黄斑变性和脊髓损伤等。
我国政府对干细胞研究非常重视。“十一五”期间，973 计
划、863 计划和发育与生殖研究国家重大科学研究计划大力支持) U$ c, i) v8 h# z0 y) o
干细胞的基础研究、关键技术和资源平台建设，在干细胞研究及( L8 c# i0 [4 S$ I+ P
转化应用领域取得了一批标志性成果：在世界上首次证明了小鼠; t6 l; y' O+ K7 I
诱导性多能干细胞（iPS 细胞）的发育全能性；首次揭示体细胞
重编程起始的分子机制；首次成功建立大鼠和猪的诱导性多能干
细胞；发现提高诱导性多能干细胞的转化效率的有效途径；鉴定
了干细胞干性的分子标志物等；研发了一批治疗性干细胞产品和
组织工程产品；筛选和研究了一批能够促进干细胞自我更新、改4 f1 A7 k+ g* G7 |( U  y+ a* _8 Z: d
进iPS 细胞诱导及提高干细胞定向分化效率的小分子化合物；建
立了更加适合临床应用的人胚胎干细胞（ES）系；发现了新的调
控ES 细胞自我更新的转录因子。我国在干细胞研究领域的国际  u8 O- f; C1 {7 L
影响力显著提升。
但是，与欧美科技发达国家相比，我国的干细胞研究在原始
创新能力与标志性成果方面仍有一些差距。针对干细胞与再生医  L1 s. f' D( v+ ?- m
学研究领域亟待解决的问题，我国干细胞研究应力争在干细胞多# h. q* e6 G6 i
能性维持与重编程的分子机制、干细胞与微环境的相互作用、干
细胞定向分化与转分化、干细胞应用转化研究与关键性技术等方
面取得突破，尤其应该重点支持未来干细胞临床和转化应用的核1 I2 M' U( r& X4 O6 m
心技术。
二、总体思路与发展目标8 m, V$ i" J, A2 m
（一）总体思路
以深化干细胞研究和促进转化应用为总体目标，优化整合干& m& M: d9 h2 u" \( `
细胞研究资源，培养创新能力强的高水平科研队伍，加速干细胞5 [- r+ Q4 h/ b# `0 p$ D1 e# U& a
基础和临床前研究。实现干细胞基本理论的突破，开发并推广一  J. J6 n3 {: G0 e1 R4 \
批临床级干细胞产品和以干细胞为靶点的药物，为形成干细胞临
床应用标准、发展干细胞临床治疗新技术、和提高疾病的治疗水! X! r' {( y0 m" D* a
平提供基础理论支持。1 C1 [. w& G9 Y8 u! v
（二）发展目标5 k5 L& C; x* ~& j
研究干细胞多能性、定向分化、重编程的分子机制，探索重
大疾病的干细胞治疗途径，重点突破干细胞干性的获得、维持和' J, C) h9 l1 r1 q8 H5 ]! B; Y
转化调控的机制；揭示微环境与干细胞的相互作用规律；研制以# L0 Z; d2 K; y5 ~1 F) W
大动物和非人灵长类为特色的用于干细胞临床前研究的重要疾
病模型及相关评估方案；针对心、肝、胰等器官的重大疾病，研
制若干具有重大临床需求的人工组织器官；阐明干细胞再生修复
治疗的机制，取得干细胞应用领域关键技术重大突破；推动符合9 U3 T, N8 [0 N, r! W- ~7 k' Q
伦理标准、规范化的干细胞临床治疗评价体系的建立。( G1 d! n. l' X; X7 {
三、主要任务
（一）细胞重编程研究3 X* }6 {6 ]8 T, r# |( S' U1 M* j
利用体细胞核移植（SCNT）、iPS 细胞、转分化等技术获得% {  e4 O8 q; J
功能细胞，解答发育生物学、干细胞研究和再生医学领域的关键
性技术难题。) d/ ?0 [2 }8 R! N
细胞重编程过程研究。比较SCNT，iPS 等多种重编程过程，
描绘出细胞重编程过程的精细图谱；揭示参与重编程的各种信号) U2 ]0 ?6 [* [8 J6 Y  t& O4 j3 L
统一协调的作用方式；建立精确的数学模型模拟分析细胞重编程. ?' x2 c: x! h
的动态过程。
细胞重编程调控机制研究。研究基因表达、蛋白质表达、非, ^6 h/ `$ v* ?$ ~
编码RNA、DNA 甲基化、组蛋白修饰等多个方面的关键调控点。' s0 [% R4 k1 P1 b
利用这些可调控步骤提高重编程效率，开发新一代重编程手段。- U1 H* B! U/ X$ D9 B" O
谱系重编程和细胞类型转换研究。研究体细胞谱系重编程过
程及其调控机制。通过细胞类型转换获取具有功能和能用于治疗
的细胞或组织；评估转分化来源的组织和器官的安全性及有效
性。
利用重编程技术建立疾病的细胞模型。利用重编程技术建立
病人体细胞来源的多能干细胞，作为疾病的体外模型；结合基因2 O7 t7 U1 \1 D* J3 ?! C: M( I  L, X
修饰及重编程技术等多种方法建立大动物和非人灵长类疾病的
细胞模型，用于重要疾病的干细胞治疗与药物开发研究。3 O: H$ e- Y, _$ H1 s1 s  p
（二）干细胞自我更新及多能性维持的机理研究及新物种多% ]8 y) x7 }  U
能干细胞的建立
研究干细胞自我更新、多能性维持的分子网络及调控机制，
取得理论突破，利用新技术建立新型多能干细胞系和新物种的多
能性干细胞系。2 b0 `5 S1 [. \+ a" |
干细胞自我更新及多能性维持的机理研究。利用分子生物- }7 Q' N2 A' R9 }9 V7 W2 D9 X
学、生物化学、细胞生物学等多种手段研究维持干细胞自我更新4 O* M- H) ]8 M% v
的条件；分离鉴定干细胞特有的包括非编码RNA 在内的多种分
子标记，检测与干细胞自我更新相关的特有的表观遗传状态；建$ ~; P4 J( d6 M( V
立评估干细胞多能性的标准；比较各种不同来源、不同发育能力) [9 J  J. p# E) m$ q1 T
干细胞的基因及蛋白表达谱；研究转录后修饰等对干细胞自我更# s" R! h2 b0 n: a
新进行调控的途径，寻找各个物种特有的维持自我更新的通路，
比较在进化过程中干细胞维持自我更新的进化路线等。
建立新型的多能性干细胞。利用mRNA、蛋白质或小分子化9 v5 u) q7 C4 q) H% `+ b
合物诱导等多种手段建立新型的多能干细胞。利用重编程或其它( b  }. ?# f& ^, ]; s3 i
发育生物学手段在新物种中建立起稳定的多能干细胞系；结合材6 }0 h2 J3 [. A, ~5 Z4 t
料科学、生物力学开发新型材料，大规模培养干细胞；开发新型8 i2 j7 P7 l8 z# o) _/ _2 ^
培养系统，稳定培养能满足临床治疗或药物开发等需求的干细
胞。
（三）干细胞定向诱导分化及其调控机制研究
研究干细胞向某一特定细胞类型分化的条件，定向诱导胚胎
干细胞、iPS 细胞及成体干细胞分化为可用于细胞治疗的功能细6 g4 z9 m7 v8 Z: s1 {* D
胞。结合材料学与组织工程技术研制功能性的人工组织器官。
干细胞定向分化机制研究。以胚层分化理论为基础，研究干' `  U* d& k' s
细胞诱导分化的分子机制。结合发育生物学，研究干细胞在体内
外的分化过程。揭示重要调控元件、转录程序、表观遗传网络调' Y" _, B8 E3 B- [* M! \
控干细胞分化的机制；利用计算生物学、系统生物学等方法建立& N) U' ~$ J9 C; I) n) k6 c
干细胞诱导分化的数学模型；利用小分子化合物、mRNA 或蛋白
质，开发新型定向分化技术，将干细胞高效诱导为功能性细胞。
干细胞诱导分化为组织和器官的研究。结合材料科学、物理
学、化学等技术诱导干细胞分化为具有特定功能的组织和器官，
如神经、视网膜、胸腺、胰岛等；结合发育生物学方法、胚胎操, e* Z& U# |6 ]3 D  M+ q
作等在大动物中生成人类重要组织和器官。
（四）干细胞与微环境相互作用研究
围绕干细胞与微环境的相互作用，发现新的干细胞多能性标$ b, {5 R. q4 P0 M( U
志物，探索微环境与调控干细胞增殖分化等的分子机制。
成体干细胞的分离鉴定。研究成体干细胞维持自我更新的分
子机制，分离培养成体干细胞，建立稳定的细胞系，全面检测成4 l; |6 G7 o7 _$ M  c0 Q5 R
体干细胞的扩增和分化能力，比较体内外微环境对干细胞的自我0 p& w' }* I, b: Z8 ~3 e
更新及分化能力的影响。
干细胞的微环境研究。通过蛋白质组学、结构生物学等手段
分离鉴定干细胞微环境的重要组成成分；研究微环境与干细胞的
相互作用，以及调控干细胞自我更新与分化的机制。5 M! M. _9 L. O5 q
（五）干细胞临床前研究# ?; q% e3 T/ v/ e: o# ~) _$ H. l
以临床级干细胞建系与建库为基础，规模化培养扩增并定向
诱导分化干细胞，分离、鉴定和纯化特定功能细胞；选取理想疾
病模型，进行标准化的细胞移植、功能评价及致畸与致瘤等风险% r% a; ]' U' h/ V( m' e0 N2 f
评估。
临床级干细胞的建立和建库。利用干细胞基础研究成果、结
合生物制品相关规定和临床应用的实际需求建立统一、规范、明( ]: Z5 I; d" g7 e& v
确的临床级干细胞标准；依据标准，结合化学生物学、细胞生物0 D3 I7 _( p' ^4 Z
学、材料学等技术开发安全无污染的干细胞培养方法；建立不同
方法、不同来源的多样化的临床级干细胞系，为临床前研究提供# l7 @" E  B$ P$ n$ Y
丰富资源；建立国家级临床干细胞库，以便更好的储存、管理、
利用和共享资源。
重要疾病动物模型的建立。针对人类重要疾病如神经退行性
疾病、代谢类疾病、心血管疾病等，利用并优化已有的动物模型4 ~6 C0 s! U" L. m  \  \% \
建立方法，如自然筛选、药物诱导和基因修饰等，建立新型疾病
动物模型，重点发展大动物和非人灵长类动物的疾病模型；制定
针对不同物种动物模型的标准化评估体系。- y6 i) u4 n) R
干细胞治疗的安全性和有效性评估。结合细胞体内示踪技0 }# [! k2 R2 D  `6 F
术、分子成像技术和新的临床医疗手段，建立和完善干细胞植入& M4 z' s) I9 d/ P2 d
后细胞存活率、移植物与宿主的整合情况、功能改善状况、致畸
和致瘤风险评估等方面的系统监测指标；依据这些技术和指标对
干细胞临床治疗进行系统评价，建立可行的干细胞移植治疗方+ ?, @8 P% J/ ^; T1 P! k; \
案。/ P  `" b; \+ ~7 i: {
（六）植物细胞全能性与器官发生
系统研究激素、温度、光照等调控细胞脱分化和再分化的机
制，植物细胞全能性的遗传与进化机理，细胞全能性和器官分化' f) _  V' Z+ z" j* J; c
的激素调控，植物生长点的维持、再生和器官发生的遗传与表观6 @0 Z0 Q7 x1 K) ?
机制，植物无融合生殖的机制，植物遗传转化的新技术等，研究% {  t( z4 |. o4 m7 n8 P" g
植物如何由单个体细胞发育成完整植株机理，促进揭示体内受精
卵发育成完整个体的机制。: s' P4 `) U& T( A; w
植物干细胞和发育。结合分子生物学、生物化学、功能基因
组学和体外培养技术、体内示踪技术，分离和鉴定不同物种、不
同部位中存在的植物干细胞；揭示干细胞在植物器官发生和发育
过程中的功能和起作用的关键基因；阐明干细胞在器官发生中的
精细分化图谱和调控机制。
植物干细胞维持和分化的调控机制。利用表观遗传学、全基
因组学和生物信息学等方法系统研究环境因素、激素和遗传因子
在植物干细胞维持和分化中的统一协调关系，挖掘新的调控基因3 O, A6 V& t+ b& e7 [  |" y/ x% m
和表观遗传调控方式。. k2 p+ O6 s( h) p' l, Q
植物细胞去分化和再分化的调控机制。以植物细胞特有的去, T; V0 N- d0 H' T5 e
分化和再分化应激形式为模型，研究在体细胞去分化和再分化的
分子调控网络，揭示环境因素和遗传物质相互作用的关系，深入6 k2 B, m8 E: Y" \
了解植物愈伤、抗逆等应激现象的调控机制。
四、保障措施
（一）加强顶层设计，实施好专项研究计划! {, q1 c, s: l
继续实施干细胞研究重大科学研究计划，加强顶层设计与统% a7 X0 p0 h. R3 Y$ D
筹协调，充分发挥“国家干细胞研究指导协调委员会”的作用，4 B1 P7 K& @% b1 a4 ?1 F1 L
协调我国干细胞基础和应用研究工作, 面向国家重大战略需求$ o' A5 Y. [, S0 |
和世界科学前沿，进一步强化重大科学目标导向，完善项目首席
科学家负责制及鼓励创新的评价机制，促进系统性、原创性重大  n9 A; e3 o  c) P
成果的产出。4 B( Q$ g- D2 Q. O& @$ A
（二）加强基地建设，促进项目、基地、人才结合! z: w! H9 J- @9 C
继续加强干细胞研究基地建设，充分发挥国家重点实验室等! U  y3 K- b; D% y6 X  ^
基地的科研平台作用，促进项目、基地与人才紧密结合；强化科
技资源开放共享机制，促进科技资源的合理配置和高效利用；鼓
励科研机构与临床单位合作，注重建设干细胞临床研究基地和临, [8 A" E3 S* r7 x# L6 D! Y6 N# e
床转化基地。设立试点单元，推动干细胞转化研究和规范化应用。7 l2 n8 E8 P. x! \
（三）加大创新人才培养和引进力度4 b1 D; U' e: Y* S; n: t
充分利用各种高层次人才计划，培养和造就一批具有国际视
野、能够引领干细胞科学技术发展的高水平领军人才，创新体制7 L- `) t9 J0 u! z% m! s0 c8 z* r
机制、优化政策环境、强化保障措施，加大海外优秀人才的引进7 h: n/ r' o: P7 x
力度，建设国际一流水平的干细胞与再生医学研究团队。
（四）加强国际合作与科学普及
吸纳优秀外国科学家和海外优秀华人学者以多种方式参与
干细胞研究重大科学研究计划实施，支持我国科学家参与国际合# V6 [: B  f, s3 E0 p
作和在国际组织中任职，鼓励提出国际合作计划。重视科学普及，7 c# S, k' u. a8 O
弘扬科学精神，将科学普及工作作为重大科学研究计划实施的目
标和任务之一，促进全民科学素养的提高。5 q" U4 U" L" h. Q+ Y5 \2 g