Cell子刊:基于干细胞的筛选方法发现kenpaullone有望治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（原文

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Cell子刊:基于干细胞的筛选方法发现kenpaullone有望治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症7 O4 w2 r2 g/ K% u+ B
时间：2013-04-20 17:04:01 来源：生物无忧 作者：davidtower
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" l" r4 Y; z7 x, l8 R& i6 d& o4 \    在一项新的研究中，哈佛大学研究人员报道，通过利用一种新的基于干细胞的药物筛选技术，他们发现一种被称作kenpaullone的化合物要比当前用来治疗患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)的病人的药物更加便宜和有效。相关研究结果于2013年4月18日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论文标题为“A Small Molecule Screen in Stem-Cell-Derived Motor Neurons Identifies a Kinase Inhibitor as a Candidate Therapeutic for ALS”。4 q9 @9 I6 C& e! ~, n- a9 ~2 j- V
    在这项研究中，研究人员首先利用从ALS病人和ALS模式小鼠中收集到的胚胎干细胞培养出大量的运动神经元。随后，他们使用一种新的筛选技术来寻找能够延长这些神经元存活的分子。这种新的筛选技术最初是由论文通信作者、哈佛大学干细胞研究研究员Lee Rubin教授开发的。) t, ~+ D* C) k. D9 d- u$ b* m1 a
    Rubin说，“我们首次利用源自干细胞的ALS运动神经元进行小分子筛选，我们认为我们已展示了一种全新筛选系统的潜在价值：能够发现潜在的治疗ALS的药物。”+ g9 U$ [- W$ J6 X
    通过试验了5000多个分子，研究人员最终发现了化合物kenpaullone能够极大地提高运动神经元存活。最近，两个药物olesoxime(奥利索西,即胆甾-4-烯-3-酮肟)和dexpramipexole(曾用名:KNS-760704, 一种小分子的苯并噻唑类药物)因与安慰剂治疗相比没有显著性疗效，而没有通过III期临床试验。这项研究注意到kenpaullone要比这两种药物更加有效。% X6 H9 G( _7 b
    Rubin说，“我们发现在利用人ALS运动神经元开展临床试验之前，在模式小鼠中对这些化合物进行检测可能过于简单。再者，鉴于利用这种基于干细胞的方法我们发现了一种新的ALS药物靶标，我们认为这种方法可能被广泛地用来发现治疗其他疾病的药物。”5 E8 j, R& y: \% ?2 s- \- J. g
    在当前，只有一种药物利鲁唑(Riluzole)被批准用来治疗ALS，但是这种药物只能将存活期延长几个月的时间。研究人员希望进一步的研究将会揭示kenpaullone能够安全地和高效地被用来治疗这种致命性的疾病。
% v+ ]" R( ~7 b# \5 N! T* i    ALS也被称作运动神经元疾病和路格里克氏病(Lou Gehrig's disease)，是四大常见的神经退行性疾病之一(其它三种为亨廷顿氏病、老年性痴呆症、帕金森氏病)。它的主要症状是运动神经坏死和肌肉萎缩。病人确诊后平均生存时间只有3～5年，全球每90分钟就有1位患者不幸去世，被列为五大绝症之一。3 x/ S1 P; K% v' `& W7 S
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    A Small Molecule Screen in Stem-Cell-Derived Motor Neurons Identifies a Kinase Inhibitor as a Candidate Therapeutic for ALS,Cell Stem Cell, DOI:10.1016/j.stem.2013.04.003
" d4 h  j. E" g4 zhttp://www.sciencedirect.com/sci ... i/S1934590913001392$ U2 g5 C6 I7 v1 _* `& o2 S- j
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2楼原文 感谢damaoshu 提供