Science:造血干细胞基因疗法有望治疗维斯科特-奥尔德里奇综合症

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Science:造血干细胞基因疗法有望治疗维斯科特-奥尔德里奇综合症
6 T" v' Y: D; z( T4 O4 h9 @时间：2013-07-12 13:56:06 来源：生物无忧 作者：davidtower & @+ u( |, ]& H

8 g# q% Z" n& h      维斯科特-奥尔德里奇综合症(Wiskott-Aldrich syndrome)是一种致命性的免疫缺陷病，症状为白血细胞病变和血小板减少。在一项新的研究中，一个国际研究团队开发出一种新的基因疗法来治疗维斯科特-奥尔德里奇综合症。相关研究结果于2013年7月11日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy”。* x9 }! M& H& ?! N; v- q
       这种疾病破坏人体的免疫系统，是由编码蛋白WASP的基因发生突变导致的。最为经常使用的疗法就是利用来自相匹配的供者(通常是兄弟姐妹或亲人)的骨髓或干细胞进行移植。这种疗法能够治愈一些病人，这是因为他们中的大多数人拥有一种匹配性极好的供者。4 u8 ^: C( ^- v& h/ e( p$ i
       一种替代性疗法就是从病人体内获得造血干细胞，并在实验室中利用一种涉及逆转录病毒的基因疗法将正常的WASP基因导入到这种干细胞中，从而校正这种缺陷，然后再将基因得到校正的造血干细胞移植回病人体内。5 L) k! W( N+ v! U. ]9 x
       这种方法在治疗包括维斯科特-奥尔德里奇综合症在内的一些疾病中取得成功。然而，长期而言，一些具有免疫缺陷的病人(包括那些患上维斯科特-奥尔德里奇综合症的病人)会患上血癌。; V9 K1 z1 R" {
       研究人员认为用来将基因导入细胞中的病毒载体将自己插入到细胞DNA中的癌基因附近，从而激活这种癌基因并导致癌症产生。在这项新的研究中，他们利用一种部分失活的慢病毒来将正常的基因导致细胞中，同时降低这种基因插入到癌症促进基因附近的风险。: P$ ?. |# \: L
       针对那些不能找到匹配性供者的维斯科特-奥尔德里奇综合症患者而言，研究人员提取出这些病人自己的造血干细胞，并在实验室中利用这种携带正常WASP 基因的慢病毒载体校正血液中的遗传缺陷。在经过特殊治疗来消除这些病人的缺陷性免疫系统后，研究人员将经过基因改造后含有正常WASP基因的血细胞移植回这些病人体内。
" c4 ]. ~. Q6 s$ Z0 {; K       在20到30个月后，三名小孩表现出显著性改善：他们体内新的血细胞含有得到校正的WASP基因。. w) U: i% m, M+ {" I
参照阅读:# J7 h$ H/ x, {4 \3 P/ ?! G# {
    Gene therapy using lentivirus promising in three youngsters
* g1 p9 s0 n1 `4 d" H- D原始论文:' \5 F6 Q5 Z6 d3 _! H2 T
    Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy, Science, DOI:10.1126/science.12331584 L+ Q9 |/ P. D- d
http://www.sciencemag.org/conten ... /10/science.1233158