Science:造血干细胞基因疗法有望治疗维斯科特-奥尔德里奇综合症

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Science:造血干细胞基因疗法有望治疗维斯科特-奥尔德里奇综合症* f4 {8 I: I) p- @2 O& R! L
时间：2013-07-12 13:56:06 来源：生物无忧 作者：davidtower
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      维斯科特-奥尔德里奇综合症(Wiskott-Aldrich syndrome)是一种致命性的免疫缺陷病，症状为白血细胞病变和血小板减少。在一项新的研究中，一个国际研究团队开发出一种新的基因疗法来治疗维斯科特-奥尔德里奇综合症。相关研究结果于2013年7月11日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy”。7 H' `4 _) B4 M  Q& k
       这种疾病破坏人体的免疫系统，是由编码蛋白WASP的基因发生突变导致的。最为经常使用的疗法就是利用来自相匹配的供者(通常是兄弟姐妹或亲人)的骨髓或干细胞进行移植。这种疗法能够治愈一些病人，这是因为他们中的大多数人拥有一种匹配性极好的供者。
" ]9 K1 j' s4 N2 _, j       一种替代性疗法就是从病人体内获得造血干细胞，并在实验室中利用一种涉及逆转录病毒的基因疗法将正常的WASP基因导入到这种干细胞中，从而校正这种缺陷，然后再将基因得到校正的造血干细胞移植回病人体内。4 \* a% V4 n! c! q# C  T* e) H
       这种方法在治疗包括维斯科特-奥尔德里奇综合症在内的一些疾病中取得成功。然而，长期而言，一些具有免疫缺陷的病人(包括那些患上维斯科特-奥尔德里奇综合症的病人)会患上血癌。
5 I6 L" s- t( \3 w; i3 Q       研究人员认为用来将基因导入细胞中的病毒载体将自己插入到细胞DNA中的癌基因附近，从而激活这种癌基因并导致癌症产生。在这项新的研究中，他们利用一种部分失活的慢病毒来将正常的基因导致细胞中，同时降低这种基因插入到癌症促进基因附近的风险。
( O( W% V" U% Y% h& z1 ^       针对那些不能找到匹配性供者的维斯科特-奥尔德里奇综合症患者而言，研究人员提取出这些病人自己的造血干细胞，并在实验室中利用这种携带正常WASP 基因的慢病毒载体校正血液中的遗传缺陷。在经过特殊治疗来消除这些病人的缺陷性免疫系统后，研究人员将经过基因改造后含有正常WASP基因的血细胞移植回这些病人体内。/ g+ I! H: H! i* e) f( H9 A* ~
       在20到30个月后，三名小孩表现出显著性改善：他们体内新的血细胞含有得到校正的WASP基因。
( L3 ?8 y8 y8 X, T  H9 `3 @: f% S* W参照阅读:
7 H) R) W; j0 F+ C& H& V    Gene therapy using lentivirus promising in three youngsters; M$ j) I- m  p% D# W& }
原始论文:
  \4 u7 _0 [% \- d! f7 ?    Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy, Science, DOI:10.1126/science.1233158- L, C+ ]5 ^& G' G
http://www.sciencemag.org/conten ... /10/science.1233158