Nature：降脂药有望治疗软骨发育不全

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Nature：降脂药有望治疗软骨发育不全+ q8 D! j* q$ n
2014-09-21 1 来源：生物360 作者：koo : ^' u+ O5 i) y% A1 D7 p

0 n+ b! g5 v: P1 E软骨发育不全是最常见的一种先天性侏儒症。日本京都大学日前宣布，其研究小组利用该病患者的皮肤细胞制作出诱导多功能干细胞（iPS细胞）后，使用降脂药斯达汀能促进其分化为软骨细胞。这一发现有望开发出治疗软骨发育不全的新方法。: o: I9 g2 {/ h( N+ o
iPS细胞是体细胞经诱导因子处理后转化而成的干细胞，其功能与胚胎干细胞类似，能发育成多种组织和器官。& `! i2 W4 v3 G! W( I
软骨发育不全是一种难治之症，基因异常导致软骨无法发育，每2万至4万新生儿中就有一例患者。由于难以从患者体内采集软骨，所以无法开展详细调查，也没有根本的治疗药物。& x' Q# d: v+ G6 [) C1 t3 G
京都大学iPS研究所教授妻木范行率领的研究小组，利用一名新生儿和两名成人软骨发育不全患者的皮肤细胞制作出iPS细胞后，发现即使添加能使其分化为软骨细胞的蛋白质，也只能得到异常的细胞，再现了软骨发育不全的特征。* ?5 v2 m# @1 ]5 g6 s
此后，研究小组在将iPS细胞培育成软骨细胞的过程中，尝试添加10多种已被报告能促进软骨生长的药物，结果发现降脂药斯达汀能最有效地促使iPS细胞分化为正常的软骨细胞。# {6 L( {; m1 h3 G* Y$ D! o
患有软骨发育不全的实验鼠出生3天至2周后，研究小组向其腹部直接注射斯达汀，结果显示这种实验鼠的软骨也能正常成长。
0 K/ ~3 I; g' L0 w4 i6 n研究小组认为，软骨发育不全是分解软骨的蛋白质——成纤维细胞生长因子受体3过量增加导致的，而斯达汀能遏制这种蛋白质发挥作用。' X5 k8 Q9 l+ a: Q
研究小组准备在1年至2年后开展临床试验，确定用药量及用药方法。不过研究小组警告说，服用现在市场上销售的斯达汀不仅无法取得效果，副作用的危险也很高，所以绝不要私自服用。相关论文已刊登在最新一期英国《自然》杂志上。
, k/ c' x" K* i/ D) L9 F原文检索：+ n: T- A0 H4 i
Akihiro Yamashita, Miho Morioka, Hiromi Kishi, Takeshi Kimura, Yasuhito Yahara, Minoru Okada, Kaori Fujita, Hideaki Sawai, Shiro Ikegawa & Noriyuki Tsumaki. Statin treatment rescues FGFR3 skeletal dysplasia phenotypes. Nature, 17 September 2014; doi:10.1038/nature13775
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